行业资讯
新闻速递丨全球首个婴儿型庞贝病AAV基因治疗临床试验在北京协和医院正式启动
近日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。 ...
新闻速递丨杭州嘉因生物AAV基因疗法EXG102-031眼用注射液IND获批
2023年6月1日，杭州嘉因生物EXG102-031眼用注射液再获中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）临床试验默示许可，同意开展治疗湿性年龄相关性黄斑变性（ wAMD） 的临床试验，（受理号：CXSL2300178）。 该管线是目前首个针对所有已知VEGF和ANG2亚型的nAMD临床阶段的基因疗法。 这是杭州嘉因生物获得中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准的第二款产品，首款产品为2022年6月21日获得NMPA批准开展临床试验的...
新闻速递丨安龙生物首款AAV基因治疗药物注册性临床试验正式启动
安龙生物眼科AAV基因治疗产品“AL-001眼用注射液”继4月27日获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 临床试验批件后，近日此项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准，标志本项目正式进入了临床试验阶段。...
方拓生物眼科AAV基因治疗产品新适应症IND获得受理
近日，据CDE官网公示，方拓生物科技（苏州）有限公司的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新适应临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300370）。 关于FT-003 FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，今年4月已获批进入临床，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），患者一次注射，有望获得长期疗效。今年1月，FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。 关于方拓生物...
行业资讯丨5年上市纳斯达克，BridgeBio更新AAV9基因疗法1/2临床数据
近日，BridgeBio Pharma在2023年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上报告了Canavan疾病基因疗法BBP-812在1/2期CAN aspire临床试验中的最新结果和生物标志物数据，结果显示了其积极性的初步疗效和良好的安全性。...