派真生物动态速览●
01、派真生物收到龙年第一封感谢信
近日，派真生物来自金唯科的感谢信。金唯科对派真生物及其负责团队的工作表示充分肯定，同时对派真生物团队在合作中体现出的专业性、高效性和协作性进行了高度赞赏，并致以诚挚谢意。
02、星眸生物首个兼具双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的wAMD基因治疗药物IND获批！
2024年3月1日，“星眸生物自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的新药临床试验(IND)申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对XMVA09注射液IND获批表示热烈祝贺，很荣幸能够为此项目提供质粒及AAV整套CMC服务!
03、舒易来教授将作客π学院直播间，分享耳聋基因治疗及临床转化等干货
派真生物π学院【小病毒大应用】系列直播特别邀请到舒易来教授，于3月5日(周二)19:00为大家分享耳聋基因治疗及临床转化相关内容。干货满满，欢迎大家来直播间学习交流!点击下方链接，识别海报上小程序码，即可预约直播!
●行业动态速览●
热点聚焦
01、点亮ALS 患者的生命色彩：“渐冻症”的基因治疗药物盘点
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示，近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加，治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向，靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS，大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看，ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性，但还需要更多的临床试验和科研探究进行优化以达到最佳的疗效。
02、Cell综述：CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来
2024年2月，苏黎世大学的研究人员在 Cell 期刊发表了题为：Past, present, and future of CRISPR genome editing technologies(CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来)的综述论文。讨论了CRISPR基因编辑技术在研究和治疗方面的现状，强调了限制它们的局限性和近年来开发的技术创新来解决这些问题。此外，还检查和总结了基因编辑在人类健康和治疗方面的当前应用情况。最后概述了未来可能影响基因编辑技术及其应用的潜在发展。
03、FDA：加速审批将成为基因疗法的“常态”
美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)的负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批准。目前全球有超过1万种罕见病，但因患者数量稀少和资金投入等因素制约，相关疗法的研发及上市面临很大挑战。
04、诺华公布AAV基因疗法Zolgensma安全性和有效性的新数据
美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)的负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批准。目前全球有超过1万种罕见病，但因患者数量稀少和资金投入等因素制约，相关疗法的研发及上市面临很大挑战。
创新突破
01、北京大学深圳医院成功完成深圳首例注册型CAR-T细胞治疗胃癌患者的回输
近期，北京大学深圳医院肿瘤科王树滨教授团队完成了本院首例、也是深圳市首例注册型靶向Claudin18.2的CAR-T细胞治疗胃癌患者的回输，患者已安全度过观察期。
02、Nature子刊：华人学者揭开病毒致癌机制，并提出潜在治疗方法
近日，美国克利夫兰医学中心 Jun Zhao 团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Hijacking of nucleotide biosynthesis and deamidation-mediated glycolysis by an oncogenic herpesvirus 的研究论文。
该研究发现，KSHV通过操纵两种人类酶重塑人类细胞产生新核苷酸和处理葡萄糖的方式。感染细胞生长和KSHV持续存在的方式的变化使细胞形成肿瘤的风险大大提高，并在导致癌症方面发挥了至关重要的作用。而使用FDA批准的乳腺癌药物CDK6抑制剂来抑制该过程，可减少KSHV复制，阻止原发性渗出性淋巴瘤(PEL)进展，缩小并清除已有肿瘤。
03、Cell：揭示CRB1突变引起细菌依赖的视网膜色素变性的分子机制
2024年2月26日，魏来/张峰/Richard Lee/魏泓团队合作在 Cell 发表题为 CRB1-associated retinal degeneration is dependent on bacterial translocation from the gut 的研究成果。
该项研究在国际上首次发现CRB1基因突变是通过破坏结肠上皮细胞屏障和眼部血视网膜屏障，导致了细菌从肠道移行至视网膜并造成视网膜色素变性样损伤的分子机制。同时，该项研究提出，全身应用抗生素以及肠道基因治疗是CRB1基因突变引发致盲性视网膜色素变性疾病可能的有效治疗方法。
04、Nature Methods：西湖大学成功开发高亮度、耐光漂白的绿色荧光蛋白单体
一种源自C. uchidae水母的绿色荧光蛋白被发现具有特别强的光稳定性，并且远超远超已知的任何荧光蛋白，经过工程改造后，其亮度不亚于mNeonGreen，因而被命名为StayGold。2024年2月26日， 西湖大学生命科学院 Kiryl Piatkevich 课题组联合莫斯科国立大学 Fedor Subach 课题组在 Nature Methods 期刊发表了题为：Bright and stable monomeric fluorescent protein derived from StayGold 的研究论文。
该研究采用定向进化策略，成功开发出了StayGold的单体版本，命名为mBaoJin。该荧光单体不仅继承了原蛋白的优异特性，还具备了更广泛的应用潜力。
资本速递
01、开发现货型细胞疗法治疗帕金森病，完成8200万美元A轮融资
Kenai Therapeutics今日宣布完成了8200万美元的A轮融资，该轮融资由Alaska Permanent Fund Corporation、Cure Ventures和The Column Group共同领投，Euclidean Capital和Saisei Ventures也参与了投资。该公司致力于开发基于诱导多能干细胞(iPSC)的细胞疗法，治疗多种神经系统疾病。
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/4T2YC-pGNlIu9VOLp57L4g
2. https://mp.weixin.qq.com/s/3HR8Wa9NTY0kFSQZiG-gig
3. https://mp.weixin.qq.com/s/c-JtAyhC9wnFgv_V9UqItw
4. https://mp.weixin.qq.com/s/qwZbivXGyhv3MxjzWBbl5g
5. https://mp.weixin.qq.com/s/D1D2wBa1QBeKeIHStOy2tQ
6. https://mp.weixin.qq.com/s/obacFFEpj7_Oshr2c7tI3A
7. https://mp.weixin.qq.com/s/BnNt55XF8VdCMUuj26ToRg