中眸医疗科技(武汉)有限公司(以下简称“中眸医疗”)获得了首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会批准（伦理批件号：TREC2024-KY005），并通过了国家卫生健康委员会的正式备案。 ​ 中眸医疗拟在首都医科大学附属北京同仁医院开展一项针对晚期视网膜色素变性的基因治疗的研究者发起的临床研究，通过玻璃体腔单次给药来评估ZM-02治疗视网膜色素变性患者的安全性和耐受性和初步疗效。同仁医院魏文斌教授和卢来春教授为主要研究者。派真生物很荣幸为该项目提供GMP质粒和AAV生产。...

自2022年5月开始，一场猴痘疫情在全球范围内爆发，导致超过90000人感染，涉及115个国家和地区。这种典型的人畜共患传染病在西非和中非地区持续传播多年，但2022年疫情的规模由前所未有的人际传播驱动，导致世界卫生组织(WHO)于2022年7月宣布其为国际关注的公共卫生紧急事件(PHEIC)。随着病例数量的下降，该PHEIC随后被终止。然而，2023年在刚果(金)出现了第二次大规模独立疫情，并报告了严重的死亡率。这些疫情说明了猴痘病毒重新出现和传播的可能性，突显了当前疫苗供应的局限性。...

国家药监局近期回应称，考虑到嵌合抗原受体(CAR)-T细胞免疫治疗产品(简称“CAR-T产品”)的特性，我国在批准四个CAR-T产品上市时，均已在说明书的“注意事项”中提示使用本品治疗后，存在发生继发性恶性肿瘤的可能性，并提示患者需终身监测继发性恶性肿瘤，在发现继发性T细胞相关恶性肿瘤时联系相关药品上市许可持有人，以获取进行相关样本采集及检测的指导。...

肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）和额颞叶痴呆（FTD）是两种进行性、成人发病的神经退行性疾病，分别由运动皮层和脊髓中的运动神经元以及额叶和颞叶中的皮层神经元的细胞死亡引起。 ALS 也称为运动神经元疾病 (MND)，会导致大脑和脊柱与肌肉沟通的神经元逐渐丧失。在早期阶段，患者会出现肌肉无力，但随着疾病的进展，他们逐渐失去独立行走、说话、吞咽和呼吸的能力。大多数 ALS 患者在诊断后两到五年内死亡。虽然有一种基因疗法有望治疗一种家族性 ALS，但对于占所有病例 90% 的散发性...

家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（Familial hemophagocytic lymphohistiocytosis，简称FHL）是一种遗传性免疫系统疾病，通常发生在不满18个月的婴幼儿身上。这类疾病可由多种导致细胞毒性T细胞与自然杀伤细胞功能丧失的突变引起，患儿会出现足以致命的过度免疫应答。目前，FHL可以通过造血干细胞移植进行治疗，但其致死率仍然很高，仍需要更有效的治疗方法。 现在，基因编辑为FHL的治疗开辟了一条全新道路。在一项发表于《科学-免疫学》的研究中，德国Max-Delbrück中心Klaus...

热点聚焦 01 全球首款TIL细胞疗法获批上市 2月16日，Iovance Biotherapeutics公司宣布，FDA加速批准该公司的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel)上市，用于治疗晚期黑色素瘤。据悉，lifileucel是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。 02 欧盟委员会批准首款基因编辑疗法上市 2月13日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，体外基因编辑疗法Exagamglogene...

近日，4D Molecular Therapeutics公司公布了2期临床试验PRISM的积极中期数据，该试验评估了玻璃体内注射的基因疗法4D-150治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)患者的效果，这些患者具有严重的疾病活动度和高治疗负担。积极的中期研究结果有力地证明了4D-150作为一种安全、方便、持久、变革性，目标为长期保护视力的玻璃体内疗法在治疗湿性AMD患者方面的潜力。...

派真生物动态速览● 01、喜报频传！派真生物再度入围两项榜单 近期，派真生物捷报连连，继当选“全国生物医药企业平台理事单位”后，又荣登“广州未来独角兽创新企业”、“广州高科技高成长20强”两项榜单。感谢业界及相关部门对派真生物在技术、管理以及研发创新等方面的充分认可。 ●行业动态速览● 热点聚焦 01、全球首个自闭症AAV基因疗法获批临床 近日，Jaguar Gene...

基因承载着遗传信息，定义了生命的多样性和复杂性。基因编辑是理解和改造生命的关键技术，在生物学研究和生物产业发展中发挥着重要作用。历代基因编辑工具，如巨核酸酶、ZFN、TALEN均以蛋白质为基础，识别和切割DNA，编辑位点的重编程较为困难。目前被广泛使用的CRISPR-Cas工具，是RNA引导的蛋白核酸酶，通过引导RNA的间隔序列来识别DNA，具有很好的编辑位点重编程能力，但依然存在着PAM序列限制、分子量大、蛋白免疫原性等多种问题。 2024年2月1日，清华大学生命学院刘俊杰(Jun-Jie Gogo...

为深入贯彻党的二十大精神，落实中央财经委第一次会议部署，适应产业发展新形势新任务新要求，加快建设现代化产业体系，国家发展改革委近日修订发布《产业结构调整指导目录(2024年本)》，自2024年2月1日起正式施行。 细胞培养、细胞治疗药物、高端化智能化制药设备被列入鼓励类产业目录。 《目录(2024年本)》由鼓励、限制和淘汰三类目录组成，共有条目1005条，其中鼓励类352条、限制类231条、淘汰类422条。...