Voyager的SOD1-ALS主要候选药物将高效siRNA构建体与静脉注射、可穿透血脑屏障的TRACER™衣壳相结合，以降低SOD1的表达。在一项非人类灵长类动物研究中，在食蟹猴中单次静脉注射候选药物后，可发现其颈髓运动神经元中的SOD1减少了73%。该候选药物在脊髓和运动皮层的各个层面都表现出了SOD1的显著敲低。此外，该候选药物还表现出了转导神经元和星形胶质细胞的能力，这两种细胞被认为在ALS中发挥着重要的作用。Voyager预计在即将召开的科学会议上提供有关该候选药物的更多数据。同时，还发现另一种Voyager SOD1-ALS临床前候选药物在G93A小鼠模型中使生存期中位数延长了152天，部分动物的生存期超过430天。
Alfred Sandrock博士
Voyager首席执行官、医学博士、哲学博士Alfred Sandrock, Jr.表示：“我们的SOD1-ALS项目是几个采用TRACER™技术的基因治疗项目之一。同时，我们预计将在2025年将其推进到IND阶段。我相信我们开发的候选药物有望成为SOD1突变ALS治疗的重大进展，因为它具有通过单次静脉注射实现持久SOD1基因敲低的潜力。我们计划在早期临床研究中利用已建立的脑脊液和血浆生物标志物，来有效实现潜在的概念验证。”
关于肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经退行性疾病，其特征是运动神经元的丧失而导致的肌肉无力并最终瘫痪。大多数患者在发病两到五年内因呼吸衰竭而死亡。该疾病可由多种基因突变引起，具有散发性或家族性。约10% ALS患者的驱动基因是已知的，这些患者中，大约20%与能够编码超氧化物歧化酶的SOD1基因突变相关。目前已批准的ALS疗法只能延缓疾病进展，但不能解决疾病潜在遗传因素。
关于
Voyager Therapeutics是一家专注研发突破基因治疗和神经病学障碍药物的生物技术公司。该公司凭借在深层神经药理学方面的能力来克服传统基因治疗载体在神经系统疾病和其他治疗领域的局限性。Voyager的产品管线包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、帕金森病和其他中枢神经系统疾病的全资和合作临床项目，其重点是经过验证靶点和疾病的生物标志物，来实现快速潜在的生物学证明。
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。
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