腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)是一种广泛用于基因治疗的病毒载体,其血清型的多样性使得不同类型的AAV具有不同的组织或细胞靶向性。AAV不同血清型的靶向性主要由其衣壳蛋白结构所决定,不同的血清型在感染不同的组织或器官方面有不同的偏好。以下是一些常用的AAV血清型及其靶向性概述:
AAV1
靶向性:主要用于骨骼肌、心肌。
应用:适用于心脏和肌肉疾病的基因治疗,如肌肉营养不良。
AAV2
靶向性:具有广泛的组织感染性,但因存在广泛的抗体反应,体内应用受到限制。
应用:常用于体外研究和中枢神经系统的基因治疗研究。
AAV5
靶向性:对神经系统和呼吸道有较好的感染效率。
应用:用于治疗神经系统疾病,如帕金森病。
AAV6
靶向性:对骨骼肌、心肌和呼吸道上皮有较强的亲和性。
应用:用于心脏和肌肉疾病治疗,也被研究用于肺部疾病的治疗。
AAV7和AAV8
靶向性:在肝脏中具有很高的感染效率。
应用:特别适用于肝脏相关疾病的基因治疗,如肝脏酶缺乏症。
AAV9
靶向性:对心肌、骨骼肌和中枢神经系统有较好的跨血脑屏障能力。
应用:用于神经退行性疾病和心脏疾病的治疗,适合进行全身性的基因递送。
AAVrh10
靶向性:与AAV9相似,对中枢神经系统和周边组织具有较好的感染能力。
应用:广泛用于神经系统疾病的基因治疗研究。
每种血清型AAV的靶向性不同,研究者可以根据不同的疾病和治疗需求,选择合适的AAV血清型以实现更高的治疗效率和更少的副作用。此外,还可以通过衣壳蛋白的修饰进一步增强其靶向性,以满足特定的治疗需求。