行业资讯



Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

艾滋病(AIDS),即获得性免疫缺陷综合征,是一种由人类免疫缺陷病毒(HIV)感染引起的危害性极大的传染病。HIV 病毒把人体免疫系统中最重要的 CD4+T 细胞作为主要攻击目标,大量破坏该细胞,经过数年、甚至长达10年或更长的潜伏期后发展成艾滋病病人,使人体丧失免疫功能,因抵抗力极度下降会出现多种感染,后期常常发生恶性肿瘤,以至全身衰竭而死亡。 在过去的几十年里,何大一等人提出的“鸡尾酒疗法”等联合治疗方案使得艾滋病成为了一种相对可控的慢性疾病,HIV...

FDA关于工艺验证的现行思路!

在工艺验证方面,FDA 2011 年的工艺验证指南是最先进的。有意思的是,FDA希望看到指南得到执行。在这里,FDA检查后发布的警告信中描述的研究结果可以提供帮助。最近一封关于针对 21 CFR 211.100发出的警告信缺陷中,提到以下内容: 缺乏工艺性能确认研究(工艺验证)并且缺乏工艺监控以显示稳定的工艺和产品质量。这包括关键工艺参数的识别,特别是在凝胶剂生产方面。警告信提及混合时间和速度以及一连串的工艺步骤和工艺时间。此外,还缺乏作为基本生产先决条件的生产指令。生产过程中未记录的变更也受到批评。...

重磅丨Neurogene针对CLN5的基因疗法获FDA孤儿药认证

获得FDA认证的孤儿药 美国食品药品监督管理局(FDA)已指定Neurogene的基因疗法为一种孤儿药。该基因疗法旨在提供人类CLN5基因的工作副本以尽可能地治疗CLN5(一种晚期婴儿巴腾病)。 孤儿药的进一步开发有助于推动对罕见和严重疾病的治疗,这得益于其七年的市场独占性和FDA申请费豁免权。 Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士在新闻稿中说:“获得FDA的孤儿药认证是一个重要的监管里程碑,我们期待将基因治疗计划推向临床。”晚期婴儿巴腾病——CLN5...

Spark Therapeutics开发可降低A型血友病出血率的基因疗法SPK-8011

基因疗法SPK-8011促使FVIII持久产生 来自1/2实验的初步数据显示,单次研究性基因疗法SPK-8011能够促使FVIII(A型血友病患者所缺少的凝血蛋白)持久产生长达三年之久,有效降低了A型血友病男性自发性出血的频率。宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的Lindsey George医师在本周举行的2020年国际血栓形成和止血学会大会上发表了这些发现。 SPK-8011是由Spark...