方拓生物第三款AAV基因治疗药物获CDE临床试验许可

FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物。非临床数据显示，FT-004注射模型动物后，可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高模型动物的凝血功能，并表现出良好的安全性。针对血友病患者，期望患者一次注射，获得长期疗效。

血友病B（Hemophilia B，HB）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要由凝血因子9（FⅨ）基因突变导致FⅨ缺乏或者功能障碍，影响正常凝血酶原激活物的生成，导致凝血功能障碍而引发出血。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内脏器官出血。反复出血，如不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重影响患者的生活质量，甚至威胁生命。在男性人群中，血友病B的发病率为1/25000。