马里兰州罗克维尔，2026年9月24日 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）公布了II期ALTITUDE®研究中，在研药物surabgene lomparvovec（sura-vec，ABBV-RGX-314）采用脉络膜上腔给药治疗糖尿病视网膜病变（DR）的积极长期随访数据。这些新数据在洛杉矶举行的视网膜学会第59届年度科学会议上进行了展示。
“这些最新的长期结果非常令人鼓舞，进一步强化了sura-vec改变数百万非增殖性糖尿病视网膜病变患者治疗格局的潜力，”REGENXBIO首席医学官Steve Pakola博士表示。“在单次治疗后两年及两年半的积极数据基础上，三年数据继续显示DRSS的显著改善以及疾病进展的减少。这些结果的持久性增强了我们对sura-vec作为一种潜在变革性一次性治疗方案的信心。”
“对于非增殖性糖尿病视网膜病变患者，目标是在疾病进展为威胁视力的并发症和不可逆视力丧失之前进行干预。然而，当前的预防性治疗需要反复注射，这对以工作年龄成人为主的人群来说是一个重大负担，”圣地亚哥视网膜顾问中心、ALTITUDE研究研究者Nikolas London博士（FACS，FASRS）表示。“这些为期三年的ALTITUDE研究结果令人鼓舞，支持继续研究sura-vec作为一种一次性诊室治疗方案的潜力，以改变疾病进程。一种能够减少或消除持续眼内注射需求、并降低威胁视力并发症风险的单次治疗，将对我们的糖尿病患者带来重大改变。”
II期ALTITUDE长期随访数据（截至2026年8月17日）
在II期ALTITUDE®试验的长期随访中，非增殖性DR（NPDR）受试者接受一次性诊室sura-vec脉络膜上腔给药（剂量水平3，1.0×10¹² GC/眼）并联合短程预防性局部类固醇治疗，在三年时展现出持久的疗效特征，长期随访期间未观察到新的sura-vec相关安全性信号。
在所有具有三年访视数据的剂量水平3受试者中，60%（n=6/10）在未接受额外糖尿病视网膜病变治疗的情况下，实现了糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）>2步的改善。这些受试者未发生任何威胁视力的事件。此外，大多数（n=3/4）在一年时实现1步DRSS改善且未接受补充抗VEGF注射的受试者，到三年时在未接受额外糖尿病视网膜病变治疗的情况下，进一步实现了>2步的DRSS改善。
在三年观察期内（n=17），在短程预防性局部类固醇方案下，未出现新的sura-vec相关安全性信号，也未观察到眼内炎症。这些数据与此前公布的两年半剂量水平3 NPDR数据一致，支持一次性诊室sura-vec改变基础疾病并降低威胁视力事件风险的潜力。剂量水平3正在IIb/III期NAAVIGATE试验中针对NPDR进行评估。
关于Surabgene Lomparvovec（sura-vec，ABBV-RGX-314）
Sura-vec是一种一次性在研基因疗法，旨在为湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）、糖尿病视网膜病变及其他慢性视网膜疾病提供持续的治疗效果。Sura-vec使用NAV® AAV8载体编码旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF）的抗体片段。Sura-vec转基因蛋白通过抑制VEGF通路发挥作用——该通路促进新生渗漏血管的生长，并导致视网膜液体积聚。
关于糖尿病视网膜病变
糖尿病视网膜病变（DR）是全球24至75岁成年人视力丧失的主要原因。仅在美国，DR就影响近1000万人。DR的严重程度范围从非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）到增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）。随着DR进展，很大比例的患者会出现威胁视力的事件，包括糖尿病黄斑水肿（DME）和可导致失明的新生血管形成。目前NPDR患者的治疗选择通常包括“观察等待”或抗VEGF治疗。对于PDR患者，当前治疗选择包括抗VEGF治疗或视网膜激光光凝；晚期PDR可能需要手术治疗。
关于REGENXBIO Inc.
REGENXBIO是一家生物技术公司，致力于通过基因疗法的治愈潜力改善生活。自2009年成立以来，REGENXBIO一直是AAV基因治疗领域的先驱。REGENXBIO正在推进针对罕见病和视网膜疾病的后期管线，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202；用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111（均与日本新药株式会社合作）；以及与艾伯维合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）。已有数千名患者接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括接受诺华ZOLGENSMA®和ITVISMA®治疗的患者。REGENXBIO的在研基因疗法有潜力改变数百万人的医疗保健服务方式。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
