行业资讯

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先导编辑研究新进展:卷曲螺旋异二聚体结构使先导编辑器的灵活性极大增强!

研究背景 先导编辑是一种革命性的基因编辑技术,能够在不“切割”两条DNA链的情况下,实现精确的碱基替换、小片段的插入和删除。先导编辑系统是一种由两种成分组成的复合物。其中一个组件是先导编辑器(Prime editor, PE),它结合了Cas9切口酶(第一个CRISPR-Cas基因编辑技术用到的核酸酶)和逆转录酶(RT,一种将RNA逆转录成DNA的酶)。另外一个组成成分是引导RNA(prime editing guide RNA,...

热烈祝贺凌意生物研发的首个儿童戈谢病I型基因治疗临床研究正式启动

国内戈谢病基因治疗领域迎来新突破。本月,由国家儿童医学中心(上海)及上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心的内分泌与遗传代谢科,王秀敏教授主导的IIT临床研究项目正式启动。该项目旨在“评价LY-M001注射液在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性”,标志着对青少年戈谢病患者治疗研究的深入。...

心脏基因治疗新进展:郭宇轩团队《Circulation》发表突破性研究

1、研究背景 基因治疗作为现代医学的前沿领域,其载体的选择至关重要。AAV(腺相关病毒)因其高效、低免疫原性等优点,被广泛应用于体内基因治疗。特别是AAV9血清型,因其心脏亲和性,常被用于心脏疾病的基因治疗。然而,AAV9-Tnnt2载体在非靶器官,如肝脏的基因表达泄漏问题,限制了其在临床应用的安全性和有效性。...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第105期

行业动态速览● 热点聚焦 01、星眸生物“XMVA09注射液”新适应症IND获受理 2024年5月31日,合肥星眸生物科技有限公司宣布其自主研发基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项IND申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理,新申请的适应症为糖尿病性黄斑水肿(DME)。2024年3月1日,XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)适应症的IND申请获得CDE临床默示许可。 02、Ia型糖原储积病的AAV基因疗法DTX401达到3期临床主要终点,预计明年递交上市申请...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第104期

行业动态速览● 热点聚焦 01、神济昌华国内首例渐冻症患者AAV基因治疗完成1年随访,患者疾病进展趋于稳定 近日,神济昌华自主研发的渐冻症(肌萎缩侧索硬化症,ALS)AAV基因治疗药物SNUG01首例同情用药受试者完成满1年随访,显示出了良好的安全性及疗效。 2023年5月22日,一项“评估 SNUG01...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第103期

行业动态速览● 热点聚焦 01、神曦生物展示原位神经再生基因疗法最新研究突破 近日,神曦生物(NeuExcell Therapeutics)在2024美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会首次展示其基于全球创新的原位神经再生基因疗法平台技术开发的针对脑卒中的NXL-001产品的最新研究突破。NXL-001成功实现大脑皮层的原位神经再生,恢复皮质脊髓束投射,并显著改善运动功能。 02、中美双报!威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗IND申请获CDE受理...

罗氏超1.9亿美元合作,神曦生物展示原位神经再生基因疗法最新研究突破

近日,神曦生物(NeuExcell Therapeutics)在2024美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会首次展示其基于全球创新的原位神经再生基因疗法平台技术开发的针对脑卒中的NXL-001产品的最新研究突破。 此前,神曦生物在2021年与罗氏制药旗下的Spark Therapeutics达成一项超过1.9亿美元的合作协议,利用原位神经再生技术平台,共同开发治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法。 在2024 ASGCT年会上,神曦生物在“AAV载体- 非人灵长类和大动物模型(AAV Vector - Non-Human...

中美双报!威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗IND申请获CDE受理

2024年5月14日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,由成都威斯津生物医药科技有限公司(以下简称“威斯津生物”)研发的“WGc-043 注射液”新药临床试验(IND)申请获CDE受理,成为首个完成“中美双报”的EB病毒相关肿瘤mRNA治疗性疫苗。 来源:CDE官网 不久前,“WGc-043 注射液”...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第102期

热点聚焦 01、全球首款!靶向蛋白质异常聚集渐冻症AAV基因药物RJK002获批临床 2024年5月9日,瑞吉康1类新药RJK002注射液获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验默示许可,适应症为肌萎缩侧索硬化(简称“ALS”,也称“渐冻症”)。这是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物,也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。 02、再生元AVV基因疗法展疗效,一次治疗听力恢复正常! 近日,再生元(Regeneron...

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