2024年1月24日，健达九州(北京)生物科技有限公司(GenAns Biotech Beijing Inc; 以下简称“健达九州”)宣布，旗下研发的基因治疗产品GA001在首都医科大学附属北京天坛医院成功实施首例患者给药。这标志着其在治疗视网膜色素变性相关盲症方面迈出了关键一步。派真生物对健达九州取得这一里程碑式的进展表示诚挚祝贺！
健达九州研发总监翁丹玮博士表示：“感谢所有陪伴健达和项目成长的朋友们，其中特别感谢派真生物在生产方面的支持。合作期间，派真团队的表现令人难忘，不仅具备极高的专业素养，并始终保持敬业精神，与健达团队紧密配合，积极沟通，高质高效地推进GA001项目IIT进展，这也使我们对后续的项目发展充满信心。本项研究为广谱的失明治疗策略奠定了基础，我们期待着这种治疗方法能够在更多案例中得到验证和完善，为全球的失明患者带来更好的生活质量!”
派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助力战略合作伙伴健达九州研发新方案，以治疗因视网膜色素变形引起的失明。这种新型手段涉及将编码光敏蛋白的基因引入视网膜神经节细胞，使之能对光做出反应，不受限于致盲的具体基因突变，具有广泛的应用前景。未来，派真生物将始终秉持“让老百姓用得起基因治疗”的使命，深耕载体工艺与技术的开发，为医药创新提供一站式CMC解决方案，推进基因药物申报，助力成果转化。
关于GA001
GA001为一种全新的基因疗法药物，通过一次性眼内玻璃体腔注射，旨在治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。该疾病影响全球千万患者，最初症状表现为夜盲、视野缩小、眼底色素沉着和光感受器功能减退，最终导致患者完全失明。传统治疗手段只能提供暂时缓解，近2-3年来基因治疗介导的光遗传学开始被用于临床试验，测试其对于视网膜变性患者复明的有效性。健达九州GA001药物的独特之处在于其选用的光敏蛋白具有极高的光敏感度。此外，该药物还经过了人源化密码子优化和神经节细胞特异性启动子调控，以提高安全性和目标细胞精准性。
GA001产品代表了健达九州在光遗传学技术平台上的创新成果。这种新方法通过基因疗法恢复患者视力，涉及将编码光敏蛋白的基因引入视网膜神经节细胞，使之能对光做出反应。该技术不受限于致盲的具体基因突变，具有广泛的潜在应用前景，不仅有望惠及视网膜色素变性晚期患者，还可能适用于老年干性黄斑变性等其他类型的视网膜疾病。
本项目由天坛医院张旭乡主任作为主要研究者发起，旨在评估GA001在视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性，并观察其在恢复患者感光性和物体识别能力方面的效果。
关于健达九州
健达九州(北京)生物科技有限公司由资深神经科学家罗敏敏教授创立，专注于研发针对脑及眼科疾病的基因治疗新方案。
公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。候选产品通过微创手术实施一次性精准注射，旨在为患者提供持久的神经功能恢复。
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。
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