热点聚焦
01、健达九州基因治疗视网膜色素变性相关盲症临床研究完成首例患者给药
2024年1月24日，健达九州宣布，旗下研发的基因治疗产品GA001在首都医科大学附属北京天坛医院成功实施首例患者给药。这标志着其在治疗视网膜色素变性相关盲症方面迈出了关键一步。派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助力战略合作伙伴健达九州研发新方案，以治疗因视网膜色素变形引起的失明。
02、再次获批！凌意生物戈谢病基因治疗药物LY-M001 IND获美国FDA许可
2024年1月24日，凌意生物自主研发的LY-M001注射液获美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验(IND)许可(IND编号：30210)。这是LY-M001注射液IND申请近期获得中国国家药品监督管理局(NMPA)默示许可后的又一个重大里程碑。派真生物很荣幸能够助推凌意生物的AAV基因治疗药物进展，为此项目提供了高质量的CMC服务！
03、神曦生物NXL-004治疗恶性胶质瘤临床研究正式启动
2024年1月22日，由苏州大学附属独墅湖医院与神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 合作开展的“一项评估NXL-004注射液在治疗恶性脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性临床研究”项目启动会在苏州大学附属独墅湖医院成功召开。作为神曦生物的合作伙伴，派真生物对这一项目的顺利进行表示热烈祝贺！
04、双载体AAV基因疗法势头迅猛，又一疗法进入1/2期
近日，Sensorion宣布其基因疗法SENS-501在欧洲提交的临床试验申请(CTA)已经被批准，将率先在法国启动1/2期临床试验，旨在评估SENS-501在6-31个月患儿中的安全性、耐受性和有效性。未来，该疗法可能会在意大利、德国等国家开展临床试验。
05、国内2023年度CDE受理与许可的20项AAV基因疗法
根据Clinical Trials.gov上统计，目前有超过380种AAV基因治疗临床项目在全球范围内开展，同时国内已有36款AAV基因治疗药物IND申报获批。本文汇总了国内2023年全年度已被申请受理与获得许可的20项AAV基因疗法临床进展。
06、FDA要求所有已上市CAR-T疗法标注最高级别的黑框警告：可能诱发T细胞恶性肿瘤
2023年11月底，美国FDA宣布调查靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗后患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险。
2024年1月22日，FDA要求已上市的6款CAR-T细胞疗法的开发商在处方说明书上标注黑框警告，提醒靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗后患者有T细胞恶性肿瘤的风险。黑框警告是FDA要求写明的最高级别的药物不良反应警告，代表该药物具有引起严重的、甚至危及生命的不良反应的重大风险。
创新突破
01、舒易来团队成果登上《柳叶刀》，发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
2024年1月25日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟、王武庆，哈佛大学医学院陈正一、东南大学柴人杰等在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)上发表了题为：AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial 的研究论文。派真生物很荣幸能够为该研究提供AAV病毒包装服务，助力先天性耳聋AAV基因疗法进展，推动遗传性耳聋基因治疗药物的研发到临床转化。
02、国内首次！高彩霞团队成果入选Nature发布2024年值得关注的七大技术
2024年1月22日，《自然》发布了2024年值得关注的七大技术，高彩霞团队开发的大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot入选，这也是自2018年首次评选以来，第一项来自中国学者的技术成果入选。
03、用CAR-T抗衰老：靶向清除衰老细胞，预防和治疗年龄相关衰退
2024年1月24日，冷泉港实验室的 Corina Amor 等人在 Nature Aging 期刊发表了题为：Prophylactic and long-lasting efficacy of senolytic CAR T cells against age-related metabolic dysfunction 的研究论文。
该研究表明，使用CAR-T细胞靶向衰老细胞高表达的蛋白——尿激酶型纤溶酶原激活物受体(uPAR)，能够选择性清除衰老细胞，让老年小鼠恢复活力，让年轻小鼠衰老得更慢。由于T细胞的记忆能力和长寿命，这种Senolytic CAR-T细胞只需单次给药，就足以实现长期的治疗和预防效果。
资本速递
01、2390万美元融资！CRISPR噬菌体疗法研发公司推进临床开发
近日，Locus Biosciences宣布从美国生物医学高级研究与发展管理局(BARDA)获得2390万美元的资金，以支持其CRISPR增强型噬菌体疗法LBP-EC01进行盲法安慰剂对照临床试验，用于治疗由耐药性大肠杆菌引起的尿路感染(UTIs)。
02、超6亿美元合作！罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
2024年1月23日，罗氏(Roche)旗下公司基因泰克(Genentech)宣布与基因疗法开发公司GenEdit达成合作，GenEdit将获得来自基因泰克的1500万美元的预付款，并有资格在合作过程中获得总额高达6.29亿美元的近期、临床前和临床开发、商业和净销售额里程碑付款以及全球净销售额的分级特许权使用费。此外，GenEdit还宣布完成了2400万美元A1轮融资。
根据协议，双方将利用GenEdit公司的NanoGalaxy平台发现和开发新型亲水纳米颗粒(HNP)，递送用于治疗自身免疫病的核酸药物。基因泰克负责使用发现的纳米颗粒所产生的药物的临床前、临床研究，以及后续商业化。
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/pUsmW9Tzr3PZUSMwWUIjVw
2. https://mp.weixin.qq.com/s/HgqKOjKz8jxufELdUvJkjQ
3. https://mp.weixin.qq.com/s/OfGt38gnpaAAVNk8_Cn2Qg
4. https://mp.weixin.qq.com/s/eksuTkwfD9KaUQkBXveLkA