行业资讯
3.2万美元/瓶！血友病基因疗法登陆德国
近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。GKV-SV覆盖了约90%的德国人口，德国是欧洲最大的市场。这家总部位于加州的公司表示，其一次性单剂量治疗药物通过静脉注射三到四个小时，在德国的总价格为每瓶28.933.53欧元(约合31.780美元)。固定定价成为欧洲私人保险公司和其他医疗机构的参考点。...
ASC宣布其用于治疗A型血友病的AAV基因治疗药物ASC618已完成首例患者给药
2023年11月29日，ASC Therapeutics宣布，A型血友病患者已在阿肯色州儿童医院进行的其主要候选药物ASC618的I/IIa期临床试验中接受了给药。 ASC618是一种针对重度和中重度A型血友病患者的开创性第二代基因疗法。ASC618携带了密码子优化的B结构域缺失的因子VIII (FVIII)基因和最小长度的肝脏特异性启动子，能够内源性产生因子VIII，从而治疗A型血友病。临床前研究显示，在显著低于其它A型血友病基因治疗的剂量下，ASC618仍然能够产生足够的因子VIII水平。 ASC...
Arcturus雾化吸入型mRNA药物获FDA孤儿药资格认定，用于治疗囊性纤维化
2023年11月27日，Arcturus Therapeutics宣布，该公司用于治疗囊性纤维化（CF）的候选mRNA药物ARCT-032已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格认定。 ARCT-032利用Arcturus专有的LUNAR脂质纳米颗粒雾化制剂平台将编码CFTR蛋白的mRNA以雾化吸入的形式递送至肺部。CFTR mRNA在CF患者的肺部表达将有望恢复CFTR活性并减轻导致进行性肺部疾病的下游影响。...
慢病毒载体的应用
慢病毒载体(Lentivirus)是一类改造自人免疫缺陷病毒(HIV)的病毒载体，是逆转录病毒的一种，基因组是RNA，其毒性基因已经被剔除并被外源性目的基因所取代，属于假型病毒可将外源基因整合到基因组中实现稳定表达，具有感染分裂期与非分裂期细胞的特性。 慢病毒基因组进入细胞后，在细胞浆中反转录为DNA，形成DNA整合前复合体，进入细胞核后，DNA整合到细胞基因组中。整合后的DNA转录成mRNA，回到细胞浆中，表达目的蛋白或产生小RNA。慢病毒介导的基因表达或小RNA干扰作用持续且稳定，并随细胞基因组的分裂而分裂(图1)。...
腺相关病毒AAV包装
腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(parvoviridae)家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。研究中采用的重组腺相关病毒载体(recombination adeno-associated virus,...