行业资讯

2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。 根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。此外，REGENXBIO还将从在美国和亚洲地区的净销售额中获得一定比例的专利使用费。...

席卷全球的新冠疫情带来的灾难和并发症令人记忆犹新，但令人意外的是，一些肿瘤患者在感染新冠后，肿瘤反而缩小甚至消失。早在19世纪末，纽约外科医生威廉·科利便发现，一位颈部肿瘤患者在感染严重的细菌性皮肤疾病后神奇自愈，这一现象被称之为“癌症自发消退”。事实上，几个世纪以来，由细菌、病毒等病原体感染引起的癌症自发消退现象屡见不鲜。更有趣的是，部分患者尽管没有感染病毒，但在接种疫苗后仍然出现了肿瘤自发消退的现象。这引发科学家们的极大兴趣和深刻思考：如何将病原体感染或疫苗接种后激发的免疫反应转化为一种安全有效可控的癌症治疗策略。...

热点聚焦 01、热烈祝贺金唯科完成数千万元阶段性融资，加速推进AAV基因治疗药物开发近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望！作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对此表示由衷的祝贺！  ...

 利用 CRISPR-Cas 系统进行基因组编辑，是治疗遗传疾病的有前景的途径。2023年底，美国 FDA 批准了首款 CRISPR 基因编辑疗法上市，此外，还有许多基于 CRISPR 的基因编辑疗法正在临床试验中，用于治疗多种遗传疾病，包括视网膜营养不良、血友病、溶酶体贮积病以及某些类型的癌症。 然而，源自细菌的 Cas 核酸酶的细胞和体液免疫原性，很大程度上限制了 CRISPR 基因编辑疗法的临床应用。  2025年1月2日，张锋团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Rational...

全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy的获批上市开启了基因编辑疗法的新纪元。回首刚刚过去的2024年，我国基因治疗领域也在稳步向前，尤其是基因编辑领域。并向着更为精准的基因编辑技术、适应症边界不断扩展和更具优势的体内基因编辑疗法等趋势发展，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标。此外，我国还出台了一系列利好政策以助力基因治疗领域的发展。基因治疗领域研发端的持续发力与利好政策的相继发布，激发了投资者对该领域的热情。据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超2...

近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望！作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对此表示由衷的祝贺！ 金唯科建立了以AAV衣壳改造、基因表达盒设计、大基因递送、基因编辑为核心的技术平台，基因治疗药物研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。...

热点聚焦 01.2024 AAV领域大事件回顾：克冠达医药“国内首款AAV疫苗”获批临床试验，开启疫苗研发新纪元克冠达医药自主研发的基于腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)载体技术的疫苗的新药临床试验(IND)申请于 24年初获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。这一进展标志着我国在AAV疫苗领域迈出了具有里程碑意义的一步，实现了AAV技术在疫苗开发中的首次临床应用。  ...

2024年12月30日 —...

近年来，随着科学技术的不断进步和临床研究的深入，基因治疗在罕见病、眼科疾病以及神经退行性疾病等多个治疗领域展现出了巨大的潜力和希望。本文参考insight数据库汇集了近期三家在基因治疗领域取得重要融资进展的CGT企业动态，旨在为读者呈现基因治疗行业的最新发展态势。 01、GEMMABio 完成 3400 万美元融资GEMMA Biotherapeutics（简称 GEMMABio）宣布完成 3400 万美元种子轮融资，以用于公司运营和研发基因治疗项目。本轮由 Double Point...

热点聚焦 01、热烈祝贺 | 派真生物与微光基因达成战略合作，携手推进基因编辑与递送技术创新转化2024年12月27日，广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”）与微光基因（苏州）有限公司（以下简称“微光基因”）在广州签署战略合作签约仪式。此次合作将深度整合微光基因的基因编辑系统（enCas12Ultra）和派真生物在基因治疗载体研发与生产方面的专业能力和丰富经验，共同推动及服务基因编辑等创新疗法的发展与转化。 ...