Rocket Pharmaceuticals完成优先审评券出售，延长现金跑道，AAV心血管管线持续推进

2026年6月12日——

Rocket Pharmaceuticals宣布，已完成其罕见儿科疾病优先审评券（PRV）的出售，获得总收益1.80亿美元。这笔非稀释性资金将用于支持公司的遗传医学管线发展。

该PRV由美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年3月授予，相关背景是KRESLADI™获得批准。KRESLADI是Rocket用于治疗重度白细胞黏附缺陷-I型（LAD-I）的基因疗法。LAD-I是一种罕见且危及生命的原发性免疫缺陷病。KRESLADI的获批是Rocket重要的商业化里程碑，也支持公司向商业化阶段遗传医学公司转型。

在出售PRV之前，Rocket报告称，截至2026年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资共1.444亿美元。计入此次1.80亿美元收益后，公司备考现金、现金等价物和投资增至约3.226亿美元。Rocket预计，这些资金将支持公司运营至2028年第二季度。

此次融资增强了Rocket的资产负债表实力，支持其继续推进更广泛的遗传疗法管线，包括慢病毒和AAV基因治疗项目。尽管KRESLADI是一款用于治疗LAD-I的离体慢病毒基因疗法，但Rocket的AAV管线主要聚焦于存在高度未满足需求的心血管疾病。

Rocket的领先AAV项目是RP-A501，这是一款在研AAV9基因疗法，用于治疗达农病（Danon disease）。达农病是一种罕见且通常致命的遗传性疾病，由LAMP2基因突变引起。该病以严重心肌病为主要特征，也可能累及骨骼肌无力和神经系统表现。RP-A501旨在递送功能性LAMP2B基因，目前正在一项关键性2期研究中接受评估。

公司还在推进RP-A601，这是一款基于AAV的候选基因疗法，用于治疗PKP2相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）。PKP2突变与致心律失常性右心室心肌病相关，这是一种遗传性心脏病，可导致心律失常、进行性心功能障碍和心源性猝死。Rocket一直在与FDA沟通，以就潜在关键性2期试验设计达成一致，同时继续推进1期研究入组。

另一项AAV心血管项目RP-A701正在开发用于治疗BAG3相关扩张型心肌病（BAG3-DCM）。BAG3突变可通过损害心肌功能和导致心室扩张而引发心力衰竭。Rocket已获得RP-A701的IND许可，1期试验启动相关工作已在进行中。

总体而言，这些项目体现了Rocket对AAV介导基因疗法治疗遗传性心肌病的战略聚焦。在此类疾病中，单基因缺陷会导致进行性且危及生命的心脏疾病。公司的心血管管线旨在通过向受累组织递送功能性基因，从而针对疾病的潜在遗传病因进行干预。

此次PRV出售为Rocket提供了额外的财务灵活性，有助于支持KRESLADI的上市推广，并推动其AAV项目迈过关键临床和监管里程碑。随着备考资金可支持运营至2028年第二季度，Rocket有望在管理临床开发、生产制造和商业化资本需求的同时，继续推进其罕见病基因治疗管线。