上海玮美基因自主研发基因治疗药物，获FDA孤儿药资格认定

2026年7月29日

上海玮美基因科技有限责任公司（以下简称”玮美基因”）基于自主研发的创新耳科载体AAV-WM04开发的基因治疗药物EA0010注射液，已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗OTOF遗传性耳聋。该认定标志着玮美基因在遗传性耳聋基因治疗领域的创新实力获得国际权威监管机构认可，为公司产品未来的国际化布局奠定了重要基础。

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目前，EA0010注射液已进入IIT研究阶段，玮美基因将持续推进OTOF基因治疗管线的临床开发，加速推动这一创新疗法惠及全球OTOF遗传性耳聋患者。

EA0010注射液是玮美基因基于自主研发的AAV递送平台开发的创新基因治疗产品，用于治疗OTOF遗传性耳聋（DFNB9）。产品采用具有自主知识产权的内耳靶向载体AAV-WM04，结合双AAV递送技术，实现全长OTOF基因的高效递送和表达，以恢复耳蜗内毛细胞功能、重建听觉传导。依托自主创新的载体技术，EA0010注射液有望以更低给药剂量实现高效、安全的治疗，为遗传性耳聋患者带来新的治疗选择。

WM04是玮美基因自主研发的内耳靶向AAV载体，依托公司领先的AAVMeta载体开发平台，通过系统化筛选与优化获得，目前已经申请专利。WM04具有高效靶向耳蜗内毛细胞的能力，可在极低剂量下实现精准、有效的基因递送，有望降低内耳局部给药的安全性风险，为突破内耳基因治疗中“有效递送”和“安全剂量”的关键挑战提供创新解决方案。凭借对内毛细胞的高效靶向能力，WM04不仅可支持OTOF等遗传性耳聋基因治疗产品的开发，也有望拓展至多种以内毛细胞功能异常为核心病理机制的内耳疾病治疗领域，展现出广阔的应用前景。

来源：细胞治疗前沿

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