IGC2026独家专访 | 派真生物李华鹏博士：“收到SMA患儿家长的邮件后，我更确定：基因治疗的普惠不是乌托邦”

李华鹏
广州派真生物技术有限公司创始人、董事长

中国科学院广州生物医药与健康研究院细胞生物学博士，美国麻省大学医学院（UMass Medical School）基因治疗中心博士后。长期专注于AAV基因治疗，聚焦重组腺相关病毒(rAAV)生产的产业化创新。于2014年创立广州派真生物技术有限公司。在其带领下，派真生物已成长为亚洲领先的AAV载体CDMO企业，公司拥有五大核心技术平台，包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台等。目前派真生物已完成7轮融资，在中国和美国设有cGMP生产基地，业务遍布全球30多个国家和地区，已服务超过2000家药企及科研院所。

嘉宾专访精彩实录

一

IGC 组委会

感谢李华鹏博士接受我们的采访。您在美国麻省大学医学院基因治疗中心从事博士后研究时，便深谙AAV载体是基因治疗的关键。回国后，您选择了一条极具挑战的道路——AAV载体生产产业化。当时，基因治疗还被视为天价“奢侈品”，是什么契机和信念，让您决心创立派真生物，并从一开始就将“降本增效”作为公司的核心使命？

李华鹏博士

在美国做研究的那几年，是我职业认知真正被”击穿”的阶段。我在实验室里亲历了AAV基因治疗从概念走向临床的加速过程，也亲眼见证了第一批获批的基因治疗产品——动辄百万美元的定价，让实验室里所有人又兴奋又沉默。兴奋的是，这个领域真的能治病；沉默的是，绝大多数患者根本用不起。那个时候我就有一个很强烈的直觉：如果这个领域最终只能服务于少数人，那它的社会价值是残缺的。

真正让我决定回国创业的契机，其实来自一个很朴素的问题——为什么贵？我在系统性地拆解这个问题之后发现，高昂的价格并非只是研发投入的折射，相当大的一部分成本其实来自于生产端的低效：工艺不成熟、工具载体品质参差不齐、上游原材料严重依赖进口、规模化生产几乎是空白……换句话说，这是一个有技术突破、但没有产业底座的领域。

而这个”底座”，恰恰是我在美国留学期间深度钻研的方向——rAAV的产业化和载体创新。我意识到，这不是一个纯粹的科学问题，而是一个工程问题、体系问题、也是中国可以弯道超车的机会。

回国那一年，国内基因治疗的产业化能力几乎是一张白纸。很多研究机构有想法、有数据，却苦于找不到稳定可靠的载体供应；很多Biotech公司有管线，却卡在生产瓶颈上迟迟无法推进临床。这种”技术先行、产业滞后”的结构性矛盾，让我看到了一个巨大的缺口。

所以我创立派真生物，从第一天起就把“降本增效”写进使命里——不是因为它是一句好的商业口号，而是因为它是这个行业走向普惠的唯一路径。

我一直相信一件事：一个治疗技术，如果它的定价让90%的患者望而却步，那它的临床价值再高，也只是停留在论文和发布会上的数字。真正的创新，不只是做出来，而是让更多人用得上、用得起。 这是我创立派真生物最底层的驱动力，也是我们每次在工艺优化、载体平台迭代上持续投入的原因。

二

IGC 组委会

您在本次IGC大会的演讲主题是《AAV载体制造的降本增效之路》。我们知道，高产细胞株、优化质粒构建和增产试剂是三大核心攻关方向。能否请您具体拆解一下，派真生物是如何通过自主研发的π-Alpha™高产平台和AI技术，将“同等剂量生产成本降至已上市药品的1/10以下”这一承诺变为现实的？这背后有哪些关键的技术里程碑？

李华鹏博士

很多人谈AAV降本，第一反应是”规模效应”——只要规模上去，成本自然下来。但这是一个误判。

AAV制造的成本结构，和普通生物药有本质区别。扩大规模当然能提升总量，但单位产量是更为核心的问题。这跟农业上的逻辑一样：想提高水稻总产量，是把种地面积扩大重要，还是把水稻平均亩产量提升更重要？我们参比一个例子就会立即清楚：袁隆平院士倾毕生心血在提高单株产量、亩产量上，而不是扩大耕种面积上。

所以我们的核心逻辑不是”做大”，而是先做精——把每一步的单位产出效率和有效转化率拉满，再去做规模。

这就是我们在高产细胞株、质粒优化和增产试剂三个方向同时发力的根本原因。

第一个方向：高产悬浮细胞株

AAV的生产依赖瞬时三质粒转染HEK293体系，它有一个天然的缺陷：不同批次生产之间的一致性差，细胞状态稍有波动，产量就会剧烈变化，而且规模放大困难。这是实验室级别的逻辑，根本撑不起工业化生产。

AAV生产的产量、质量和稳健性高度依赖于生产用细胞株的质量，所以我们做的第一件事，就是建立一个稳定高产的单克隆细胞株。我们团队花了好几年的时间，通过单克隆打印技术和高通量AAV产毒筛选平台，对数千个HEK293单克隆进行多轮筛选，获得了贴壁和悬浮的高产细胞株，并进行了GMP建库和符合中美药典标准的全面放行检验。我们发现，我们的悬浮细胞株，不仅单位产量表现卓越，而且包装的AAV中宿主细胞DNA等杂质含量往往比其他细胞株更低，且批次间稳定性提升到高度可重复的工业标准。我们对细胞库在FDA进行了DMF备案，可以加速客户的FDA注册申报。同时，我们的细胞库也得到了客户的青睐，在中美双报的IND项目大规模生产当中得到了广泛应用。

第二个方向：质粒构建优化

质粒是AAV生产的”设计图”，图纸的好坏直接决定生产的执行效率。

我们的质粒优化工作聚焦在几个维度：

• ITR序列的完整性与功能优化。ITR是AAV基因组的核心调控元件，但在质粒扩增过程中极易发生缺失和重排，这是导致”图纸失真”的主要来源。我们建立了一套ITR结构完整性的高通量检测和质控体系，并通过序列工程提高了ITR在大肠杆菌扩增中的稳定性。

• Rep/Cap基因的密码子优化与表达平衡。 Rep蛋白既是复制所必需的，但过表达又会对细胞产生毒性。我们通过精细调节启动子强度和密码子偏好性，找到了一个让Rep高效表达但不伤细胞的”甜蜜区间”，显著延长了生产窗口期。

• 从三质粒向简化体系的迭代。 三质粒体系的转染效率和配比控制本身就是变量，我们在特定血清型上已经实现了双质粒以及单质粒体系的突破，减少了变量，也降低了原材料和操作成本。

第三个方向：增产试剂

这个方向可能是外界了解最少的，但它是我们实现快速降本的”杠杆点”。细胞是有应激响应的，在病毒大量复制时会触发一系列细胞内天然存在的防御机制，影响产量。我们针对这些天然存在的防御信号，或抑制或增强，通过系统筛选，开发了一系列小分子增产试剂组合，在不改变细胞株和质粒体系的情况下，单纯通过培养工艺和试剂优化，就可以实现产量20%到50%的提升。这是我们为客户提供快速工艺改进服务的一个重要手段。

单独做好任何一个方向，都只是线性优化。真正实现数量级的成本降低，需要的是系统优化——而这正是AI发挥作用的地方。

我们在以下几个节点引入了AI能力：

• 高产克隆的智能筛选。 传统克隆筛选是个”大海捞针”的过程，靠人工逐一评估耗时极长。我们建立了基于高内涵成像和机器学习的表型预测模型，可以在早期阶段通过细胞形态、生长动力学等特征，预测克隆的高产潜力，从而大幅减少无效克隆，提升克隆筛选效率。

• 工艺参数的多维优化。 AAV生产涉及温度、pH、溶氧、转染时机、培养基配方等几十个变量，传统的”单因素实验”根本无法穷举最优组合。我们用机器学习算法构建了工艺参数与产量之间的预测模型，通过贝叶斯优化策略，大幅减少了实验次数，快速锁定最优工艺窗口。

• 质量预测与放行加速。 通过历史批次数据训练模型，我们可以在生产过程中实时预测终产品的关键质量属性，实现质量问题的早期预警，减少批次失败的损失，也缩短了QC放行的时间成本。

这三者加在一起，AI在我们的平台里就不是一个”贴标签”的概念，而是实实在在将实验迭代速度提升了3到5倍，这本身就是一种巨大的成本压缩。

当然，我想补充一点——降本从来不是终点，它是手段。

当我们把同等剂量的生产成本降到1/10甚至更低时，意味着如果到了商业化阶段，生产成本占药物定价中的比例也会大幅下降，从而让药物真正迈向可及。

这就是为什么我说，AAV载体的降本增效，不只是一个制造业的议题，它是整个基因治疗能否真正普惠化的基础问题。

三

IGC 组委会

您提到“基因治疗不应是少数人的奢侈品”。在追求极致“降本”的同时，如何确保AAV载体的高质量和安全性，尤其是在支持客户从IIT、IND到BLA的全过程中？派真生物作为CDMO，如何在帮助药企“降本”的同时，也承担起“增效”与“保质”的责任？

李华鹏博士

每次我讲”降本增效”，几乎都会有人追问这个问题——你们成本降这么多，质量还能保证吗？我理解这个顾虑，但我想先纠正一个潜在的逻辑误区：很多人默认”高成本=高质量”，但在AAV制造领域，恰恰相反——大量成本浪费，本身就是质量失控的结果。空壳颗粒比率高，是质量问题，也是成本问题；批次失败率高，是质量问题，也是成本问题；工艺参数漂移导致的返工，是质量问题，更是成本问题。所以在我们的体系里，质量管控和降本从来不是两条平行线，它们是同一件事的两个面向。 把质量做稳，批次失败率下降，返工减少，有效产出提升——这本身就是最重要的降本路径之一。真正的冲突，从来不是”降本vs保质”，而是”短视vs长远”。

我们在公司创立初期就做了一个决策，在很多人看来有点”超前”——在还没有多少客户的时候，就开始按照GMP的质量标准建体系。这意味着什么？意味着我们的SOP、原材料管理、设备确认、人员培训、偏差处理，从第一天起就不是”凑合够用”的标准，而是对标FDA和NMPA的GMP要求。

 

很多CDMO公司的路径是：先把规模做大，再来补质量体系——这条路走起来非常痛苦，因为你要在运行中改造一架飞机的发动机。我们选择了另一条路：质量体系先行，再叠加效率优化。这个决策在早期确实造成了更高的固定成本投入，但它带来了一个长远收益——我们每一次工艺改进，都发生在一个受控的体系内，改进的效果是可测量的，风险是可预判的，数据是可追溯的。这让我们的”降本”不是蒙眼狂奔，而是有数据支撑的精准迭代。

在IIT阶段，我们面对的客户通常是高校PI团队或早期Biotech，他们最大的痛点不是缺想法，而是缺乏可靠的载体供应和工艺经验。这个阶段我们扮演的角色，更像是一个经验丰富的”老兵”带着新兵探路。

具体来说，我们会在以下几个方面主动介入：

• 载体设计的早期把关。 很多研究团队在设计表达框架时，出于各种原因选择了在工业化生产上极难落地的构型——比如超大ITR间序列、不稳定的发夹结构、有风险的WPRE元件、不合适的抗性基因、以及对密码子偏好性不友好的序列设计。我们会在接单时就介入review，提前指出潜在的风险点或监管挑战点，避免客户在临床前花了大量时间验证了一个”无法放大”的方案。
• 小试阶段的质量锚定。 POC阶段的载体即便只用于动物实验，我们也要求做到关键质量属性（CQA）的基线记录——包括基因组滴度、空实颗粒比、核酸杂质残留、基因组完整性等核心指标。这些成药性评估不是在给客户增加负担，而是在帮他们为未来的IND申报提前储存数据资产。

IND申报是客户从研究走向临床的关键门槛，这个阶段监管机构最关心的问题是：你的生产工艺是否受控、可追溯、可重复。我们的工作核心是帮助客户建立一套能经得起监管审查的工艺体系。

• 工艺开发为重。 成药性评估以后，我们对每个项目有针对性的进行工艺开发，将生产过程中的关键工艺参数（CPP）与关键质量属性（CQA）之间的关系清晰定义，形成设计空间（Design Space）。大量项目经验中，我们逐步形成了一套以DoE设计为基准的成熟而有机的工艺开发方法论，涵盖上游培养和转染工艺、下游纯化工艺、制剂处方开发等等。工艺开发报告不只是一份文件，而是一套可以在未来工艺变更时有据可依的逻辑框架。
• 分析方法的验证先行。 AAV的质量检测本身是个难题——ddPCR测滴度、AUC测空实颗粒比、生物活性测定……每一种分析方法都需要经过严格的方法学验证，才能被监管机构认可。对于大部分AAV分析质控方法，我们在平台层面提前完成了核心分析方法的验证，客户不需要从零建立，直接采用我们的平台方法，大幅缩短了IND准备周期。
• CMC文件的系统支持。 很多国内早期Biotech团队缺乏CMC写作经验，这是IND被拒或被要求补充的高频原因之一。我们会提供专业的CMC文件撰写协助，帮客户以监管语言准确描述工艺和质量控制策略。

到了BLA阶段，对制造体系的要求发生了质的跃升——从”能做出来”到”能稳定地、规模化地做出来，并且每一批都有完整的放行数据”。

这个阶段我们面临的最大挑战是工艺的商业化转移，也就是从开发规模的生物反应器放大到商业规模，同时保证质量的等同性。我们在这里有一个核心理念：放大不是简单体积放大，是质量受控前提下的等比例的放大。严格的工艺放大，都有预先设定的可接受标准，都有配套的比较性研究数据和风险评估。这是一套严肃的工程逻辑，而不是”把罐子换大一点”那么简单。

此外，在商业化阶段，我们还会陪伴客户建立持续工艺确认（CPV）体系，通过对商业批次数据的持续统计分析，监控工艺的长期稳定性——这是监管机构在BLA审查和上市后检查中越来越关注的维度。

传统意义上，CDMO是Contract Development and Manufacturing Organization——合同开发和生产组织。这里有个词很关键：Contract——合同。很多CDMO公司把自己定义为”客户说什么我做什么”的执行者，合同范围内的事情做好，合同范围外的不管。但我们对自己的定位不是这样的。

在基因治疗这个领域，我们服务的客户，他们开发的产品，最终面对的是真实的患者——很多是罕见病患儿，是家里唯一的希望。这个事实，让我觉得我们不能只是一个执行者。我们更想做的，是一个有判断力的合作者。 当我们发现客户的工艺设计存在潜在的安全风险，即便不在合同范围内，我们也会主动提出；当客户的某个决策可能在后期监管审查中遇到障碍，我们会提前预警，而不是等到出问题再说。这听起来有点”多管闲事”，但我认为，在基因治疗这个行业，CDMO的职业操守本身就应该包含对患者安全的间接责任感。 你生产的载体进入了人体，这个链条里你是一环，你无法完全置身事外。

所以回到这个问题——如何在降本的同时保质？我的答案是：不要把它当成一道需要在两者之间找平衡的选择题，而要把它当成一道系统设计题。质量体系建得足够扎实，工艺理解得足够深透，分析能力建得足够完整——这些不是成本，这些是让降本可以持续发生的基础条件。我们从不追求”侥幸成功”的低成本，我们追求的是“系统性成功”的低成本。这两者之间，差的不是运气，差的是对这个行业的理解深度，和对患者的责任心。

四

IGC 组委会

派真生物已经服务了全球30多个国家的1500多家客户，并成长为亚洲领先的AAV CDMO企业。站在这个节点上，您如何看待未来5-10年全球基因治疗产业的格局？您所说的“用中国技术定义‘高产’标准”，在推动基因治疗从罕见病走向常见病、从昂贵走向普惠的进程中，将扮演怎样的角色？

李华鹏博士

我认为基因治疗现在的位置很像1990年代中期的互联网。那个时候，互联网已经被证明是真实可用的，技术路线是对的，一批早期应用也开始出现。但绝大多数人还觉得它”太贵、太复杂、跟我没关系”。没有人预料到，仅仅二十年后，它会成为人类社会最底层的基础设施之一。基因治疗今天就在这个位置。

从1990年第一例基因治疗临床试验，到2012年欧洲批准全球第一个AAV基因治疗产品Glybera，再到2017年前后FDA密集批准Luxturna、Zolgensma……这个领域用了将近三十年，才真正建立起”基因治疗是有效的、是安全的、是可以上市的”这个基本共识。但我们也清楚地看到，它目前还停留在”互联网的拨号上网时代”——能用，但慢；能用，但贵；能用，但只有少数人用得到。未来5到10年，我认为这个行业会经历三个深刻的结构性转变，而这三个转变叠加在一起，将真正把基因治疗推向它本该到达的位置。

第一个结构性转变：适应症版图的重新扩张。过去十年，基因治疗的批准产品集中在罕见病单基因遗传病领域——SMA、血友病、遗传性视网膜营养不良……这不是因为基因治疗只对罕见病有效，而是因为绝大部分罕见病的临床终点更清晰、患者群体更集中、审批路径相对更容易被监管机构接受。罕见病是基因治疗的”练兵场”，不是它的终点。未来5到10年，我们会看到基因治疗向常见病方向的系统性渗透：

• 心血管疾病方向，已有多个靶向PCSK9、ANGPTL3的肝脏靶向AAV基因治疗项目进入II/III期，一次给药实现LDL的长期控制，这对数亿高血脂患者意味着什么，不难想象。

• 神经退行性疾病方向，阿尔茨海默症、帕金森病的基因治疗管线正在快速推进，AAV穿越血脑屏障的能力随着新血清型和衣壳工程的进步大幅提升，这个方向的突破一旦成立，将是整个神经科学领域的范式重写。
• 代谢性疾病方向，糖尿病、肥胖症相关的基因治疗探索也在加速，一次性纠正代谢通路的缺陷，而不是终身服药控制症状——这是基因治疗最令人心动的承诺之一。

但这里有一个关键前提：常见病意味着患者基数是罕见病的几十倍甚至几百倍，这对制造端的产能和成本提出的要求，是完全不同量级的挑战。 这也是为什么制造端的降本增效，从来不只是商业问题，而是整个适应症扩张能否成立的先决条件。

第二个结构性转变：全球产业链的重新分工。过去二十年，基因治疗的产业链高度集中在美国和欧洲——从衣壳蛋白设计、质粒供应、CDMO服务到临床开发，几乎都是西方主导的体系。这个格局正在发生根本性的改变，而且这个改变的速度比大多数人预期的快得多。中国、韩国、新加坡代表的亚洲力量正在成为全球基因治疗产业链中不可忽视的制造和研发中枢。

这背后有几个结构性原因：

• 其一，工程师红利与工艺创新能力的结合。中国拥有世界上最大规模的生物工程和生命科学人才库，同时拥有将工艺快速迭代和规模化落地的独特能力。这种”科学理解力+工程执行力”的组合，在制造端是非常稀缺的。

• 其二，本土临床需求的驱动。中国有全球最庞大的罕见病和慢性病患者群体，本土市场的需求正在推动整个产业链在中国加速建立——从临床研究到商业化生产，完整的闭环正在形成。

• 其三，成本结构的天然优势与快速追赶的技术水平。当中国CDMO的技术能力已经能够对标国际顶尖标准，同时生产成本具有显著竞争力，这意味着全球的Biotech客户在做制造决策时，已经无法忽视亚洲的选项。我认为，未来10年，全球基因治疗的产业版图会呈现出创新以及制造能力中心将向亚洲显著转移的格局。

第三个结构性转变：监管科学与支付体系的重构

技术和制造的问题，本质上都是可以通过努力解决的工程问题。我认为未来5到10年，真正的瓶颈将越来越多地出现在监管科学和支付体系这两个维度。

• 在监管科学层面，基因治疗面临一个独特挑战：它是一次性干预，但安全性和有效性的评估需要长期随访。目前全球监管机构正在探索如何在”加速患者可及”和”确保长期安全性证据充分”之间找到平衡。未来，随访数据的积累、真实世界证据（RWE）的引入、适应性审评路径的完善，将会重新定义基因治疗的上市标准，也会影响整个行业的研发策略。

• 在支付体系层面，Zolgensma 212万美元的定价让全世界看到了一个悖论：科学上最先进的治疗，在经济上却是最不可及的。 这个矛盾不解决，基因治疗永远只是医学新闻，而不是医疗现实。现在全球各地都在探索按疗效付费（outcome-based payment）、分期付款、风险共担等创新支付模式。我认为，未来10年，支付模式的创新将会和技术创新一样深刻地影响基因治疗的普及速度。

而这两者，都和制造成本紧密相连——当生产成本足够低，定价才有下降空间；当定价有下降空间，支付谈判才有成立的基础。这又回到了为什么我们做的事情，不只是一家公司的商业选择，而是整个行业走向普惠的必要条件。

“用中国技术定义高产标准”，我知道这句话听起来有点宏大，我想拆解一下它真实的含义。在过去，AAV领域的”高产”标准是由谁定义的？是美国的Lonza、德国的Rentschler、法国的Genethon——它们的工艺数据、产量报告和技术路线，事实上构成了全球行业参照的基准线。当我说”用中国技术定义高产标准”，我的意思是：我们要做的事情，不是追赶这些基准线，而是在某些维度上重新画一条更高的基准线。

具体来说，这意味着几件事：

• 第一，在产量维度建立新的参照系。 当我们的高产细胞株平台和AI工艺优化体系，能够持续、可重复地将单位体积产量推到一个新的量级，并且这个数据是公开发表的、经过多批次验证的，那么它就会成为行业评估”什么叫高产”的新参考点。
• 第二，在分析标准上建立话语权。 衡量AAV质量的分析方法体系——包括滴度测定、空实颗粒比检测、生物活性评估——目前缺乏全球统一的标准，各家用的方法不同，数据之间很难直接比较。我们在这个方向上投入了大量资源，目标是推动形成行业认可的标准方法体系。谁的分析方法成为标准，谁就在某种程度上定义了这个行业的质量语言。
• 第三，通过规模和服务网络建立事实标准。当全球30多个国家、2100多家客户都在使用我们的平台生产他们的AAV载体，我们的工艺参数、质量要求、文件体系，事实上已经在影响全球相当大比例的基因治疗开发项目。这种影响力积累到一定程度，就是一种”事实标准”的形成。

我不认为”定义标准”是一种傲慢的表达，恰恰相反——标准是一种对行业的服务和贡献。 一个清晰的、被广泛接受的高产标准，会让整个行业的上下游协作更高效，会让监管机构的审评更有依据，会让患者最终受益。这是我们追求这件事的底层逻辑。

AAV基因治疗从罕见病到常见病，让我坦诚地说几个我认为最关键的挑战——不只是我们公司面临的，而是整个行业必须翻越的。

• 第一道坎：衣壳的靶向精准性。 目前主流的AAV血清型在体内分布是有偏好性的，但不够精准。进入常见病领域，很多适应症需要靶向到特定组织甚至特定细胞亚型，这对衣壳工程提出了更高要求。AI辅助的靶向序列筛选和预测，湿实验衣壳定向进化，正在成为突破这道坎的核心工具。
• 第二道坎：免疫原性的管理。 人群中对AAV的预存抗体比例不低，这意味着相当一部分患者在接受AAV基因治疗时会面临免疫排斥。这个问题在罕见病中相对容易管理，在常见病中将成为更大的挑战。如何检测、筛选、或者工程化改造衣壳蛋白以规避免疫识别，或者用免疫吸收、降解预存抗体的方式，这都会是未来几年最重要的科学议题之一。
• 第三道坎：基因表达的长期稳定性和精准调控。 “一次给药，终身受益”是基因治疗最动人的承诺，但对于非整合型的AAV来说，在分裂旺盛的组织中，基因表达会随细胞分裂而稀释。另外，长期表达的基因可能引来免疫组织对已治疗细胞的清除。虽然AAV是目前做到最为安全和最容易做到靶向感染的载体，但对于某些短期表达就足够的基因，如基因细胞编辑蛋白，则还需要做到精准诱导表达更为较为理想。这些都是临床上面临的现实问题。
• 第四道坎：大规模制造的持续稳定性。 这是我们最直接参与的一道坎。从临床级生产到商业化生产，再到面向常见病的超大规模生产，每一步放大都是新的挑战。这需要的不只是更大的罐子，而是对整个生物工艺学的更深理解，以及对生产系统抗扰动能力的更高要求。

十二年前，我回国创业，跟朋友和家人凑出的一百多万资金时，面对大家公认的产业化瓶颈，没有想过自己行不行，想法比较简单，这事值得做，就专心好好做。

中国的基因治疗产业，在过去十年完成了从跟跑到并跑的跨越。未来十年，我们有机会在制造技术、平台创新、标准制定等维度，真正实现从并跑到领跑的转变。这不是民族主义的表达，而是对全球产业发展现实的客观判断——中国的工程能力、人才储备、市场需求和政策环境，已经具备了承担更大角色的条件。但能力越大，责任越大。 当我们服务的客户遍布30多个国家，当我们生产的载体最终进入真实患者的体内，我们就不再只是一家商业公司，我们是整个基因治疗普惠化进程中的一个关键节点。我们清楚这个位置的重量，也清楚我们还有多远的路要走。

五

IGC 组委会

从2014年创立至今，派真生物走过了十年“磨一剑”的历程。回顾这十年，您认为作为一家专注于载体的CDMO企业，最大的成就感和最大的挑战分别是什么？如果让您用一句话来总结这十年，最想表达的是什么？

李华鹏博士

十年，说长不长，说短不短。

关于最大的成就感，如果只能说一件事，我想说的不是融资数字，不是客户数量，不是实验室里某个技术指标被突破的那一刻——

我最大的成就感，来自于一封邮件。这些年，我们陆陆续续收到一些特别的邮件。发件人有时候是一个研究团队的PI，有时候是一家Biotech的创始人，有时候是一个临床机构的医生。他们写来的内容大同小异：用了我们的载体，动物实验成功了；用了我们的平台，IND获批了；用了我们的工艺，第一个患者完成给药了，指标在改善。

有一封邮件我印象特别深，发件人是国内一家专注于SMA治疗的团队负责人。他在邮件里说，他们的第一个患者是一个一岁半的孩子，用药之后运动功能有了显著恢复。他说，”感谢你们的载体，让我们的研究有机会真正走到患者面前。”我当时把那封邮件读了三遍。

你知道，做CDMO的人，大多数时候和患者之间隔着很厚的玻璃——我们只能看到数据，看到批次报告，看到客户满意度评分。但那一刻，我突然感觉到了玻璃后面有一个真实的人，一个孩子，因为我们做的事情命运发生了转折。这种感觉，是任何融资成功、合同签订、媒体报道都无法替代的。这是我做这件事最深的成就感所在。

我也因此更加坚信：CDMO不是价值链的末端，是整个基因治疗能否真正落地的关键起点。 没有可靠的载体，再好的科学也只能停在实验室里。这件事的价值，不需要我来证明，那封邮件已经证明了。

关于最大的挑战，我想说两个层面的，一个是外部的，一个是内部的。外部的挑战，是如何在一个”不确定性极高”的行业里，维持团队的信心和方向感。基因治疗这个行业，不是一条平滑上升的曲线。它是有周期的——热的时候，资本蜂拥而至，所有人都觉得基因治疗马上要改变世界；冷的时候，临床失败的新闻接连出现，一级市场几乎冻结，所有人都在问”这个方向还有没有前途”。我们创业的十年里，经历了不止一次这样的周期。有一段时间，我们的一些潜在客户开始收缩研发预算，市场上”基因治疗泡沫”的声音不绝于耳。我必须一直保持清醒，不被外部的噪音影响对方向的判断，同时又要对团队保持足够的真诚。 这是我做管理者最难的一门课，比任何技术问题都难。

我的方式是：在这种时候，不谈市场，谈患者。 我会带团队回到那个最根本的问题——有患者在等着。SMA的孩子没有时间等市场回暖，血友病的患者没有时间等资本情绪修复。只要这个需求是真实存在的，我们就没有理由停下来。

当一家公司从几个人成长到几百人，从服务几十个客户到服务一千多个客户，组织的复杂度会呈指数级上升。你会开始面临无数个”该不该妥协”的问题——某个客户提出了一个在质量标准上打折扣的要求，因为他的预算不够；某个项目为了赶进度，想跳过某个验证步骤……

我们在早期就设立了一条内部的红线：在安全性和质量的核心底线上，任何商业压力都不是妥协的理由。 这条线我们守住了，但守住它有代价——我们失去过一些客户，放弃过一些合同。坦率说，那些时刻很痛苦，尤其是在公司还没有今天的规模的时候。我们相信，客户最终会选择信任一家有原则的公司，而不是一家有求必应却不能保证未来的公司。

这两个挑战，一个来自外部的不确定性，一个来自内部的诱惑——它们考验的是同一件东西：定力。

 

用一句话总结十年，这是我思考最久的一个问题。最后我想用这句话来总结这十年：”我们用十年的时间，证明了一件事：让更多人用得起基因治疗，这件事可以做到。”为什么是这句话？

十年前，当我说”把AAV载体的成本降到1/10″的时候，很多人觉得这是一个美好但不切实际的愿景——技术上做不到，商业上行不通，市场上没有先例。

十年后，我们用真实的数据、真实的客户、真实的批次记录证明了这件事是可以做到的。这不只是我们公司的成就，这是对整个行业的一个证明：普惠不是乌托邦，它是一个工程问题，只要足够专注，就可以解决。这句话里没有”我”，没有”我们公司”——因为我觉得这十年真正重要的事情，不是一家公司的成长，而是一件事情的被证明。一件值得被证明的事情，现在有了证明。当然，被证明了，不代表已经完成了。

我们证明了”可以更便宜”，但还没有证明”已经足够便宜”。我们证明了”中国技术可以到达国际水准”，但还没有证明”中国技术已经在定义行业标准”。我们证明了”基因治疗可以走向更多患者”，但还没有证明”它已经真正普惠”。

十年磨一剑——剑磨出来了，但仗还没有打完。我不太喜欢在庆典的时候说太久的回顾，因为我知道等着我们的事情还有多少。我更愿意用这十年的证明，作为下一个十年出发的理由。真正让我内心笃定的，不是我们已经做到了什么，而是我们已经知道了方向是对的，而且我们有能力继续走下去。这已经足够了。

 

感谢李华鹏博士的解答，他还将出席4月16-17日于北京朝阳悠唐皇冠假日酒店举办的IGC 2026第十一届免疫基因及细胞治疗大会，发表精彩演讲，让我们敬请期待！