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Mahzi Therapeutics 治疗皮特-霍普金斯综合征的 AAV9 基因疗法 MZ-1866 获美国 FDA 罕见儿科疾病认定
9月15日 2026 -
Nanoscope Therapeutics 宣布美国 FDA 正式受理 MOGENRY 用于治疗视网膜色素变性伴严重视力丧失的生物制品许可申请(BLA)
9月15日 2026 -
一AAV基因治疗公司完成超18亿元新一轮融资
9月15日 2026 -
首款眼科光遗传AAV疗法BLA获FDA受理,有望2027年上市
9月15日 2026 -
首款国内上市AAV基因药物开出首张处方
9月11日 2026 -
一针改写罕见病?一款体内CRISPR基因编辑疗法加速上市
9月11日 2026 -
浙江大学最新研究:AAV介导ND6异位表达成功恢复LHON模型视力
9月11日 2026 -
FDA 批准开展首款极罕见儿童神经退行性疾病基因疗法临床试验
9月9日 2026 -
锦篮基因GC801注射液Ⅰ期临床启动会召开,受试者招募进行中
9月3日 2026