受到融资和临床数据消息刺激，Taysha股价大涨132%。
Taysha Gene Therapies(Nasdaq: TSHA)以消除单基因中枢神经系统(CNS)疾病为己任。专注于治愈性药物研发，致力于迅速转换我们在实验室研究的疗法，切实惠及患者。公司将团队成熟的经验与基因治疗药物研发相结合，与世界一流的德克萨斯大学西南医学中心基因治疗计划开展商业化合作，构建一个同时专注于罕见病和广阔市场适应症的AAV基因研究管线。
(Taysha基因治疗研发管线。公司照片)
瑞特综合征是一种严重的遗传性神经发育障碍，由于与大脑中神经元和突触功能息息相关的X连锁MECP2基因突变而引发。主要发生在女性身上，瑞特综合征是全球导致严重智力低下最常见的遗传原因。患者一般早期发育正常，通常在6至18个月开始表现出症状。瑞特综合征的特征为发育迅速倒退，导致智力低下、失去有意义的语言表达及手部运动技巧、运动能力丧失、抽搐或癫痫、心脏损伤和呼吸问题等。目前，尚没有针对该进展性疾病根本病因的疗法获得批准。
TSHA-102是一种在研中用于治疗瑞特综合征的自我互补鞘内给药AAV9基因替代疗法。TSHA-102利用创新miRNA响应性自调节元件(miRARE)平台，调节基于单细胞的基因型转基因表达。miRARE技术旨在预防转基因过度表达相关毒性，可潜在地用于其他适应症。TSHA-102已获得美国食品和药品管理局（FDA）孤儿药和罕见儿科疾病资格认定，以及欧盟委员会孤儿药资格认定。
资料来源
1.公众号细胞与基因治疗领域
https://mp.weixin.qq.com/s/-MVHWxQMr8eTfZIm6r63nQ