派真新闻
2024年9月3日，广东省工业和信息化厅发布了关于广东省第六批专精特新“小巨人”企业和第三批专精特新“小巨人”复核通过企业名单的公示，派真生物获得第六批专精特新“小巨人”企业认定，2024年广东省（深圳除外）获得认定企业263家，全国认定企业3000余家，较第五批小巨人认定数减少600多家。
热点聚焦
FDA于2024年5月28日发布《药物研发平台技术认定行业指南草案》。该指南草案概述介绍了 平台技术认定的资格要求、申请流程、提交计划、提交资料、审查时间表、益处和数据使用说明、mRNA疫苗或基因疗法用的脂质纳米颗粒（LNP）平台技术案例参考。
本文将围绕该指南起草背景、指南剖析、相关公开反馈意见、案例参考及对 AAV 中美申报影响展开。
心脏疾病，如冠心病、心肌病、心律失常和心力衰竭等，严重威胁人类健康，是全球主要致死原因之一。随着基因治疗技术的发展，腺相关病毒（AAV）载体因其显著优势，已成为心脏疾病研究和治疗的关键工具。在应用AAV进行心脏疾病研究时，如何选择血清型、特异性启动子，确定注射方式和剂量以及取样时间，是研究者普遍关心的问题。本文将深入探讨这些问题，提供AAV病毒载体在心脏疾病研究中的设计和应用策略。
由中国食药促进会疫苗及生物制品质量评价与标准专业委员会组织全国30多家企事业单位共同编制的《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》（T/FDSA 0055—2024）团体标准于近日正式发布，将于2024年10月3日起实施。
2024年9月4日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™，并通过脂质纳米颗粒（LNP）递送。这是全球范围内首次将体内基因编辑药物应用于治疗PH1，也是全球首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。
2024年9月3日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（简称“公司”、“Arcturus”，纳斯达克股票代码：ARCT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准公司用于治疗囊性纤维化（CF）的候选药物ARCT-032的研究性新药申请（IND），使公司能够启动一项2期多次递增剂量研究，以评估ARCT-032在囊性纤维化患者中的安全性、耐受性和有效性。
9月8日，商务部、国家卫生健康委和国家药监局印发《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》
创新突破
2024年8月30日，深圳大学第一附属医院刘宇辰教授与北京大学第一医院姚林教授团队合作，在 Nature Chemical Biology 期刊发表了题为：Engineering artificial non-coding RNAs for targeted protein degradation 的研究论文。
该研究创新性地提出了人工长链非编码RNA（alncRNA）技术，能够精确靶向并高效降解蛋白质，有效解决了长期以来困扰科学界的“难以成药”靶点问题。
拥有超4.31万个海洋微生物基因组和24.58亿个基因序列的海洋微生物基因数据库，由华大生命科学研究院参与的国际联合研究团队共同构建。这一数据库中有2万多个微生物是新发现物种，约1万个微生物在深海中首次被发现。
记者9月5日从华大生命科学研究院举行的“千种海洋生物基因测序项目”成果暨全球海洋微生物基因库建设及应用成果联合发布会上获悉的。相关研究成果已在4日的《自然》期刊发表。
日前，空军军医大学药学系张英起教授团队在《Advanced Science》上发表研究成果，题为“Tumor Microenvironment-Responsive Nanocapsule Delivery CRISPR/Cas9 to Reprogram the Immunosuppressive Microenvironment in Hepatoma Carcinoma”。首次提出在体内利用基因编辑的方法实现肿瘤的免疫治疗，避免了以往的免疫治疗重复用药以及耐药等问题，开发了一种新的免疫治疗手段。
近日，美国加州大学Prashant Mali研究团队在Nat Biomed Eng杂志上发表研究论文：Robust genome and cell engineering via in vitro and in situ circularized RNAs。论文阐述了研究团队开发的两种RNA环化方法:利用II型内含子体外制备cRNA (ocRNA)，以及使用内源性普遍表达的RtcB蛋白在细胞内环化生成cRNA (icRNA)。研究还证实了cRNA可应用于干细胞工程以及通过锌指(ZF)蛋白和CRISPR-Cas9系统实现强大的靶向基因组和表观基因组作用。
2024年8月23日，加州大学伯克利分校 Niren Murthy、加州大学戴维斯分校王爱军等人在 Nature 子刊 Nature Nanotechnology 上发表了题为：Acid-degradable lipid nanoparticles enhance the delivery of mRNA 的研究论文。
该研究开发了一种名为“azido-acetal”（叠氮基-缩醛）的可酸降解连接子，利用其合成了由聚乙二醇脂质、阴离子脂质和阳离子脂质组成的可降解脂质，并以此为基础合成了在内体中快速水解的LNP（RD-LNP）。在体外和体内实验中，RD-LNP显著提高了LNP-mRNA复合物的性能，相比传统LNP更有效地将mRNA递送到小鼠的肝脏、肺、脾脏和大脑，以及体外的造血干/祖细胞中。这项研究表明，在体内调节LNP的降解速率具有极大潜力，可进一步扩大LNP在医学领域的应用。
2024年9月4日，美国陆军传染病医学研究所和Moderna公司的研究人员在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：Comparison of protection against mpox following mRNA or modified vaccinia Ankara vaccination in nonhuman primates 的研究论文。
该研究在非人灵长类动物中比较了MVA疫苗和mRNA-1769疫苗的效果，结果显示，与MVA相似，mRNA-1769对猴痘病毒攻击产生了保护作用，并进一步减轻症状和病程。与MVA相比，mRNA-1769增强了病毒控制和疾病减轻，突显出mRNA疫苗在减轻未来大流行威胁方面的潜力。
2024年8月28日，牛津大学 Ana I. Domingos 团队（博士生Yitao Zhu为第一作者）在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为：Sympathetic neuropeptide Y protects from obesity by sustaining thermogenic fat 的研究论文。
这项研究发现，由交感神经产生的外周神经肽Y（外周NPY），对体重的影响与大脑中的中枢神经肽Y（中枢NPY）相反。外周NPY通过维持产热脂肪组织，将能量转化为热量，而不是储存下来，从而在不影响食物摄入的情况下发挥抗肥胖作用。
资本速递
2024年9月4日，猪器官异种移植开发公司eGenesis宣布完成1.91亿美元D轮融资，此轮融资将用于推进其主要候选项目EGEN-2784（基因编辑的猪肾脏人体移植）的人体临床试验，以及扩大研发管线和规模生产。
9月4日，HAYA Therapeutics宣布与礼来达成一项多年合作协议，将应用HAYA先进的RNA引导调控基因组平台，支持肥胖症及相关代谢疾病的临床前药物发现工作。双方将确定多个基于RNA的调控基因组药物靶点，以解决这些慢性疾病。
2024年9月3日，杭州赫吉亚生物医药有限公司（以下简称“赫吉亚生物”）宣布已完成数千万元A2轮融资，本轮融资由黄埔生物医药基金领投，南湾百澳基金跟投。
9月5日消息，国内一细胞与基因治疗产业园项目（以下简称“园区”）在郑州航空港经济综合实验区中原医学科学城片区正式开工。项目总投资7.7亿、规划建筑面积20.28万㎡，由河南中原医学科学城建设发展有限公司下属全资子公司河南省航港国发建设有限公司负责开发建设。