随着 AMT-130 亨廷顿病基因疗法监管路径推进，uniQure 预计将参加 FDA 咨询委员会会议

2026 年 7 月 29 日 ——

uniQure 表示，在其近期与美国食品药品监督管理局（FDA）达成一致后，其用于治疗亨廷顿病的在研基因疗法 AMT-130 的监管路径已变得更加清晰，尽管该公司预计可能需要参加 FDA 咨询委员会的会议。

AMT-130 被设计为一种潜在的首创亨廷顿病疾病修饰疗法（能改变疾病进展的疗法）。亨廷顿病是一种致死性遗传性神经退行性疾病。如果获得批准，它将成为首个用于治疗亨廷顿病的疗法。

uniQure 首席医学官瓦利德·阿比-萨阿卜（Walid Abi-Saab）在该公司的季度财报电话会议上表示，召开咨询委员会会议的可能性很大，公司正在为此做好准备。当 FDA 审评同类首创（first-in-class）疗法、针对尚无批准疗法疾病的产品、或依赖创新数据集支持的项目时，通常会引入咨询委员会。

AMT-130 的监管之路一直颇为曲折。2024 年 11 月，FDA 曾因该公司 I/II 期研究数据不足而拒绝受理 uniQure 的申请。在 1 月份开会讨论后，uniQure 表示该机构要求开展另一项研究。

但在随后 6 月举行的一次会议后，FDA 改变了立场，并指出其 I/II 期研究的三年数据可以通过加速批准途径支持生物制品许可申请（BLA）。该公司目前计划推进在美国和英国提交许可申请的工作。

在提交 BLA 之前，uniQure 与 FDA 仍需就确认性研究（验证性临床试验）的设计达成一致。根据现行的加速批准要求，在获得加速批准时，确认性研究通常应当已经启动，且最好已完成全部受试者入组。

uniQure 表示，一旦与 FDA 就设计方案达成一致，它计划尽快启动确认性研究。该研究对于在获得任何潜在加速批准后验证临床获益至关重要。

该公司还计划在 2026 年 9 月公布其正在进行的 AMT-130 I/II 期研究的最新数据。预计该更新将包括接受低剂量和高剂量治疗的部分患者的四年随访数据。

在美国以外地区，uniQure 计划按照与 FDA 申请相同的时间表，向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交申请。

未来几个月可能是 uniQure 以及亨廷顿病领域的关键时期。随着潜在许可申请的提交、预期的四年随访数据公布以及可能面临的咨询委员会审查，AMT-130 作为一种潜在的首创亨廷顿病疾病修饰基因疗法，正迈向关键的监管阶段。