作为今年最受瞩目的决定之一，FDA预计将于12月8日（根据Vertex公告）公布对Vertex 和CRISPR用于治疗镰状细胞病（SCD）的基因编辑疗法 exagamglogene autotemcel（exa-cel）的裁决，如果获得批准，exa-cel将成为美国首款CRISPR编辑基因疗法。
11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，Exa-cel现更名为Casgevy™，获英国药品监管机构MHRA批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)，使其成为世界上首个基于CRISPR的基因编辑疗法。
公告中指出，FDA已批准对SCD进行优先审查，对TDT进行标准审查，并指定《处方药用户费法》(PDUFA)的目标行动日期分别为2023年12月8日和2024年3月30日。
在欧洲，今年1月26日，欧洲药品管理局(EMA)也已受理exa-cel的上市申请。这意味着，exa-cel有望于今年在欧洲获批。
exa-cel，原名CTX001™，是一种研究性、自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，eva-cel设计为一次性单剂量疗法，它采用患者自身的干细胞，利用CRISPR/Cas9系统对其进行基因编辑，使其能够产生高水平的胎儿血红蛋白，而胎儿血红蛋白在SCD中存在缺陷。这种作用机制使 exa-cel 能够针对贫血的标志性症状进行治疗。
2015年，CRISPR和Vertex达成战略合作，专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。exa-cel是该联合研究项目中第一个潜在治疗方法。根据协议，Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分割项目成本和利润。
Vertex 和CRISPR支持 exa-cel的生物制品许可申请，FDA于2023年6月接受了该申请，并提供了关键性 I/II/III 期试验和长期安全性与有效性研究的数据，这些数据共同证明了基因编辑候选药物可以显著减少严重的血管闭塞事件和住院治疗。
对于exa-cel的定价预测，4月12日，药品价格监管机构临床和经济审查研究所(ICER)发布了一份报告草案，估计exa-cel的定价为190万美元，很可能与蓝鸟生物的两款基因疗法(治疗镰状细胞病的lovo-cel和治疗β地中海贫血的Zynteglo)进行竞争，目前Zynteglo的定价为280万美元。
资料来源
1.公众号细胞基因治疗前沿
https://mp.weixin.qq.com/s/ywdTXso71wdHRlQxOeHK9g