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通过 AAV 递送碱基编辑技术在亨廷顿病临床前研究中减少毒性亨廷顿蛋白片段
7月30日 2026 -
随着 AMT-130 亨廷顿病基因疗法监管路径推进,uniQure 预计将参加 FDA 咨询委员会会议
7月30日 2026 -
通过 AAV 递送 microRNA 的基因疗法在 SOD1-ALS 小鼠模型中展现出生存获益
7月30日 2026 -
Shape Therapeutics 获得 MJFF 资助,推动用于帕金森病治疗的 AAV RNA 编辑基因疗法
7月30日 2026 -
健达九州完成数亿元人民币A轮融资,推进脑疾病的精准疗法加速上市
7月30日 2026 -
全球首个双靶点CD19CD38 CAR-T获批IND,开启自身免疫病治疗新纪元
7月29日 2026 -
上海玮美基因自主研发基因治疗药物,获FDA孤儿药资格认定
7月29日 2026 -
FDA批准马萨诸塞大学陈氏医学院开展第二代AAV基因疗法治疗GM2神经节苷脂沉积症的1/2期临床试验
7月24日 2026 -
Apertura 基因疗法公司加入 ARPA-H THRIVE 计划资助联合体,推进罕见儿童中枢神经系统疾病治疗
7月24日 2026