Shape Therapeutics 获得 MJFF 资助，推动用于帕金森病治疗的 AAV RNA 编辑基因疗法

2026 年 7 月 29 日 ——

Shape Therapeutics 宣布获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）的研究资助，用于推动其治疗帕金森病的主导候选基因疗法项目 SHP-201 进入 IND（新药临床试验申请）启用研究阶段。

该资助通过 MJFF 的“帕金森病药物研发管线计划”授予，该计划旨在支持评估具有潜力的帕金森病治疗方法的临床前和转化研究。此项资金将用于开展相关研究，在计划提交 IND 申请之前，对 SHP-201 的药理学、药代动力学、生物分布及安全性进行系统评估。

SHP-201 被设计为一种单次给药、经静脉输注的基因药物，旨在减少帕金森病受累最严重的脑区的 α-突触核蛋白（aSyn）。由 SNCA 基因编码的 α-突触核蛋白被广泛公认为帕金森病病理改变的核心驱动因素。

该疗法将 Shape 自主研发的能够穿过血脑屏障的工程化 AAV 病毒载体外壳，与基于该公司 RNAfix® 技术的 RNA 编辑有效载荷相结合。该有效载荷旨在精准靶向并编辑 SNCA 转录本，从而在无需反复进行侵入性给药的情况下降低 α-突触核蛋白的生成。

帕金森病目前仍是一种尚无批准的疾病修饰疗法（能改变疾病进展的疗法）的渐进性神经系统疾病。现有的治疗手段一直受到难以持久且精准地向深层脑区（包括对帕金森病进展至关重要的黑质）递送药物的限制。

Shape 表示，临床前模型显示，SHP-201 的有效载荷实现了强效且高度特异性的 α-突触核蛋白基因敲降。在一项初步非临床研究中，静脉给药在大脑范围内实现了靶向活性，且在与帕金森病相关的深部皮层下区域观察到了最高活性。

在 MJFF 的支持下，Shape 将在不同剂量范围内开展 IND 启用研究，以支持临床给药浓度的选择。这些研究将评估药理学、药代动力学、生物分布和毒理学，为该项目进入潜在的临床试验做好准备。

该项目展示了中枢神经系统（CNS）基因疗法领域的一个重要发展方向：将穿过血脑屏障的 AAV 递送技术与基于 RNA 的调控技术相结合，以精准靶向难达脑区中导致疾病的转录本。

如果开发成功，SHP-201 可能代表一种全新的帕金森病疾病修饰疗法，仅需单次静脉给药即可持久降低 α-突触核蛋白的生成。