ASC618是一种针对重度和中重度A型血友病患者的开创性第二代基因疗法。ASC618携带了密码子优化的B结构域缺失的因子VIII (FVIII)基因和最小长度的肝脏特异性启动子，能够内源性产生因子VIII，从而治疗A型血友病。临床前研究显示，在显著低于其它A型血友病基因治疗的剂量下，ASC618仍然能够产生足够的因子VIII水平。
ASC Therapeutics首席医疗官Oscar Segurado博士表示：“对于ASC Therapeutics和A型血友病患者来说，这是一个特殊的日子。本次给药有望带来更持久、更实惠的第二代基因治疗。十分感谢我们的团队成员和阿肯色州儿童医院的临床研究团队，他们一起合作完成了本次首例A型血友症患者成功给药。”
ASC Therapeutics首席执行官姜儒鸿博士表示：“首例患者的成功给药证明了我们对A型血友病患者的承诺，也证明了我们团队有将新型基因疗法推向临床的能力。”
ASC618 I/IIa期临床试验的首席研究员Shelley A. Crary博士表示：“对于第一位使用ASC618进行治疗的A型血友病患者，我们更关注的是能够为其提供先进的治疗方法。目前，我们正在对新型一次性基因疗法进行临床相关性评估，这种疗法将取代A型血友病终身、复杂和昂贵的治疗方法。”
关于A型血友病
在血友病病例中，有80%的病例是A型血友病，大约每5000名男性中有1名患者。全世界血友病患者的人数估计超过100万，其中美国血友病人数超过3万，中国血友病人数超过13万。
目前A型血友病患者使用重组FVIII或旁路药物进行预防性或按需替代治疗。当前治疗方案面临着众多挑战，包括其治疗的半衰期较短、需要频繁静脉注射、以及其基因替代疗法持续有效。
关于ASC618
ASC618是一种基于AAV8的基因疗法，用于治疗A型血友病。ASC618包含了一种新的肝脏特异性启动子和一种生物工程化的密码子优化的B结构域缺失FVIII变体(ET3)。在临床前研究中，与B结构域缺失的人FVIII构建体相比，ASC618在FVIII的生物合成和分泌量增强了至少10倍。ASC618有可能通过减少细胞应激和诱导未折叠蛋白反应来提高凝血因子生物合成和分泌的持久性，这可能导致肝细胞产生的FVIII随着时间的推移而减少。ASC618是基于埃默里大学的一个学术团队针对A型血友病的第二代基因疗法的大量工作而开发的。ASC Therapeutics已从Expression Therapeutics获得了开发ASC618的独家全球权利，并在多个动物模型中进行了IND批准研究，进一步证明了ASC618增强了FVIII的分泌并降低了治疗剂量。
目前，ASC Therapeutics正在进行I/IIa期临床试验，以评估ASC618的安全性、耐受性和初步疗效。该项目已获得IND批准，并获得FDA授予的快速通道和孤儿药资格以及欧盟委员会授予的孤儿药资格。
关于ASC Therapeutics
ASC Therapeutics是一家生物制药公司，致力于开发针对血液病和其它罕见疾病的基因替代疗法、体内基因编辑和同种异体细胞疗法。在基因和细胞治疗领域，ASC Therapeutics拥有一支具有全球经验的行业资深人士组成的管理团队。ASC Therapeutics正在开发基于三个技术平台的多种治疗方案：1)使用肝细胞作为蛋白质生物工厂的体内基因治疗，初步针对A型血友病的ASC618;2)体内基因编辑，初步针对A型血友病的ASC518;3)同种异体细胞疗法，初步针对接受骨髓移植的患者中类固醇难治性急性移植物抗宿主病的基于蜕膜基质细胞的疗法，主要用于治疗血液恶性肿瘤。
资料来源
1.https://www.biospace.com/article/releases/asc-therapeutics-doses-first-patient-with-asc618-second-generation-gene-therapy-for-hemophilia-a/?keywords=AAV