慢病毒载体在基因治疗中的优势是什么?

2024年11月13日
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慢病毒(Lentivirus)是逆转录病毒的一种,基因组为双链RNA。慢病毒载体(Lentiviral vectors, LVs)是基于人免疫缺陷病毒(HIV)改造而成的病毒载体系统,能够高效地将目的基因(或RNAi)导入动物和人的原代细胞或细胞系,对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力

慢病毒载体在基因治疗中的优势主要包括以下几点:

1.长期稳定的基因表达:慢病毒载体可以将外源基因整合到宿主细胞基因组上,实现目的基因长时间稳定的表达,不随着细胞分裂传代而丢失。

2.安全性高:慢病毒载体未发现致病性,已被用于CAR-T治疗作用于人体,显示出较高的安全性。

3.免疫原性低:直接注射活体组织不易造成免疫反应,适用于动物实验和人体治疗,降低了因免疫反应引发的不良反应的风险。

4.宿主范围广:慢病毒不仅能感染分裂细胞,还能感染非分裂细胞,能有效感染原代细胞、神经元细胞、干细胞、心肌细胞、内皮细胞、肝细胞、肿瘤细胞等多种细胞类型。

5.基因容量大:相比其他病毒载体,慢病毒载体可以携带较大的基因片段,大约8-10 kb,适合进行较大基因的转导。

6。适用于原代细胞和难转染细胞:慢病毒可以有效转导原代细胞以及其他难以通过传统方法转染的细胞,比如干细胞和神经元等。

7.适合基因治疗:因其长期稳定的基因表达能力和较低的免疫原性,慢病毒载体已被广泛用于基因治疗研究,尤其是慢性疾病和遗传病的治疗。

8.可用于基因编辑:慢病毒载体用于CRISPR/Cas9系统的递送,实现基因敲除或敲入,是基因编辑的重要工具。

9.构建疾病模型:慢病毒载体被用来构建体外和体内的疾病模型,以研究疾病发生的机制和进行药物筛选。

10.免疫治疗:在CAR-T细胞疗法中,慢病毒常用于导入CAR基因,以表达特定的受体对抗癌症和其他疾病。

这些优势使得慢病毒载体在基因治疗领域中成为了一个重要的工具。

关于派真

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