2024年4月15日，辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）资格认定，用于治疗OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值，成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。...

行业动态速览● 热点聚焦 01、湘雅医院儿童医学中心启动脊髓性肌萎缩症AAV基因治疗药物NKG001临床试验 近日，由中南大学湘雅医院儿童医学中心彭镜教授领衔的“评价NKG001注射液治疗1型/ 2型脊髓性肌萎缩症的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、开放、单臂、非随机、单次给药、剂量递增的研究者发起的临床研究(IIT)”项目正式启动。目前正在进行受试者招募。 02、BioNTech公布癌症mRNA疫苗研究成果，接种3年后仍存在免疫反应 日前，BioNTech公布其针对胰腺导管腺癌(PDAC)的个体化癌症疫苗autogene...

行业动态速览● 热点聚焦 01、全球首例移植基因编辑猪肾的患者顺利出院 2024年4月3日，美国麻省总医院发布声明：全球首例基因编辑猪肾人类活体移植患者顺利出院。3月16日，美国麻省总医院移植中心外科医生团队将基因编辑猪肾移植到该名患者体内。供体来自于一只基因编辑猪，这也是世界上首次将猪肾移植到活体受体中。术后18天，患者出院。 02、近几十年来首个新型病毒载体!来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗 2024年3月30日，Ring 公司的研究人员在预印本平台 bioRxiv 上发表了题为：A novel...

派真生物动态速览● 01、健达九州GA001项目首例全盲患者重见光明 健达九州近日宣布，在由眼科专家张旭乡教授主持的GA001项目中，首例受试者在接受治疗两个月后即可以感受到外界光刺激，能较准确地感知光源位置，说明视觉功能正在逐步恢复。迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助推健达九州基因治疗药物临床试验进展。 ●行业动态速览● 热点聚焦 01、光遗传AAV基因疗法MCO-010将递交上市申请 3月26日，Nanoscope...

派真生物动态速览● 01、星眸生物完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资 星眸生物完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资，本轮融资由凯风创投领投，合肥市创新投等机构跟投。融资资金将用于开展 wAMD 管线的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，推动 dAMD 管线的药学、临床前研究和 IIT 临床实验。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对此轮融资成功表示热烈祝贺! 02、神曦生物NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药 近日，由神曦生物(NeuExcell...

星眸生物新闻 星眸生物完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资，本轮融资由凯风创投领投，合肥市创新投(合肥市高层次人才项目)等机构跟投。融资资金将用于开展 wAMD 管线的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，推动 dAMD 管线的药学、临床前研究和 IIT 临床实验。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对此轮融资成功表示热烈祝贺！ 关于本轮融资...

派真生物动态速览● 01、派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙第一站顺利进行 2024年3月11日，派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙第一站在沈阳圆满结束。本次活动主题为“聚焦眼科基因治疗，共创光明未来”，邀请领域内专家前来报告分享，共同探讨眼科基因治疗从研究到临床的破局关键。 02、派真生物亮相BIO CHINA2024易贸生物产业大会（EBC） 2024年3月14-16日，BIO CHINA...

阿尔茨海默病(AD)是老年人最常见的一类神经变性疾病，大约占到老年期痴呆症的 60%-70%。身患此病，患者的脑海中仿佛有一块橡皮擦，会逐步出现记忆障碍、认知能力减退、语言障碍等，继而丧失自理能力甚至导致死亡。 据世界卫生组织统计，全球约有5500万人患有AD，且患者数量正以每年新发近 1000 万例的速度不断增长。预计到2050年，这一数字可能将上升到 1.39 亿。 然而，现实是，AD 被领域内视为新药研发的“坟墓”，该领域的临床失败率高达 99.6%，强生、辉瑞、利来、罗氏等制药巨头曾纷纷在此折戟。截至目前，已上市的 AD...

免疫介导的坏死性肌病( IMNM )是一种与自身抗体相关的自身免疫性疾病，其特征是严重的临床表现，表现为迅速进展的肌肉无力和肌酸激酶水平升高，而传统的药理学方法具有不同的和往往有限的效果。考虑到自身抗体的致病作用，靶向B细胞成熟抗原( BCMA )的嵌合抗原受体( CAR )-T细胞已成为一种有前途的治疗策略。 2024年1月30日，华中科技大学王伟、田代实及卜碧涛共同通讯在PNAS上在线发表题为“Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy...

3月3日，全国政协委员、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明拟提交《关于大力推进干细胞产和基因治疗药物研发的提案》。...