首款国内上市AAV基因药物开出首张处方

近期，信念医药自主研发的血友病B基因治疗药物信玖凝（波哌达可基注射液）在天津开出了全国首张处方。这款药物是国内首个获批上市的重组腺相关病毒（AAV）载体基因药物。目前，该首例患者用药过程顺利，体内的凝血因子IX活性水平已经显著提升，达到了预防出血的治疗目标，后续还将继续观察其长期疗效等数据。

血友病B是一种遗传性出血疾病，患者由于体内缺乏凝血因子IX，常被称为“玻璃人”。过去，患者需要终身频繁地进行静脉输注来补充凝血因子，不仅身体痛苦，还容易引发关节损伤和残疾。信玖凝的出现有望改变这一局面。它采用工程化AAV作为载体，通过一次静脉给药，就能将治疗基因高效递送到患者肝脏细胞内，让人体自身持续合成凝血因子。这种“一次给药、长期有效”的方式，有望让患者摆脱终身反复打针的困境。

作为首方开出者，中国医学科学院血液病医院的薛峰主任医师表示，这款基因疗法最直观的改变就是免去了患者每年几十次甚至上百次的静脉穿刺痛苦，从根源上减少了反复出血带来的伤害。生理和心理压力的缓解，能让青少年患者正常上学、参与户外活动，成年患者也能顺利就业、组建家庭，拥有和普通人一样的生活选择权。未来，医疗团队将联合全国血液专科机构，建立完善的基因治疗全流程管理和随访体系，保障治疗的安全与规范。

事实上，这款药物在商业化初期曾面临定价过高的问题。为了让更多患者用得上，药企在今年6月将患者自付价格下调了140万元。同时，为了降低患者的经济负担，信念医药联合多方搭建了“源头研发+商业化落地+多层次医疗保障”的协同体系，积极推进药物纳入各地的普惠型商业补充医疗保险。目前，该药物已成功纳入北京、上海、重庆、江西、肇庆等多地的“惠民保”，逐步降低了患者的自付门槛。

信念医药联合创始人肖啸博士认为，全国首方的顺利开出，标志着本土基因治疗创新成果的商业化路径正式走通。未来，企业将继续联动社会各界力量，探索更多元的支付模式，搭建覆盖更广的罕见病多层次医疗保障体系，让更多血友病B患者能够受益于前沿的基因疗法，拥有高质量的生活。

文章来源：细胞与基因治疗领域