公司新闻

●派真生物动态速览●   01 中检院携手业内专家发布基因治疗制品质控共识，派真生物参与起草，助力CGT行业高质量发展...

随着越来越多的基因治疗制品进入临床或上市，相关的安全性风险逐渐显现，其中病毒安全性、基因毒性（致瘤性）和免疫毒性备受关注。同时，基因治疗制品的质量控制也面临诸多挑战，例如生产工艺的局限性、结构表征和其他特性分析不够深入、检测项目及标准限度还不完善，甚至很多项目缺少有效的检测方法等。在这一背景下，中国食品药品检定研究院（中检院）联合基因治疗业界的相关专家，历时两年，参考国内外大量指南和规范，调研国内相关单位的实际质量控制现状，共同编写了《基因治疗制品质量控制概述》（简称《质控概述》），以完善和细化基因治疗制品的质量控制技术规范，概述以专...

●行业动态速览●   热点聚焦   01 方拓生物第三款AAV基因治疗药物获CDE临床试验许可 近日，方拓生物科技（苏州）有限公司自主研发的创新型AAV基因治疗药物FT-004获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。这是方拓生物获批临床的第三款创新AAV基因治疗产品。  ...

●行业动态速览● 热点聚焦 01 诺洁贝生物：眼科AAV基因疗法申报临床，治疗结晶样视网膜变性 近日，据CDE官网公示，诺洁贝生物的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。  ...

2023年7月5日，据Sarepta Therapeutics，Inc.官网发布的新闻报道，该公司已完成其罕见儿科疾病优先审查凭证（Priority Review Voucher，PRV）的出售，并获得了1.02亿美元的付款。Sarepta将把出售PRV的收益投入用于相关研发工作，以支持更有变革性的疗法的开发。 Sarepta因美国FDA加速批准ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec rokl）用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因已确认突变的门诊儿童患者后，被授予PRV。...

●派真生物动态速览●   01 本周四开讲丨AAV新型血清型筛选技术成果揭秘：未来基因治疗的趋势 2023年7月6日（周四）19:00-20:00，π 学院“小病毒·大应用”系列直播课程邀请了派真生物应用科学家刘璐博士,将为大家带来主题为《AAV新型血清型筛选中的应用现状》的直播分享，本期课程将围绕AAV的发现与发展历程，以及不同变异体的筛选方法展开，课程将深入探讨不同AAV筛选技术的成果与应用，届时欢迎各位在线交流学习！     ●行业动态速览●   热点聚焦   01...

2023年6月29日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Valoctocogene roxaparvovec获得FDA批准，商品名为Roctavian。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin定价为290万美元。这也是继前几日FDA批准了Sarepta与Roche联合开发的全球首个用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者的AAV基因疗法Elevidys上市之后又一款获FDA批准上市的AAV基因疗法。...

●行业动态速览●   热点聚焦   01 全球首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市，定价320万美元 近日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏（Roche）联合开发的AAV基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）获FDA加速批准上市，用于治疗 4-5...

●派真生物动态速览●   01 派真生物病毒业务部负责人刘波谈AAV基因治疗药物生产工艺之Luxturna篇 Luxturna（voretigene...