信念医药AAV基因疗法BBM-H803获批IND

2023年7月24日，据国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”获得临床试验默示许可，用于治疗血友病A。

血友病作为一种伴X染色体隐性遗传性出血疾病，主要由凝血因子基因突变或缺失引起，根据缺乏凝血因子基因的不同，血友病可分为A型（凝血因子Ⅷ）、B型（凝血因子Ⅸ）和C型（凝血因子Ⅺ）。其中血友病A型为伴X隐性遗传病，患者约占先天性出血疾病的85%左右，其发病率大约是B型血友病的4倍。

目前临床上针对血友病A的治疗方法，主要是通过每周频繁输血补充凝血因子或者抗体治疗，但是长期输血有很多副作用，并且给患者及其家庭带来较大的负担。而基因疗法给这种难以治愈的疾病带来了新的治愈希望，AAV基因疗法具有只需要接受一次治疗即可治愈血友病A的优势，通过AAV基因疗法治疗后患者的肝细胞就能够持续表达FVIII，从而摆脱长期接受预防性凝血因子输注依赖。目前全球范围内已经有血友病A基因疗法上市，为后来者探明了前路，基因疗法先驱BioMarin的AAV基因治疗产品Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准上市，并于近期获FDA批准上市，是全球首款上市的A型血友病基因疗法。

BBM-H803注射液是一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。

2022年12月，BBM-H803注射液获得FDA的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病A，这是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物。第一款治疗血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液于2022年8月获得FDA孤儿药认定。