2023年2月28日,广州派真生物技术有限公司战略合作伙伴合肥星眸生物科技有限公司支持的临床试验在中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)顺利完成首例受试者入组及给药。XMVA09是国内首个玻璃体注射(IVT)感染视网膜色素上皮细胞(RPE)的湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)基因治疗产品,双抗的设计保障了治疗效果和人群覆盖面。 

派真生物非常荣幸能够为星眸生物提供GMP质粒和AAV生产以及稳定性研究,助力星眸生物顺利完成首例受试者入组及给药。

星眸生物联合创始人、首席执行官才源博士对此次派真提供的AAV产品与服务给出了极高的评价并表示,与派真合作期间,派真生产研发质控团队成员表现出极强的责任心与使命感,还有专业的AAV工艺开发、生产能力,与星眸团队紧密协作,积极配合,精准把控AAV生产质量,为此次XMVA09项目成功推进作出了极大的贡献。在此,星眸生物向派真生物致以诚挚的谢意,对李华鹏博士带领的派真团队表达衷心的感谢,期待今后双方继续保持紧密合作,携手共进,推进星眸更多项目的转化与落地,为更多患者带来治愈疾病的希望。

XMVA09是一款全新的基因治疗产品,基于目前被广泛应用于基因治疗展现良好安全性的腺相关病毒载体(AAV),从疗效持续性、注射术式以及表达产物和人群覆盖面多方面进行优化,以更好的满足wAMD的临床需求。


星眸生物联合创始人、首席执行官才源博士表示,“2023年已经到来,星眸生物团队项目进入临床试验阶段,我和团队成员都感到非常振奋。XMVA09作为一款跟海外产品充分差异化的潜在best-in-class产品,此次顺利完成首例患者给药,我们的项目进度和团队每一位的努力都密不可分,依赖公司眼科基因治疗药物研发的创新性,也依赖公司研发以临床需求为导向,更是依靠公司研发团队、医学团队以及星眸的多个合作伙伴。”

 与临床医生和病人沟通中,我们发现,“XMVA09十分符合患者的临床需求,当下湿性黄斑变性临床治疗中,抗体药物都采用玻璃体注射这一安全性极高的术式,而基因治疗的品种很多去做下腔注射会引入额外的风险,XMVA09通过对于衣壳的改造,包容AAV术式的基础上又可以实现下腔注射对于RPE细胞的完全靶向性,又有双抗的加持,使得我们团队对于临床结果都有着很大的信心。”

 作为星眸生物的合作伙伴,派真生物对XMVA09迈入新的里程碑表示诚挚地祝贺!

派真生物始终坚持以“让老百姓用得起基因治疗”为使命,深耕载体工艺与技术的开发,为医药创新提供一站式CMC解决方案,推进基因药物申报,助力成果转化。

关于注射用XMVA09

(1)相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期,XMAV09通过基因治疗的原理,对wAMD产生持续的治疗作用,将极大的惠及广大患者;

(2)XMVA09采用的全新AAV衣壳,利用玻璃体腔注射即可感染到紧贴脉络膜病灶的色素上皮层(RPE)细胞,更利于后续临床应用;

(3)XMVA09采用的是全新双抗设计,通过靶向血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG-2)双靶点,提高药物的治疗效果,增加了对于VEGF不敏感患者的覆盖。