2026年9月2日
uniQure宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交在研AAV基因疗法AMT-130的上市申请，用于治疗亨廷顿病（Huntington’s disease）。若顺利获批，该疗法将成为首个针对该疾病潜在病因的获批治疗方案。公司已申请优先审评（Priority Review），并同步完成了向英国监管机构的申请递交。
亨廷顿病是一种致死性的遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿蛋白（huntingtin）编码基因突变引起，目前全球尚无任何获批的疾病修饰疗法（Disease-modifying therapy）。AMT-130是一款通过腺相关病毒（AAV）载体递送的一次性基因疗法，采用脑部局部直接给药，旨在降低致病性突变亨廷顿蛋白的生成。
本次上市申请基于此前公布的三年期临床试验数据。数据显示，与外部自然病史对照相比，AMT-130显著延缓了患者疾病进展的各项体征。uniQure正寻求加速批准（Accelerated Approval），若获批，后续仍需提供上市后验证性临床证据；若FDA批准优先审评资格，公司预计审评决定将在约8个月内做出。
一旦获批，AMT-130将成为AAV基因疗法在重大神经退行性疾病领域的重要里程碑，填补该领域长期缺乏疾病修饰治疗方案的临床空白。
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