NF-KB 个导的精准基因治疗在疾病治疗中的突破

2025年10月11日
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简介:

在 Nature Communications 发表的一项癌症治疗领域的突破性研究中,研究团队创新性地将铁纳米颗粒与基因干扰技术相结合,开发出一种基于铁死亡的新型精准抗癌策略。通过利用 NF-κB 特异性启动子控制的 CRISPR-Cas13a 系统和 microRNA,选择性敲低癌细胞中两种关键铁代谢基因(FPN 和 LCN2),同时联合铁纳米颗粒处理,成功在多种癌细胞中诱导铁死亡,并且在小鼠模型中显示出显著的肿瘤生长抑制效果,甚至实现持久治愈[1]这一研究展现了基因干扰联合铁死亡在肿瘤治疗中的巨大潜力。

课程亮点:

1.靶点论证:确立 NF-KB 作为炎癌治疗的核心枢纽。

2.技术构建:构建基于 NF-KB 的基因治疗体系。

3.数据验证与展望:证实 NF-KB 基因治疗的广谱疗效与转化前景。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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