目前中国仅有几款药物批准上市用于治疗nAMD。为了维持疗效，患者需要常年进行玻璃体腔注射，频繁注射带来的不便及高昂的药物价格使患者的依从性降低。如果平均给药频率不到推荐注射频率的一半，会严重影响nAMD的临床效果。随着病毒生物学与基因工程技术的研究进展，基因治疗已经成为治疗眼科疾病最有潜力和有效的手段。开发用于nAMD治疗的基因治疗药物，有望实现一次给药产生持续疗效，从而满足患者的临床治疗需求。
近日，康弘药业KH631与九天生物SKG0106治疗nAMD的AAV基因治疗药物先后完成了首例临床患者给药。随着临床试验不断深入开展，临床数据不断积累与更新，将推动nAMD相关的AAV基因治疗药物发展，将会为nAMD患者带来希望，同时也将带来经济与社会效益。
康弘药业KH631
首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队运用康弘药业自主研发的新一代眼科基因治疗产品——I类生物新药KH631完成了I期临床试验的首例给药。据悉，KH631是我国第一个进入I期临床用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的AAV基因治疗产品。
KH631眼用注射液是成都弘基生物科技有限公司研制的新一代眼科抗VEGF的AAV基因治疗产品，为1类生物新药。基因治疗也被称为医疗领域的第三次革命，它将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷异常基因，达到治疗目的。而KH631眼用注射液即是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达至病灶区，并在视神经细胞核中不断复制，长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普蛋白能与VEGF结合进而抑制新生血管的生成，从而实现长期抑制新生血管作用，达到长期治疗目的。
九天生物SKG0106
九天生物自主研发的创新眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，一款通过单次玻璃体腔注射的抗VEGF基因疗法，在北京协和医院眼科、陈有信教授团队的主持下顺利完成首例患者给药。
SKG0106眼内注射溶液是一款创新的rAAV基因治疗药物，由新型AAV衣壳携带编码独特的抗VEGF蛋白的基因序列，经单次玻璃体腔注射，在眼内高效转导视网膜细胞后持续表达具有抗新生血管生长的功能蛋白，从而抑制眼内新生血管增生、阻断血管渗漏和视网膜水肿，有效治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。
关于nAMD
nAMD是一种常见的眼科疾病，通常会使患者出现黄斑区域的新生血管和液体渗漏，可能导致视力损失和失明。目前一线治疗方案主要是通过眼内注射抗VEGF药物来阻止新生血管的生长，并减少液体渗漏。但治疗过程存在注射次数多、频率高、治疗效果不持续等缺点，给广大患者带来诸多不便和较大经济压力。
资料来源：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/GVl8VGmro4sWb1v-JuDPPQ
2.https://mp.weixin.qq.com/s/WXPmLAh8K__oQL8QEteMYg