1. SNUG01 – 肌萎缩侧索硬化症（ALS）
合作方：神济昌华（SineuGene Therapeutics）
适应症：ALS（渐冻症）
监管进展：
- 2025年3月：获美国FDA临床试验许可
- 2025年8月：获中国NMPA临床试验默示许可
特点：全球首个靶向TRIM72的AAV基因疗法，开展中美国际多中心临床试验
派真服务：质粒和AAV工艺开发及优化、GMP生产、分析方法开发和验证、质量研究、产品放行检测、稳定性研究、完整CMC资料撰写
2. JWK002 – X连锁视网膜劈裂症
合作方：金唯科生物（Genevector）
适应症：X连锁视网膜劈裂症（XLRS）
监管进展：
- 2024年：获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）
- 2025年6月：获中国NMPA IND批准
特点：国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验
派真服务：一站式分析检测服务，包括方法开发及验证、放行检测、稳定性测试及表征研究
3. XMVA09 – 湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）
合作方：星眸生物
适应症：湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）
监管进展：
- 2024年3月：获中国NMPA CDE批准（首个适应症）
- 2024年8月：第二项适应症获CDE批准
特点：首个兼具双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物
派真服务：质粒及AAV整套CMC服务，涵盖工艺开发、GMP生产、分析方法开发验证、质量研究、产品放行检测、稳定性研究、CMC资料撰写
4. HG004 – RPE65突变相关视网膜病变
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合作方：辉大基因
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适应症：RPE65基因突变相关性视网膜病变
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监管进展：获中国NMPA IND批准
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特点：国际多区域、多中心临床试验，起始有效剂量远低于已批准的LUXTURNA产品
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派真角色：合作伙伴（具体服务内容未详述）
5. LY-M001 – 戈谢病I型
合作方：凌意生物
适应症：I型和III型戈谢病
监管进展：
- 2023年10月：中国NMPA IND申请获受理
- 2024年1月：获中国NMPA默示许可
- 2024年1月：获美国FDA IND许可（IND编号：30210）
此前：获美国FDA孤儿药资格认定
特点：中国自主研发，针对戈谢病的AAV基因治疗药物，已完成首例患者给药
派真服务：高质量CMC服务，加速临床试验申报
6. RM-101 – Usher综合征
合作方：瑞风生物
适应症：Usher综合征（视网膜色素变性相关）
监管进展：
- 获美国FDA IND批准
- 2024年10月：获中国NMPA IND批准
特点：针对USH2A基因突变，利用基因调控技术诱导视网膜细胞产生功能性蛋白
派真角色：战略合作伙伴（具体服务内容未详述）
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
