知识分享

AAV载体的原理 腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）载体是一种被广泛用于基因递送的工具，其主要功能是将特定的基因载荷传递至目标细胞和组织中。AAV载体具有一系列突出的特点，包括低免疫原性、广泛的细胞感染能力以及稳定的基因表达水平。 AAV基因组结构 AAV属于小型非包膜DNA病毒，其基因组大小约为4.7 kb。AAV基因组的两端分别存在反向末端重复序列（Inverted Terminal...

本文将讨论 AAV 的各种血清型、感染、组织和器官的趋向性的一些特性、以及对许多人类疾病的功效等。 AAV 的发现简史 AAV 是属于细小病毒科的小型无囊膜 DNA 病毒，于 1965 年首次分离出来，作为猿猴腺病毒 (Ad) 制剂中的污染物。这些病毒被发现无法有效地感染细胞，除非与辅助病毒（通常是 Ad 或任何类型的疱疹病毒）共同感染，因此它们被命名为“腺相关病毒”，并被分类为依赖病毒属。由于相互依赖性而长期被认为是有缺陷的病毒，后来对 AAV...

腺相关病毒（AAV）作为一种重要的基因传递和表达工具，近年来在科学研究和基因治疗领域得到了广泛的应用。作为一种基因导入系统，AAV病毒载体具有安全性好，免疫原性低，能感染分裂细胞和非分裂细胞，能介导基因的长期稳定表达等优点，这些性质使AAV成为理想的基因载体。 1、AAV病毒使用过程中是否会存在生物安全问题？ 目前为止，还没有发现 AAV 对人体致病。有数据报告每 10 个人中就有 8 个人在一生中会感染 AAV，但并不会引起相关疾病发生。而我们一般使用的是重组型 AAV （rAAV），更是去除了 96% 的野生型AAV...

慢病毒（Lentivirus）之所以被命名为“慢”，不仅源于其英文前缀“Lenti-”，更重要的是它的感染特性。这种病毒在感染初期具有较长的潜伏期且在感染后缓慢引发疾病。作为逆转录病毒科的一员，慢病毒能够感染人类和脊椎动物，主要导致巨噬细胞和淋巴细胞的原发感染，并最终引发个体发病。然而，慢病毒与其他逆转录病毒相比，其结构和基因组更为复杂，这使得慢病毒具有独特的整合机制和病毒感染持久性。 慢病毒载体的特点...

1.缓解CRS和ICANS...

rAAV基因组的设计策略包括修改ITRs或内含子，插入组织特异性启动子进行转录调控和/或使用可诱导表达系统，密码子优化，减少转基因cDNA的CpG基序，以及通过微小RNA（miRNA）介导的转录后调控重靶向等，它们决定了转基因表达、细胞类型特异性、rAAV转导的安全性和持久性。 01、ITRs的设计...

它主要包括三种方法：鉴定自然存在的AAV变体、理性设计和定向进化。最近，AI辅助进化已成为rAAV衣壳设计的新工具。 01、鉴定自然存在的AAV变体...

rAAV载体，凭借其独特且卓越的属性，已日益成为基因治疗领域中的重要载体，为治疗一度难以攻克的遗传性疾病带来了新希望。其优势主要体现在以下几个方面： 1、rAAV载体具备高安全性和极低免疫原性。作为天然缺陷型病毒的重组形式，rAAV不整合到宿主基因组中，从而避免了潜在的安全风险，并且其免疫原性极低，减少了免疫反应的发生；...

在我们的身体里，基因就像是生命的蓝图，指导着每一个细胞的运作。然而，对于某些严重的遗传性疾病，如肌肉萎缩症，基因疗法面临着一个巨大的挑战：尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大，现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在，一项新技术——“缝合 RNA（stitch RNA, StitchR）”——为这一难题带来了希望。 新技术的突破 “缝合...

几十年来，高效、选择性和细胞靶向性的治疗药物一直是研究的热点领域。目前，大多数临床批准的治疗药物是小分子或蛋白质/抗体生物制剂。然而，小分子药物的靶向作用仍然是医学领域的一个挑战，许多疾病使用标准的生物大分子则不可成药。如今，其中许多挑战可以通过核酸疗法来解决，核酸药物（Nucleic acid...