腺相关病毒(Adeno-associated virus，简称AAV)表达系统是当今分子生物学和基因疗法领域重要的技术之一。AAV作为一个病毒载体，因其非病原性、低免疫原性、能够跨越物种界限感染多种细胞类型，并且在目标细胞内长期稳定表达外源基因的特性，而被广泛应用于基因递送。
AAV表达系统的组成
AAV表达系统通常由三个基本组成部分构成：
重组AAV载体：这是缺少所有病毒编码基因的AAV基因组，通常仅保留为AAV整合所必需的反式作用元件(ITRs)。这样的设计保证了载体的安全性。
助病毒或助打包元件：在AAV的生产过程中需要，它们提供AAV生命周期中所需的病毒编码蛋白，但这些元件不被打包进最终的AAV颗粒中。
包装细胞株：一般是经过特别处理的哺乳动物细胞株，用于同时转染重组AAV载体和助病毒或助打包元件，产生AAV颗粒。
AAV的优势
AAV表达系统具有以下优势：
宽范围的宿主范围：AAV能够感染多种分化程度不同的细胞，包括非分裂细胞。
安全性高：AAV很少与人类疾病相关联，而且多数人对AAV有自然免疫耐受。
长期表达：在某些类型的细胞中，AAV可以介导长达数月乃至数年的基因表达。
基因容量适中：AAV可以打包约4.7kb的外源DNA，适合许多基因治痢单个或几个基因的递送。
AAV表达系统的应用
AAV表达系统已经被用于多种应用，包括：
基因功能的研究：通过特异性敲入或敲除基因，研究其功能。
基因治疗：用于治疗遗传疾病或获取长期的治疗效果。
疫苗研发：作为携带靶抗原表达基因的载体，用于激发免疫反应。
模型建立：构建动物疾病模型，用于研究疾病机制或药物筛选。
结论
AAV表达系统因其独特的优势在基因递送和基因治疗领域占据了重要位置。安全性的保证和对多种细胞类型具有高效递送能力使它成为现代生物技术不可或缺的工具。随着研究的不断深入，AAV表达系统的优化和定制化将使之为治疗更多遗传性和获得性疾病提供可能。