文献解读

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将这种Cas9的基因编辑效率提升百倍!诺奖团队重磅Cell论文,找到改进基因编辑的通用策略

2012年8月17日,Jennifer Doudna和 Emmanulle Charpentier 合作,在 Science 杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文,成功解析了CRISPR基因编辑的工作原理。仅仅8年后,她们二人获得了2020年度诺贝尔化学奖。 而最近,Jennifer Doudna团队在CRISPR基因编辑领域再获新突破,找到了一种改进CRISPR-Cas9基因编辑活性的通用方法。 2024年5月22日,加州大学伯克利分校 Jennifer Doudna教授在Cell期刊发表了题为:Rapid DNA...

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Science Advances (IF 13.6):亨廷顿病治疗的潜在新靶点

亨廷顿病(Huntington's disease, HD), 又名慢性进行性舞蹈症,是一种缓慢起病的遗传性神经退行疾病,主要临床表现为短暂不能控制的装鬼脸、点头、手指跳动,精神障碍和认知障碍。患者通常在发病15-20年后死亡,目前的治疗手段仅限于针对症状的治疗,没有预防发病或减缓进展的方法,因此国内外医学界称之为“死亡之舞”。 图片来源:https://trypanophobia.wordpress.com/2012/10/30/darker-dancing/...

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Nature子刊:来自人类肠道细菌的小型化Cas9,可用于高效精准的基因组编辑

CRISPR基因编辑技术极大地加速了遗传疾病治疗方法的开发。然而,临床的进一步发展在很大程度上取决于开发多样化工具以应对基因组编辑的挑战。其中,最关键的一个方面是递送,因为Cas核酸酶及其衍生的融合产物(包括碱基编辑器、先导编辑器)的尺寸较大。 腺相关病毒(AAV)是最高效和最广泛使用的体内递送载体,但其载体容纳量仅为4.7...

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张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑临床试验数据,改善遗传性失明患者视力

2023年12月8日,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。该疗法最初由CRISPR Therapeutics于2018年启动,此后与Vertex Pharmaceuticals合作推进。 几天后,Vertex Pharmaceuticals宣布将向张锋创立的基因编辑疗法开发公司Editas...

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浙江大学刘帅课题组开发单组分阳离子脂质mRNA递送载体,静脉给药后靶向脾脏T细胞

四组分脂质纳米颗粒(LNPs)已被广泛应用于上市COVID-19 mRNA疫苗和大量mRNA疗法的临床试验中,证明了它们在将mRNA传递到肝脏和肌肉方面的有效性。mRNA药物的肝外靶向分布对于治疗影响非肝器官的多种疾病具有巨大的意义,特别是靶向脾脏和T细胞的特异性mRNA递送为癌症免疫治疗和诱导抗病毒免疫反应提供了一个引人注目的选择。 尽管如此,将mRNA靶向递送至肝外组织在很大程度上仍是限制其应用开发的重要挑战。目前的脾靶向技术往往以转染效率或疗效降低为代价,导致使用新型递送载体时,脾中的mRNA整体表达量仍低于肝脏。...

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Nat Genet (IF=30.8) | 派真AAV助力哺乳动物肝脏高精度时空图谱的描绘

客户文献解读 4月16日,Nature Genetics 杂志(IF=30.8)刊登关于哺乳动物肝脏高精度时空图谱的研究论文,揭示了小鼠肝脏稳态的空间分子特征,以及肝部分切除与再生过程中的复杂分子机制,确定了转录辅助因子TBL1XR1 作为一个炎症诱导的调节器,促进肝细胞增殖。该研究的数据有望为肝脏疾病治疗、肝脏再生与移植提供新的思路和策略。...

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张然/李宁团队证实超小型TnpB系统可实现高效体内基因编辑

来自细菌和古菌的适应性免疫系统CRISPR已经彻底改变了基因组编辑,但大部分CRISPR系统尺寸较大,例如最广泛使用的Cas9、Cas12的尺寸通常超过1000个氨基酸,限制了在体内基因编辑治疗方面的应用。 最近的一些研究发现,原核转座子编码的IscB和TnpB蛋白分别是Cas9与Cas12核酸酶的祖先,它们分别可以在ωRNA和reRNA的引导下切割DNA双链,这表明它们具有Cas核酸酶类似的功能,具有可编程的RNA引导的核酸内切酶活性。...

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厦门大学夏宁邵院士团队开发新型双域工程化抗HBV治疗性抗体,低剂量即可达到治疗效果

近日,Advanced Science杂志(IF=15.1)刊登关于慢性HBV治疗性抗体研究论文,首次报道了一种新型的Fab和Fc双域工程化抗体,用原始抗体十分之一剂量即可有效抑制HBV复制,增强机体免疫反应, 这项研究为开发基于抗体的高载量慢性病毒感染治疗奠定了基础。厦门大学夏宁邵院士、罗文新教授、张天英教授为本文共同通讯作者,蒋艺超博士为本文第一作者,派真生物为本研究提供了AAV/HBV,用于HBV感染小鼠模型的构建。 研究背景 乙型肝炎病毒(hepatitis B...

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点亮ALS 患者的生命色彩:“渐冻症”的基因治疗药物盘点

“渐冻症”是肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)的俗称,是一种罕见的神经退行性疾病,是“世界五大绝症之首”。因大脑、脑干和脊柱中负责与肌肉沟通的神经元逐渐丧失,导致患者出现肌肉无力,讲话和吞咽困难,呼吸功能减退等症状以至瘫痪,最终因合并感染或呼吸衰竭而死亡。...

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