热点聚焦
01
里程碑，首例基因编辑猪肾人体移植试验成功撑过1个月！
8 月 16 日，美国纽约大学朗格尼医学中心(NYU Langone Health)宣布成功将转基因猪肾移植到脑死亡的受捐者体内，并且在 32 天之后仍然正常工作，这也算是一个小小的里程碑事件。
02
纽福斯第二款眼科AAV基因治疗药物注册性临床试验完成首例患者入组给药
2023年8月17日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗的纽福斯生物科技有限公司宣布公司第二款眼科基因治疗药物NFS-02(rAAV2-ND1)，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)，中美国际多中心I/II期临床试验在中国完成首例患者入组及给药。
03
华毅乐健国内首个血友病A基因治疗IIT研究完成12例患者全部入组
2023年8月13日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司，一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布由其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445注射液，研究者发起的临床研究(Investigator Initiated Trial，IIT)已于2023年5月17日完成全部患者入组，共计12例。这是国内首个完成IIT入组的血友病A基因治疗药物。
创新突破
01
基因编辑治愈艾滋是否安全？最新动物试验给出答案！
美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV(猴免疫缺陷病毒)从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。
研究团队此次在恒河猴中测试了EBT-001.这是一种SIV特异性的CRISPR-Cas9基因编辑工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地从宿主DNA中去除了潜伏于病毒储存库的SIV，并且在动物中未出现脱靶效应。
02
Cancer Cell刊登新型AAV基因疗法，用于攻克脑肿瘤！
2023年8月14日，俄亥俄州立大学、俄勒冈健康与科学大学、维克森林大学医学院、加州大学旧金山分校的研究人员在医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：GDNF gene therapy for alcohol use disorder in male non-human primates 的研究论文。
这项在非人灵长类动物恒河猴中的研究证明，使用腺相关病毒2型(AAV2)向中脑腹侧被盖区(VTA)递送人胶质源性神经营养因子(hGDNF)，能够减少酒精使用，防止戒酒后的酒瘾复发。
03
李亚平团队发现理性化设计的mRNA纳米疫苗可增强肿瘤免疫治疗效果
2023年8月11日，中国科学院上海药物所李亚平研究员、郑明月研究员和上海交通大学医学院王当歌研究员在National Science Review 期刊发表了题为：STING agonist-boosted mRNA immunization via intelligent design of nanovaccines for enhancing cancer immunotherapy的研究论文。
该研究利用机器学习手段指导纳米疫苗的理性化设计，使其兼具高树突状细胞靶向性和高mRNA抗原呈递效率，实现mRNA抗原和环二核苷酸类STING激动剂的高效协同递送，提高了癌症免疫治疗效果。
04
mRNA-LNP在癌症治疗中的不同靶向策略与未来设计方向
2023年8月16日，来自以色列特拉维夫大学的研究团队在Nature Reviews Clinical Oncology上发表了题为“Targeting cancer with mRNA–lipid nanoparticles: key considerations and future prospects”的综述文章，概述了使用mRNA-LNP靶向不同癌细胞的各种方法，强调了每种方法在实现细胞选择性表达方面的优势和挑战，以及临床实践中所需要克服的问题和未来前景。
05
樊春海院士团队开发框架核酸状态机，在活细胞中实现CRISPR系统分级输运
2023年8月14日，上海交通大学化学化工学院樊春海院士与上海大学材料生物学研究所李江研究员团队在 Nature 子刊 Nature Machine Intelligence 上发表了题为：A temporally resolved DNA framework state machine in living cells 的研究论文。
该研究发展了一种可工作于活细胞环境的框架核酸状态智能机，可实时分辨环境信号的时间顺序并在多种结构与功能状态间切换，在活细胞中实现了时序信号调控的CRISPR系统的分级输运、基因组定位与基因编辑功能。
06
一次治疗效果持续长达80周，基因疗法治疗肝脏疾病早期临床结果积极
Généthon实验室日前宣布，在研基因疗法GNT0003治疗Crigler-Najjar综合征的1/2期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发表。试验结果显示，这一基因疗法具有良好的安全性，并且在最高剂量表现出疗效。新闻稿指出，这是在肝脏代谢疾病中首次通过临床试验证明基因疗法的疗效。目前这一临床试验的关键性部分已经展开。
资本速递
01
AAV基因治疗公司融资近11亿，股价大涨！
2023年8月14日，AAV基因疗法公司Taysha Gene Therapies(Taysha)宣布完成1.5亿美元(约10.9亿人民币)融资。同时，Taysha报告了第一名接受AAV基因疗法(TSHA-102)的瑞特综合征患者在其1/2期临床试验中的积极临床数据。此外，近日，公司2023年Q2财报实现营收239.5万美元，超出市场预期19.75%。
受到融资和临床数据消息刺激，Taysha股价大涨132%。
02
注册资本2.5亿元！Moderna mRNA生产企业落户上海闵行
2023年8月17日，Moderna在上海闵行注册了mRNA生产企业——美德纳(上海)制药有限公司，注册资本为2.5亿元人民币，法人代表为Shu Han。注册地址位于莘庄工业区，也是闵行打造千亿规模生物医药产业集群的聚集地，莘庄工业区打造以核酸类药物为前沿，高端医疗器械为主力，化学原料药和制剂为基础的产业矩阵。
03
环码生物完成数千万美金A轮融资，推动环形RNA技术研发
8月15日，上海环码生物医药有限公司宣布完成数千万美金A轮融资。本轮融资由强生创新-JJDC等领投，超弦基金等跟投。本轮融资将用于加速管线推进，推动环形RNA技术向药物的转化。
04
营收大幅增加！CRISPR Therapeutics公布财报
近日，CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)公布2023上半年财报，财报显示，2023H1总营收1.7亿美元(12.32亿人民币，按最新汇率1.00 美元 =7.25 人民币计算)，去年同期仅110万美元 ，营收大增154倍，现金及现金等价物4.45亿美元(32.26亿人民币)，研发费用2亿美元(14.50亿人民币)。
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/NXbhaDHCzvFSHTd_-SdDbg
2.https://mp.weixin.qq.com/s/Pfo6Xg7vgl8n6h3gNYWvlg
3.https://mp.weixin.qq.com/s/u7hdpApBd5eZEc_Sdt5N2A
4.https://mp.weixin.qq.com/s/fDvMxgvyruk5S5PIRxoMvg
5.https://mp.weixin.qq.com/s/1G-8CM63m-n0tf1TkCeMoA
6.https://mp.weixin.qq.com/s/sSww6amBxYNHZKuP7wO2dg
7.https://mp.weixin.qq.com/s/wA25PJIaFn9JU4PgZu61CA
8.https://mp.weixin.qq.com/s/7Jty1fPT5Ju06AvvR_q6EQ