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 公司新闻



中检院携手业内专家发布基因治疗制品质控共识,派真生物参与起草,助力CGT行业高质量发展

随着越来越多的基因治疗制品进入临床或上市,相关的安全性风险逐渐显现,其中病毒安全性、基因毒性(致瘤性)和免疫毒性备受关注。同时,基因治疗制品的质量控制也面临诸多挑战,例如生产工艺的局限性、结构表征和其他特性分析不够深入、检测项目及标准限度还不完善,甚至很多项目缺少有效的检测方法等。在这一背景下,中国食品药品检定研究院(中检院)联合基因治疗业界的相关专家,历时两年,参考国内外大量指南和规范,调研国内相关单位的实际质量控制现状,共同编写了《基因治疗制品质量控制概述》(简称《质控概述》),以完善和细化基因治疗制品的质量控制技术规范,概述以专...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第64期

●行业动态速览●   热点聚焦   01 方拓生物第三款AAV基因治疗药物获CDE临床试验许可 近日,方拓生物科技(苏州)有限公司自主研发的创新型AAV基因治疗药物FT-004获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验许可,适应症为血友病B(内源性FIX活性≤2%)。这是方拓生物获批临床的第三款创新AAV基因治疗产品。  ...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第63期

●行业动态速览● 热点聚焦 01 诺洁贝生物:眼科AAV基因疗法申报临床,治疗结晶样视网膜变性 近日,据CDE官网公示,诺洁贝生物的NGGT001注射液申报临床,NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性(BCD)的创新性基因治疗药物。  ...

张锋团队在基因编辑又有重磅发现,研究热点CRISPR/Cas9了解一下?

近日,把发NATURE当做家常便饭的CRISPR/Cas9基因编辑大神张峰又有重磅发现了,他所领衔的研究团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统:一种名为Fanzor的蛋白,可以使用 RNA 引导机制,精确靶向和切割 DNA。经过系统工程改造优化后,未来Fanzor有望应用于新一代基因编辑器中。张锋教授表示, CRISPR 系统功能强大,已被广泛使用,这是因为其容易被重新编程以靶向基因组中的不同位点。而该研究发现的新系统是对已有的基因组编辑工具的补充,是另一种对人类细胞进行精确改变的方法。  ...

行业资讯丨Sarepta Therapeutics以1.02亿美元的价格售出罕见儿科疾病优先审查券

2023年7月5日,据Sarepta Therapeutics,Inc.官网发布的新闻报道,该公司已完成其罕见儿科疾病优先审查凭证(Priority Review Voucher,PRV)的出售,并获得了1.02亿美元的付款。Sarepta将把出售PRV的收益投入用于相关研发工作,以支持更有变革性的疗法的开发。 Sarepta因美国FDA加速批准ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec rokl)用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因已确认突变的门诊儿童患者后,被授予PRV。...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第62期

●派真生物动态速览●   01 本周四开讲丨AAV新型血清型筛选技术成果揭秘:未来基因治疗的趋势 2023年7月6日(周四)19:00-20:00,π 学院“小病毒·大应用”系列直播课程邀请了派真生物应用科学家刘璐博士,将为大家带来主题为《AAV新型血清型筛选中的应用现状》的直播分享,本期课程将围绕AAV的发现与发展历程,以及不同变异体的筛选方法展开,课程将深入探讨不同AAV筛选技术的成果与应用,届时欢迎各位在线交流学习!     ●行业动态速览●   热点聚焦   01...

新闻速递丨290万美元!Biomarin A型血友病AAV基因疗法获FDA批准上市

2023年6月29日,Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Valoctocogene roxaparvovec获得FDA批准,商品名为Roctavian。此前,该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法,Biomarin定价为290万美元。这也是继前几日FDA批准了Sarepta与Roche联合开发的全球首个用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者的AAV基因疗法Elevidys上市之后又一款获FDA批准上市的AAV基因疗法。...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第61期

●行业动态速览●   热点聚焦   01 全球首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市,定价320万美元 近日,Sarepta Therapeutics公司宣布,其与罗氏(Roche)联合开发的AAV基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)获FDA加速批准上市,用于治疗 4-5...