行业资讯

派真新闻 01、荣耀时刻！派真生物获得国家级专精特新小巨人认定！2024年9月3日，广东省工业和信息化厅发布了关于广东省第六批专精特新“小巨人”企业和第三批专精特新“小巨人”复核通过企业名单的公示，派真生物获得第六批专精特新“小巨人”企业认定，2024年广东省（深圳除外）获得认定企业263家，全国认定企业3000余家，较第五批小巨人认定数减少600多家。 热点聚焦 01、FDA平台技术指南发布对中美AAV药物研发及审批的影响FDA于2024年5月28日发布《药物研发平台技术认定行业指南草案》。该指南草案概述介绍了...

派真新闻 01、基因治疗与小核酸药物论坛暨派真生物与益诺思战略合作签约仪式在北京成功举办！ 2024年8月28日下午，2024同写意CGT产业大会在北京盛大开幕。作为峰会的重要组成部分，由上海益诺思生物技术股份有限公司（以下简称“益诺思”）承办的基因治疗与小核酸药物论坛隆重举行。会上，派真生物与益诺思正式宣布达成战略合作并举行签约仪式，此次合作标志着双方将携手共进，共同推动创新药产业快速发展，为人类健康事业贡献更多力量。   热点聚焦 01、基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼！ 近日，Krystal...

热点聚焦 01、热烈祝贺星眸生物“XMVA09注射液”扩展适应症DME的IND成功获批临床研究！...

近日，个体化肿瘤mRNA疫苗首个临床试验在南京大学医学院附属苏州医院正式启动。该研究是一项研究者发起的临床试验（IIT）研究，由张峻峰教授发起，主要目的是评估个性化新抗原疫苗联合PD-1抑制剂用于结直肠癌、肺癌、胃癌根治术后辅助治疗的安全性和有效性。张峻峰教授曾任南京大学医学院院长，是国家杰出青年基金获得者，教育部长江学者特聘教授，长期从事核酸药物递送系统制备及生物治疗的研究。  ...

2024年8月19日，合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）宣布其自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。今年3月，XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症的IND申请获得CDE临床默示许可，此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿（DME）。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对此次成功获批表示热烈祝贺！我们期待与星眸生物继续携手，加速推进XMVA09注射液的临床应用和商业化进程，造福更多患者。...

热点聚焦 1、Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力 2024年8月12日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在 Nature Biomedical Engineering 期刊发表了题为：A base editor for the long-term restoration of auditory function in mice with recessive profound deafness...

热点聚焦 1、广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功 广州市第一人民医院血液内科2024年启动了β珠蛋白生成障碍性贫血（以下简称“β地贫”）的基因治疗临床研究，为广州市首位成人重型β地贫患者进行了基因治疗，嘉嘉从此摆脱输血依赖。目前，基因治疗在国际上也逐渐成为“一次治疗永久性治愈”的β地贫的新疗法。   2、凌意生物AAV基因药物LY-M003获FDA孤儿药及儿科罕见病资格认定...

致病性等位基因沉默是一种很有前途的治疗遗传性遗传病的方法。2024年7月7日，中国药科大学徐澍、郭永健及司马健共同通讯在Genome Biology在线发表题为“TaqTth-hpRNA: a novel compact RNA-targeting tool for specific silencing of pathogenic...

1999年，18岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）因患有严重遗传疾病——鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症，接受了宾夕法尼亚大学詹姆斯·威尔逊（James Wilson）教授主导下的试验性腺病毒基因治疗。然而，仅仅几天后，杰西开始出现免疫系统失控和器官衰竭，并不幸离世。 这一悲剧，不仅让杰西成为了世界上第一个因基因治疗而去世的人，也中断了詹姆斯·威尔逊教授的科研事业，更让整个基因治疗领域的发展陷入停滞。...