在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒(AAV)已成为基因治疗的首选递送载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。
2017年12月10日，美国食品药品管理局(FDA)批准了 Spark Therapeutics 公司的基因疗法Luxturna上市，用于治疗RPE65基因突变导致的先天性失明。这也是首款获得FDA批准的AAV基因疗法，开启了体内基因治疗新时代。此后， Spark Therapeutics 被制药巨头罗氏(Roche)以43亿美元收购。
制药巨头诺华(Novartis)也非常看重AAV基因治疗，其开发的治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的AAV基因疗法Zolgensma于2019年5月24日获得FDA批准上市，售价高达212.5万美元，一度成为全世界最贵的药物。
2022年3月8日，诺华(Novartis)和 AAV 载体开发公司 Voyager Therapeutics 宣布达成总额高达17.5亿美元的合作，诺华将向 Voyager 支付5400万美元预付款，以及高达17亿美元的里程碑付款和特许权使用费。这一合作，包括了3个中枢神经系统(CNS)靶标的AAV衣壳使用授权，以及一年内对其他2个CNS靶标的AAV衣壳的选择权。
一年后的2023年3月6日，诺华决定行使上述选择权，在当初5400万美元预付款的基础上，再额外支付2500万美元预付款，Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及相关产品的特许权使用费。
2024年伊始，诺华再次与 Voyager 达成合作，诺华向Voyager支付1亿美元预付款(后续里程碑付款和特许权使用费总额高达12亿美元)，以开发亨廷顿症(HD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)的AAV基因疗法。
基于上述合作，诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益，诺华希望通过这些合作，开发出突破血脑屏障、靶向中枢神经系统的新型AAV载体，治疗那些大脑深处的疾病。
虽然AAV被认为是最安全的基因治疗在提，FDA也已经批准了少数几款AAV疗法上市，但AAV疗法仍然面临着安全问题，高剂量注射时的毒性作用导致了数名接受临床试验的患者死亡。因此，开发更安全、靶向性特异性更强的AAV衣壳迫在眉睫。
Voyager Therapeutics 专有的RNA驱动的TRACER筛选平台，可产生比传统AAV血清型具有更高特异性、更低使用剂量和更少脱靶风险的新型AAV衣壳。例如突破血脑屏障并靶向中枢神经系统(CNS)的新型AAV衣壳，在非人灵长类动物中的实验显示，静脉注射后，在大脑中可广泛表达，效率是AAV9型的1000-10000倍。此外，TRACER筛选平台还可以开发出对心肌、骨骼肌、眼睛、肝脏和其他组织具有增强的靶向性的AAV衣壳。
TRACER筛选平台
研发管线
派真生物AAV衣壳工程平台
派真生物开发了具有自主专利的π-Icosa™高容量和高精度AAV衣壳工程平台，能够筛选出更具感染性和高效靶向特性的新型衣壳病毒体，用于临床试验开发，可在保证其安全性和有效性的前提下，大大减少AAV的基因药物的使用剂量，从而降低生产成本。
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服务亮点
1
多种类型AAV库
随机库、定制合成库;
不同血清型库(AAV2.AAV8.AAV9等);
多种启动子库骨架可选(CAG、MHCK7、GFAP/hSynl等) ;
2
高质量库的把控
质粒库均一性好;
病毒库均一性好;
病毒库错包率低;
3
优质的服务过程
筛选经验丰富;
专业的技术支持;
客户满意度高;
参考资料：
https://www.voyagertherapeutics.com/pipeline/
https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-eyes-next-gen-aav-therapies-175b-voyager-biobucks-pact
https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-ready-head-deep-space-voyager-after-year-kicking-tires
https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-enters-capsid-license-agreement-and
原文链接
1.生物世界
https://mp.weixin.qq.com/s/cOuhOaKWinrHQNXH5NN7Iw