Sensorion AAV基因疗法SENS-601获批在法国启动I/II期临床试验，治疗GJB2相关听力损失

2026年9月2日

法国蒙彼利埃与美国马萨诸塞州剑桥——临床阶段生物技术公司Sensorion（泛欧交易所：ALSEN；ISIN：FR0012596468）宣布，法国国家药品与健康产品安全局（ANSM）已批准其在研基因治疗候选药物SENS-601在法国启动HearConnex I/II期临床试验。SENS-601是Sensorion针对GJB2相关听力损失开发的主要基因治疗候选药物。

GJB2基因的致病变异是遗传性耳聋最常见的病因之一。目前尚无获批疗法能够针对该疾病的根本病因。此次HearConnex试验获批是在ANSM快速审评程序下取得的；与常规审评途径相比，该程序可显著缩短审评时间。

HearConnex试验设计

HearConnex是一项开放标签、分为两个部分的研究。第一部分将在两个递增剂量队列中，对受试者进行单侧耳蜗内给药，以评估SENS-601的安全性和耐受性。第二部分将在扩展队列中采用选定剂量进行双侧耳蜗内给药，以评估SENS-601的疗效。试验还将评估Sensorion注射系统的安全性、耐受性、性能与可用性。

更多试验信息将于SENS-601项目日公布。

临床前研究与临床准备

此次临床试验申请获批，得益于Sensorion与巴斯德研究院听觉研究所（Institut de l’Audition）及Institut reConnect的Christine Petit教授团队多年来的合作。相关研究在Petit教授实验室建立的、具有临床相关性的动物模型中，获得了SENS-601给药后显著恢复听力的研究数据。Sensorion还完成了全面的临床前毒理学及活性评估，并成功生产符合药品生产质量管理规范（GMP）的临床试验用基因治疗药物产品。

获批后，Sensorion正推进法国临床中心的启动工作，目标是在2027年初为HearConnex首位受试者给药，并预计于2027年陆续获得临床数据。

HearConnex计划作为一项多区域临床试验开展。试验协调研究者为多伦多病童医院（SickKids）儿科耳鼻喉科医生、人工耳蜗项目主任Sharon Cushing博士；在加拿大临床试验申请审评完成的前提下，她也将担任加拿大研究中心的主要研究者。加拿大卫生部对Sensorion于2026年6月提交的临床试验申请仍在按计划审评。Sensorion计划于2026年底前向澳大利亚提交临床试验申请，并向美国提交新药临床试验申请（IND）。

管理层与研究者观点

Sensorion首席执行官Fred Chereau表示：“获准启动HearConnex是Sensorion的重要里程碑，更是先天性DFNB1A听力损失患儿及其家庭的重要进展。目前尚无能够针对疾病生物学根源的治疗方法。此次获批体现了我们与巴斯德研究院—听觉研究所/Institut reConnect合作多年所积累的科学成果，也反映出跨学科团队所提交资料的整体质量。随着法国首个临床中心启动，并继续推进其他地区的申请，我们期待与研究者、监管机构及患者组织持续合作。”

法国HearConnex主要研究者、巴黎内克尔儿童医院（Necker–Enfants Malades）儿科听力研究中心主任及儿科耳鼻喉科医生Natalie Loundon教授表示：“GJB2相关听力损失患儿及其家庭期待能够针对疾病根本原因的更多治疗选择。要将基因治疗应用于这一人群，需要高度专业化的外科和听力学环境。相关团队多年来积累了丰富经验，其中包括参与Audiogene临床试验的经验。我们很高兴从项目启动之初参与HearConnex，并为在这一患者人群中严谨评估SENS-601作出贡献。”

HearConnex协调研究者、加拿大多伦多病童医院儿科耳鼻喉科医生及人工耳蜗项目主任Sharon Cushing博士表示：“我们正进入听力损失治疗的重要新阶段，其中既令人振奋，也仍有重要的科学问题有待回答。我们期待在参与HearConnex的患者及其家庭的信任与支持下，随着项目推进不断学习，并获得这项试验所带来的新认识。”

SENS-601项目日

Sensorion将于2026年9月22日举办线上SENS-601项目日，介绍项目科学依据、患者人群以及HearConnex试验设计和终点评估。外部讲者包括遗传学家、神经科学家、巴斯德研究院—听觉研究所/Institut reConnect教授、法兰西公学院荣休教授Christine Petit教授，以及HearConnex协调研究者、加拿大多伦多病童医院儿科耳鼻喉科医生和人工耳蜗项目主任Sharon Cushing博士。Sensorion管理团队成员也将参与活动。活动议程及报名信息将发布于公司官网。

关于SENS-601（GJB2-GT）

SENS-601（GJB2-GT）是一项在研AAV基因治疗项目，由Sensorion与Christine Petit教授团队合作开发。合作团队包括Institut reConnect、Institut de l’Audition、巴斯德研究院、法国国家健康与医学研究院（Inserm）及法国国家科学研究中心（CNRS）。该项目旨在治疗与GJB2基因变异相关的听力损失。GJB2基因在维持内耳声音传导所需的离子平衡中发挥关键作用。

GJB2基因变异是遗传性先天性耳聋最常见的病因；据引述研究，其约占常染色体隐性非综合征性听力损失病例的50%。近期研究还发现，GJB2变异与成人早发型重度老年性听力损失有关；这些病例可能具有单基因病因，并有望成为基因治疗的潜在适用人群。当前，SENS-601正在HearConnex试验中接受评估，研究对象为先天性DFNB1A听力损失儿童。目前尚无获批的GJB2相关听力损失基因疗法；若未来获批，SENS-601有望成为针对GJB2基因变异的首批基因治疗项目之一。

该项目部分由法国“France 2030”投资计划支持（ConnexGene项目，由Bpifrance参与）。

关于Sensorion

Sensorion是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发恢复听力以及治疗和预防听力损失的新型疗法，以应对全球范围内尚未满足的重要医疗需求。公司建立了研发技术平台，用于深化对内耳相关疾病病理生理机制和病因的认识，并据此筛选候选药物的靶点与作用机制。

SENS-601（GJB2-GT）是Sensorion主要的基因治疗项目，针对GJB2基因变异相关听力损失，覆盖成人和儿童患者群体；该项目是在公司与巴斯德研究院围绕听力遗传学开展的广泛战略合作框架下开发的。

Sensorion的产品管线还包括临床阶段小分子项目SENS-401（Arazasetron），用于治疗和预防听力损失。SENS-401已在三项II期概念验证研究中推进：顺铂诱导耳毒性研究（旨在保护残余听力，分析于2026年第一季度完成）；与Cochlear Limited合作、针对计划接受人工耳蜗植入患者残余听力保护的研究（2024年完成）；以及突发性感音神经性听力损失研究（2022年完成）。

前瞻性声明：本文涉及的研发进度、临床试验启动、患者给药及未来数据产生时间均为前瞻性陈述，受多项风险和不确定性影响，实际结果可能与预期不同。SENS-601仍为在研候选疗法，其安全性和有效性尚未确立。