JWK001注射液是金唯科生物拥有自主知识产权的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗创新药。
JWK001注射液通过视网膜下给药将承载着全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中，可持续高效表达抗VEGF蛋白。JWK001注射液设计了自主创新的多靶点基因表达框，增加覆盖单一靶点不敏感患者，提升药物疗效。
低剂量组首例受试者已于2023年6月7日在四川大学华西医院眼科完成给药，现已接受了3个月的临床观察，受试者的视网膜下积液大范围减少并出现其他好转的组织学迹象，受试者的最佳矫正视力(BCVA)有所改善，从治疗前的51个阅读字母数提高到58个(EDTRS矫正视力表检查)，没有出现任何局部与全身副作用，安全性良好。并且，经JWK001注射液给药后，受试者无需进行辅助给药治疗。
眼底造影显示，经JWK001给药治疗后
患者眼睛磨砂状阴影大范围减少，如下图：
治疗前
治疗后
四川大学华西医院眼科陆方教授表示：“针对nAMD患者，传统的抗体类药物需要频繁注射，患者依从度较低，并且可能带来眼内出血和感染等风险。通过基因治疗可以实现一次注射、长期有效，给患者带来了极大的便利性。JWK001给药后，受试者的检查结果令人欣喜。”
金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：“患者用药的安全有效，对新药研发企业至关重要。JWK001注射液首例受试者的检查反馈结果给予了金唯科生物极大信心，也为后续推进中、高剂量组奠定了坚实的基础。”
关于金唯科生物
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。
资料来源
1.公众号金唯科生物
https://mp.weixin.qq.com/s/0SigACExAuLjp2iZSPayUA
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
