派真生物作为国内领先的基因治疗CRO&CDMO，已成功交付数十个IIT项目，支持从早期概念验证到临床转化的全流程CMC服务。
1. 雷特综合征（RTT）基因治疗IIT
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合作方：广州妇儿中心周文浩教授团队 + 上海交通大学医学院仇子龙教授团队
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研究内容：中南地区首个RTT基因治疗研究者发起的临床研究
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成果：首例6岁患儿完成给药后运动技能和沟通能力显著改善
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派真角色：提供AAV载体CMC服务，助推项目从研发到临床转
2. ALS（肌萎缩侧索硬化症）SNUG01基因治疗IIT
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合作方：神济昌华（SineuGene Therapeutics）+ 北京大学第三医院樊东升教授团队
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研究内容：全球首个靶向TRIM72的AAV基因疗法
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成果：IIT研究显示良好的安全性和早期疗效信号，后续获FDA/NMPA IND批准
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派真角色：提供AAV载体CDMO服务（工艺开发、GMP生产、质量研究等）
3. 戈谢病I型基因治疗IIT
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合作方：凌意生物 + 浙江大学医学院附属第一医院黄河院长团队
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研究内容：LY-M001注射液治疗戈谢病I型成人患者的安全性和初步有效性
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里程碑：国内首个治疗戈谢I型的基因药物临床研究，首例患者给药顺利
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派真角色：提供高质量CMC服务
4. 视网膜色素变性基因治疗IIT（GA001）
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合作方：健达九州 + 北京天坛医院张旭乡主任
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研究内容：光遗传学技术平台治疗视网膜色素变性，评估安全性和恢复感光性
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派真角色：提供GMP质粒和AAV生产
5. 晚期视网膜色素变性ZM-02基因治疗IIT
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合作方：中眸医疗 + 北京同仁医院魏文斌教授/卢来春教授
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研究内容：ZM-02通过玻璃体腔单次给药治疗RP患者
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里程碑：获首都医科大学伦理委员会批准和国家卫健委备案
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派真角色：提供GMP质粒和AAV生产
6. X连锁视网膜劈裂症JWK002基因治疗IIT
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合作方：嘉因生物（Genevector）+ 四川大学华西医院
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研究内容：AAV基因疗法恢复RS1蛋白表达
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成果：IIT研究显示BCVA显著改善、视网膜厚度减少、视网膜劈裂腔完全闭合
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派真角色：AAV载体CDMO支持（后续获NMPA IND批准）
7. 阿尔茨海默病NXL-001基因治疗IIT
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合作方：神曦生物（NeuExcell Therapeutics）+ 中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）施炯教授团队
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研究内容：全球首个原位神经再生疗法治疗重度阿尔茨海默病
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技术：AAV载体递送神经转录因子NeuroD1诱导星形胶质细胞转分化为功能神经元
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成果：首例患者完成给药及一个月安全性随访，恢复良好
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派真角色：提供从质粒到AAV制造的一站式CDMO服务
8. 湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）XMVA09基因治疗IIT
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合作方：未知（未披露具体合作方）
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研究内容：在中国科学技术大学附属第一医院开展，纳入6例nAMD患者
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检测支持：使用派真生物的AAV空壳和荧光素酶报告AAV进行免疫原性检测
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
