行业资讯

基因承载着遗传信息，定义了生命的多样性和复杂性。基因编辑是理解和改造生命的关键技术，在生物学研究和生物产业发展中发挥着重要作用。历代基因编辑工具，如巨核酸酶、ZFN、TALEN均以蛋白质为基础，识别和切割DNA，编辑位点的重编程较为困难。目前被广泛使用的CRISPR-Cas工具，是RNA引导的蛋白核酸酶，通过引导RNA的间隔序列来识别DNA，具有很好的编辑位点重编程能力，但依然存在着PAM序列限制、分子量大、蛋白免疫原性等多种问题。 2024年2月1日，清华大学生命学院刘俊杰(Jun-Jie Gogo...

为深入贯彻党的二十大精神，落实中央财经委第一次会议部署，适应产业发展新形势新任务新要求，加快建设现代化产业体系，国家发展改革委近日修订发布《产业结构调整指导目录(2024年本)》，自2024年2月1日起正式施行。 细胞培养、细胞治疗药物、高端化智能化制药设备被列入鼓励类产业目录。 《目录(2024年本)》由鼓励、限制和淘汰三类目录组成，共有条目1005条，其中鼓励类352条、限制类231条、淘汰类422条。...

基因治疗技术无疑是现在最热门的生物学领域之一，多款AAV基因治疗及全球首款CRISPR基因编辑疗法陆续获批上市，基因治疗技术正在高速发展。基因治疗可以从本质上治愈或缓解多种疾病，被认为是医学和药学领域的一次革命，给疾病治疗再次开拓了新的可能性，尤其给部分罕见病、遗传性疾病患者与家庭带来了新的希望。 近日，Jaguar Gene...

1月30日，华中科技大学附属同济医院神经内科王伟教授团队全球首次应用靶向成熟B细胞抗原(BCMA)的CAR-T细胞(CT103A)对复发难治性免疫介导的坏死性肌病进行治疗，并取得了显著的临床疗效。同时王伟团队还结合单细胞测序、免疫组库等技术对CAR T细胞治疗自身免疫性疾病的潜在分子机制和治疗后的免疫微环境重塑等进行了深入的描绘。 这是王伟团队继应用CAR-T成功治疗视神经脊髓炎后在自身免疫病领域中的又一重要突破。研究论文“Single-cell analysis of refractory anti-SRP...

近日，工业和信息化部、教育部 科学技术部、交通运输部、文化和旅游部、国务院国有资产监督管理委员会、中国科学院七部门联合发布关于推动未来产业创新发展的实施意见，全面布局未来产业，推动细胞与基因技术、合成生物、生物育种、生物质能等前瞻新赛道，加快传统产业转型升级。 各省、自治区、直辖市及计划单列市、新疆生产建设兵团工业和信息化、教育、科技、交通运输、文化和旅游、国有资产监督管理主管部门，中国科学院院属各单位，各省、自治区、直辖市通信管理局，有关中央企业，各有关单位：...

近日，美国FDA发布两项最终版指南文件，旨在协助业界开发使用基因组编辑的基因疗法和体外制造的CAR-T细胞产品。 长达19页的基因组编辑指南文件明确了FDA对使用加速批准通道支持基因组编辑疗法开发的立场。包括FDA旗下生物制品评价和研究中心(CBER)主任Peter Marks博士在内的FDA官员已多次表示，加速批准是加快基因疗法上市的有效手段之一。 在指南中，FDA写道：“FDA支持对基因组编辑产品使用加速批准通道，并鼓励开发商尽早讨论在研产品使用这一途径的可能性，包括在临床开发早期进行讨论，提供替代终点或中间临床终点。”...

据2024年1月29日报道，Ascidian Therapeutics宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准其在研RNA外显子编辑疗法ACDN-01的研究性新药(IND)申请，并授予快速通道资格。 ACDN-01是有史以来第一个临床阶段的RNA外显子编辑疗法，也是唯一针对Stargardt病遗传病因的临床阶段疗法。Ascidian预计于2024年上半年启动ACDN-01治疗Stargardt病和其他ABCA4视网膜病的1/2期STELLAR研究的患者招募。...

热点聚焦 01、健达九州基因治疗视网膜色素变性相关盲症临床研究完成首例患者给药 2024年1月24日，健达九州宣布，旗下研发的基因治疗产品GA001在首都医科大学附属北京天坛医院成功实施首例患者给药。这标志着其在治疗视网膜色素变性相关盲症方面迈出了关键一步。派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助力战略合作伙伴健达九州研发新方案，以治疗因视网膜色素变形引起的失明。 02、再次获批！凌意生物戈谢病基因治疗药物LY-M001 IND获美国FDA许可...

随着全球基因治疗市场的高速增长，腺相关病毒(AAV)因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势，已成为基因治疗领域最重要的递送载体之一。经工程改造后的重组腺相关病毒(rAAV)载体被广泛用于基因疗法的研发。根据Clinical Trials.gov上统计，目前有超过380种AAV基因治疗临床项目在全球范围内开展，同时国内已有36款AAV基因治疗药物IND申报获批。本文汇总了国内2023年全年度已被申请受理与获得许可的20项AAV基因疗法临床进展。 01、合肥星眸生物XMVA09注射液...

2024年1月22日，《自然》发布了2024年值得关注的七大技术——大片段DNA插入、人工智能设计蛋白质、脑机接口、 细胞图谱、超高分辨率显微成像、3D打印纳米材料和DeepFake检测。与往年相比，今年最大的变化在于，人工智能(AI)的进步成为许多令人兴奋的技术创新的核心支撑。 值得一提的是，高彩霞团队开发的大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot入选，这也是自2018年首次评选以来，第一项来自中国学者的技术成果入选。 大片段DNA插入...