本项目由浙医一院黄河院长为主要研究者发起，血液科骨髓移植中心郑伟燕博士团队完成首例患者给药治疗，凌意(杭州)生物科技有限公司(以下简称“凌意生物”)提供支持。派真生物对战略合作伙伴凌意生物这一重要进展表示热烈祝贺，很荣幸能够助推凌意生物的AAV基因治疗药物进展，为此项目提供了高质量的CMC服务！未来，派真生物也将在基因治疗领域继续深耕，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助力更多优质项目推进。
黄河院长表示：“基因治疗是一项非常前沿的、全新的治疗技术，凌意生物研发的基因治疗产品LY-M001注射液有扎实的临床前研究数据，浙医一院将与凌意生物共同携手，积极推进本次临床研究。首例患者给药过程非常顺利，患者给药后状况也非常稳定，我们研究团队将继续密切观察患者的身体状况，随访各项指标;相信本项目的启动和首例患者的顺利给药是戈谢病I型基因治疗研究史上极具里程碑意义的事件。”
主任医师郑伟燕博士表示：“该受试者给药已有一个多月，定期随访表明其整体状态良好，未见明显不良反应发生。在初步疗效指标方面达到了预期效果，受试者体内的葡糖脑苷脂酶活性在几周内就恢复到正常水平以上并持续攀升。我们期待能观察到LY-M001注射液更多的安全性和有效性数据。”
浙江大学医学院附属第一医院 黄河院长
凌意生物创始人林卿博士表示，非常高兴有机会和黄院长团队合作开展LY-M001注射液的戈谢病临床研究。本项临床研究的启动和首例患者的顺利入组并完成给药也是凌意生物的一个重大里程碑，首例患者截至目前的数据非常鼓舞人心，在确保安全性的同时也取得很好的疗效。浙医一院拥有非常深厚的罕见病诊疗技术和资源，黄院长是浙医一院血液科骨髓移植中心的学科带头人，拥有丰富的临床研究经验，黄院长为本项目组建的医生团队在戈谢病筛查和诊治方面也具有丰富的经验，我们对本项目开创性的研究充满期待。
关于LY-M001注射液
LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型和III型戈谢病的AAV基因治疗药物，属于治疗用生物制品1类创新型生物制品。该产品以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。
关于戈谢症
戈谢症是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其发病机理是由于GBA1基因突变，导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，进而导致身体组织器官出现病变并逐步加重，临床常表现为肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨痛、神经系统症状等。
关于凌意生物
凌意生物成立于2021年2月，是一家全球领先的单基因遗传病药物开发的领军公司。公司致力于源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，为患者提供一次性解决方案。
在罕见病领域，公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，并拥有全球领先的罕见病动物模型制备与验证平台，解决罕见病研发缺乏有效动物模型的痛点。
资料来源
1.公众号凌意生物
https://mp.weixin.qq.com/s/N9w5wpoBu0WB4AtpYiB0mQ