在已知的腺相关病毒(AAV)血清型中,某些血清型被发现具有跨越血脑屏障(BBB)的能力,特别是在全身给药的情况下。以下是几种具有跨血脑屏障潜力的AAV血清型:
AAV9:这是目前研究最多、跨血脑屏障能力最强的血清型之一。AAV9被证明能够在全身静脉注射后有效地穿过血脑屏障,并广泛分布在中枢神经系统(CNS)中。这使得它成为治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)等神经系统疾病的重要工具。
AAVrh10:AAVrh10也具有较好的跨血脑屏障能力,虽然不如AAV9那么广泛用于神经系统疾病的研究,但它在动物实验中显示出了潜力。
AAV-PHP.B:这是通过基因工程改造的AAV血清型,在小鼠模型中显示出优越的跨血脑屏障能力。AAV-PHP.B在大脑和脊髓中具有高效的基因传递能力,尤其是通过全身给药。然而,在灵长类动物中的表现不如在小鼠中的有效性,因此仍需进一步研究和优化。
AAV-PHP.eB:这也是通过工程化改造的AAV血清型,与AAV-PHP.B类似,但其基因传递效率有所提高,尤其是在中枢神经系统中。