快跟随我们的镜头,一起回顾Day 3的精彩瞬间吧!
重磅口头报告:直击AAV上游工艺痛点,实现“质与量”的双重优化
美东部时间5月14日上午09:00,在MCEC 258ABC会议室,PackGene产品开发副总监 Amos Gutnick 登台发表了题为:Implementation of Upstream Mitigation Strategies to Minimize Residual Plasmid Backbone and Host Cell DNA Encapsidation in rAAV Vectors 的口头报告。
在报告中,Amos分享了PackGene极具创新性的上游工艺优化策略。通过创造性地引入Cre/LoxP介导重组技术,并辅以半胱天冬酶抑制剂(caspase inhibitors),我们成功在维持AAV高产量的同时,大幅降低了残留质粒骨架和宿主细胞DNA等杂质的包裹率。
这场干货满满的报告,为全行业展示了AAV生产中 “产量”与“质量”绝非不可兼得,引发了现场听众的热烈反响与会后深入交流。

海报交流专场:从精准调控到极速检测的技术突围
除了早上的口头报告,在下午(17:00 – 18:30)的海报交流环节中,PackGene团队携三项硬核技术成果亮相,吸引了大量研发人员驻足探讨。

💡海报 #2414:破解AAV肝毒性难题Decoupling Efficacy from Toxicity: Engineering Spatial Control in AAV-Mediated Gene Therapy to Mitigate Hepatotoxicity
针对高剂量AAV常伴随的肝毒性痛点,本海报展示了一种全新思路:结合工程化衣壳与microRNA调控,实现对AAV介导基因治疗的“空间表达控制”。这一策略成功在保持靶向疗效的同时显著降低肝毒性,极大拓展了AAV疗法的安全治疗窗口。
⏱️海报 #3215:CGT质控提速利器A Fast Extraction-Free RT-qPCR Assay Utilizing Dual DNA/RNA Targeting for Rapid Mycoplasma Detection in CGT Products
时间就是金钱,尤其是在CGT产品的放行中。该研究展示了一种无需核酸提取的极速RT-qPCR支原体筛查方法。双靶向(DNA/RNA)设计让检测不仅更加快速,且结果极其可靠,大幅提升了生产质控的效率。
🎯海报 #3216:树立rcAAV检测新标杆Establishment of Serotype-Specific rcAAV Reference Samples to Enhance Testing Sensitivity and Specificity for AAV Manufacturing 本研究介绍了血清型特异性rcAAV参考样品的建立。这为不同AAV生产批次的rcAAV检测提供了更稳健的参考标准,全面提升了检测的灵敏度与特异性,为药物安全性把关添砖加瓦。
展台交流:聚焦真实痛点,共话CGT产业化未来
随着会议日程的推进,PackGene展台今天迎来了许多带着具体项目需求而来的行业同仁。我们的工艺专家和商务团队与来自全球的科学家、创新药企研发人员进行了极其深入的一对一交流。

从AAV的质粒设计、高产细胞株筛选,到下游连续纯化方案及全面质量分析(QC),大家带着各自项目中的具体挑战来到展台。PackGene团队耐心解答,并展示了我们作为一站式CRO/CDMO,如何通过强大的工艺平台帮助客户加速从研发到IND、再到GMP商业化生产的每一步。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。