AAV(腺相关病毒)血清型的靶向性主要取决于其衣壳蛋白(capsid)的结构不同,这影响了它们对不同组织或器官的感染能力和效率。不同的AAV血清型表现出对不同组织的天然偏好性。以下是一些常见AAV血清型及其靶向性:

1. AAV1

  • 靶向性:骨骼肌、心脏、脑、肝脏
  • 特性:AAV1对肌肉组织的高转染效率,常用于肌肉疾病的基因治疗。

2. AAV2

  • 靶向性:肝脏、视网膜、神经组织
  • 特性:AAV2是最早被研究的血清型,具有广泛的细胞受体识别能力。其在神经系统和视网膜的转染能力较强,但天然的全身系统感染效率较低。

3. AAV3

  • 靶向性:肝脏
  • 特性:AAV3的研究相对较少,但它在肝脏中的感染能力较好。

4. AAV4

  • 靶向性:脑脊液、上皮组织
  • 特性:AAV4在脑脊液和呼吸道上皮组织中的转染效率较高,适合某些脑部和呼吸系统的基因治疗。

5. AAV5

  • 靶向性:肺、脑、肝脏
  • 特性:AAV5常用于神经系统和呼吸道相关的基因治疗,尤其在肺和脑部具有较好的感染能力。

6. AAV6

  • 靶向性:肺、肌肉、肝脏
  • 特性:AAV6在肌肉和呼吸道组织中的感染效果较好,且在肝脏中的分布效率也较高。

7. AAV7

  • 靶向性:骨骼肌、心脏、肝脏
  • 特性:与AAV1相似,AAV7具有较高的肌肉和心脏靶向性,但研究较少。

8. AAV8

  • 靶向性:肝脏、肌肉、心脏
  • 特性:AAV8对肝脏的感染能力非常强,常用于肝脏相关疾病的基因治疗。此外,它还表现出对肌肉和心脏较好的靶向性。

9. AAV9

  • 靶向性:全身组织、心脏、肝脏、肌肉、脑
  • 特性:AAV9具有非常广泛的组织感染能力,尤其是在血脑屏障穿透方面表现出色,适用于中枢神经系统、心脏和全身性基因治疗。

 

 

AAV血清型 靶向器官/组织 特性
AAV1 骨骼肌、心脏、脑、肝脏 对肌肉组织有高转染效率,常用于肌肉相关疾病的基因治疗。
AAV2 肝脏、视网膜、神经组织 对视网膜和神经系统有较强转染能力,但全身系统感染效率相对较低。
AAV3 肝脏 在肝脏中具有较好的感染能力。
AAV4 脑脊液、上皮组织 对脑脊液和上皮组织(如呼吸道)有较高转染效率。
AAV5 肺、脑、肝脏 常用于神经系统和肺部的基因治疗。
AAV6 肺、肌肉、肝脏 对呼吸道和肌肉组织有良好转染效果,也可用于肝脏。
AAV7 骨骼肌、心脏、肝脏 与AAV1相似,对肌肉和心脏有较好的靶向性。
AAV8 肝脏、肌肉、心脏 对肝脏有非常高的感染能力,广泛用于肝脏相关的基因治疗。
AAV9 全身组织、心脏、肝脏、肌肉、脑 广泛分布能力强,尤其对中枢神经系统、心脏、肝脏有较好的感染效果。