一周要闻丨基因治疗要闻速递第125期

11月 5, 2024

热点聚焦

01、中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗
 
【中国/美国加利福尼亚州——2024年11月1日】——专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 (武汉) 科技有限公司 (简称“中眸医疗”) ——今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者。ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传学基因治疗药物，通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号，从而恢复视力。

02、广州发布新政，重点推进抗体药、疫苗、细胞与基因治疗、重组蛋白与多肽等产业化进程
 
2024年10月31日，广州市工业和信息化局印发《广州市关于加快生物制造产业高质量发展的工作方案》（以下简称《方案》）。《方案》指出，重点发展生物医药、生物材料、生物食品、生物健康及生物农业五大领域。其中生物医药方向，围绕基因编辑、生物信息学等关键领域，以合成生物学、人工智能等颠覆性技术赋能传统医药产业，开展基础研究布局、核心技术攻关、关键设备耗材自主研发，支持前沿创新企业发展，重点推进抗体药物、疫苗药物、核酸药物、细胞与基因治疗、重组蛋白与多肽产业化进程，着力推进生物创新药、生物类似药、生物基原料药等规模化发展。

03、深信生物mRNA药物IN015获FDA儿科罕见病资格认定
 
2024年11月1日，深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布美国FDA授予其在研创新mRNA药物IN015儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN015用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。获得RPDD将极大地促进IN015的临床开发，使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN015产品获批后授予深信生物优先审评券。
 
04、CDE发布细胞与基因治疗领域慢病毒检测共性问题与技术要求
 
为提高企业研发和申报的规范性、建立科学规范的审评体系、加快国内细胞和基因治疗产品的高质量发展，药审中心对细胞和基因治疗产品中可复制型慢病毒检测共性问题进行整理，组织制定了《可复制型慢病毒检测共性问题与技术要求》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日（2024年10月29日）起施行。

 

05、一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？
 
2024年9月23日，芳拓生物自主研发的面向XLRP（X连锁视网膜色素变性）的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗候选药物FT-002注射液获得美国FDA Ⅱ期临床试验申请许可。这是国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床试验的rAAV基因治疗药物。这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。

 

06、天泽云泰自主研发基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定

10月29日（美国东部时间），上海天泽云泰生物医药有限公司（天泽云泰）宣布，其自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物VGR-R01获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。

 

07、再突破！尧唐生物再获一项核酸药物递送系统专利
 
近日，尧唐生物科学团队自主开发的新型脂质体专利正式获得国家知识产权局（CNIPA）专利授权（ZL202211695784.5）。

 

创新突破

01、靶向足细胞的AAV基因疗法：IgA肾病治疗新曙光在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）–肾脏周（Kidney Week）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司Purespring Therapeutics展示了AAV的基因疗法PS-002的临床前数据。结果显示，该疗法能有效靶向肾脏足细胞，在小鼠和猪模型中减轻IgA肾病的疾病表现，降低炎症并减少肾脏纤维化，且未见与治疗相关的副作用。

 

02、吴宇轩团队等开发基于LNP-CRISPR/Cas9的体内基因编辑疗法，治疗原发性高草酸尿症1型
 
近日，华东师范大学生命科学学院吴宇轩研究员与尧唐生物合作，在 Molecular Therapy 期刊发表了题为：Efficient and Safe In Vivo Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1 via LNP-CRISPR/Cas9-mediated glycolate oxidase disruption 的研究论文。

 

03、ACS Nano：魏妥/程强团队开发脾脏靶向的mRNA癌症疫苗，共递送锰佐剂和新抗原mRNA，增强抗肿瘤免疫

2024年10月28日，中国科学院动物研究所魏妥课题组北京大学未来技术学院程强课题组合作，在 ACS Nano 期刊发表了题为：Spleen-Targeted mRNA Vaccine Doped with Manganese Adjuvant for Robust Anticancer Immunity In Vivo 的研究论文【1】。

 

04、全球首个！单原子编辑工具登上《科学》，有望革新药物发现过程近日，韩国科学技术院（KAIST）Yoonsu Park教授带领的团队取得了一项重要突破，他们开发的单原子编辑工具登上了《科学》期刊。KAIST新闻稿件指出，这是全球首次在室温、大气压条件下实现单原子编辑，为革新药物发现过程提供了全新工具。

 

 

资本速递

01、21.3亿元估值！瑞普晨创完成1.3亿元A轮融资，丁列明和邓宏魁合作孵化

11月1日，杭州瑞普晨创科技有限公司宣布完成1.3亿元A轮融资。本轮融资由中国风投（3000万元）领投、贝达药业（2000万元）、联想创投（2000万元）、荷塘创投（1000万元）、贝橙创投（2000万元）、天立投资（1000万元）、森雅医疗（1000万元）、云泽投资（500万元）、宁波六谷（500万元）等跟投，瑞普晨创此轮融资投后估值约21.3亿元。融资资金将用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程，进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设。

 

02、赛蕴生物完成数千万元天使轮融资，助力新型递送载体药物开发
 
近日，赛蕴生物科技（成都）有限公司（以下简称“赛蕴生物”）宣布，公司成功完成数千万元天使轮融资，本轮融资由生命园创投基金与知名基金联合领投，英诺天使基金等多家主体跟投。