行业资讯



Freeline Therapeutics血友病AAV基因疗法临床试验效果显著

近期,Freeline Therapeutics在《新英格兰医学杂志》上发表了题为“Phase 1–2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B.”的文章,该文章公布了针对B型血友病的AAV基因疗法在1/2期B-AMAZE临床试验和扩展研究中的数据。 研究结果显示,基因疗法FLT180a可提高B型血友病中缺失的凝血蛋白IX (FIX)的水平,在10名患中重度疾病的患者中,有9名患者的FIX水平稳定表达持续约3.5年。...

中国首款靶向RPE65基因治疗注射液LX101完成I期临床首例受试者给药

继先天性黑矇症、老年黄斑变性三项IIT基因治疗研究后,2022年7月6日,国家眼部疾病临床医学研究中心(上海交通大学附属第一人民医院/上海市第一人民医院)再一次顺利完成RPE65突变遗传性视网膜患者(IRD)I期注册临床试验首例受试者的基因治疗,显示出良好的安全性和改善视功能的优势,为遗传性眼病患者摆脱无药可医困境、朝向光明之路更进一步! 该项研究是中国首个针对RPE65双等位基因突变相关遗传性视网膜变性(IRD)患者,评价 rAAV2-RPE65...

首个,中国自主研发的碱基编辑工具获美国专利授权,来自上科大陈佳团队

2022年7月12日,正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统(transformer Base Editor,tBE)正式获得美国专利商标局(USPTO)专利授权,成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。正序生物已从上海科技大学获得tBE的全球独家许可,成为独家拥有这一底层平台型碱基编辑系统专利全球权益的生物医药公司。...