一周要闻丨基因治疗要闻速递第126期

11月 12, 2024

会议推荐

01、11月14日晚20:00点，写意直播间《质粒规模化生产的工艺挑战》

11月14日（周四）晚上20:00，写意直播间邀请派真生物质粒上游开发经理杨智明进行主题分享《质粒规模化生产的工艺挑战》。深入探讨质粒生产中的关键工艺问题，解析目前的技术难点，并展望未来的技术发展趋势，帮助业界同行更好地理解和应对质粒生产的挑战，敬请关注！

02、倒计时2周 | 派真生物诚邀您共聚第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛

2024年11月21-22日，InnoXBio2024第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛将于广州召开。派真生物创始人李华鹏受邀作为“专题三：基因治疗与递送技术 | 眼科、CNS基因治疗”的主持嘉宾出席大会，同时派真生物工艺科学家盛龙祥也在该专题下进行关于《AAV基因治疗载体的CMC成药性评估》的主题演讲，超多干货让您不虚此行，更有专业团队携全面一站式解决方案和多种精美礼品在展位B06恭候您的到来，诚邀您莅临展位交流探讨。

 

热点聚焦

01、基金委发文：目前约17%资助率过低，危害大，应提升至30~35%，增大青年、面上项目经费近日，国家基金委发表题为《近十年 NSF资助率和资助强度上升 对我国科学基金资助工作的启示》文章，文章基于近十年 NSF总体资助变化, 提出对我国科学基金资助工作启示，阐述了国家自然基金项目资助率下降情况、危害，并提出4条建议。

  
02、IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-临床应用篇近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。这篇文章不仅汇聚了行业内的权威观点，更揭示了关键技术的最新动态，为学术界和产业界的创新提供了全新启发。温故而知新，前几章我们分别学习了AAV的基础知识、AAV的载体开发、AAV的生产工艺，相信大家都有不少收获，下面我们继续学习关于AAV的临床应用。

 
 03、 IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-生产工艺篇近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。这篇文章不仅汇聚了行业内的权威观点，更揭示了关键技术的最新动态，为学术界和产业界的创新提供了全新启发。上两篇我们分别学习了AAV的基础知识和AAV的载体开发，下面我们继续探索关于AAV的生产工艺。

 
 04、基因编辑猪肾在猴体“生命奇迹”，创造中国180天“续航”新纪录近期，一头由成都中科奥格生物科技有限公司（简称：中科奥格）精心培育的基因编辑器官供体猪，在华中科技大学附属同济医院陈刚教授团队和海南医学院第二附属医院王毅教授团队共同努力下完成猪-猴肾脏移植手术，供体猪肾成功移植至非人灵长类猕猴体内（摘除自体双肾）。截止到11月6日，受体猴已存活180天，除略有蛋白尿外，各项指标正常。

 

05、达成预定试验目标！碱基编辑疗法完成临床概念验证

近日，Beam Therapeutics宣布将在美国血液学会（ASH）年会当中公布其在研碱基编辑疗法BEAM-101在BEACON临床1/2期试验当中治疗镰状细胞病（SCD）患者的初步积极结果。摘要显示，该疗法成功提升SCD患者体内具功能性的胎儿血红蛋白（HbF）水平，为这款碱基编辑疗法提供临床上的概念验证。

 
06、辉大基因 RNA 编辑疗法获 FDA 批准临床，用于治疗黄斑变性

11 月 4 日，辉大基因宣布，HG202 临床试验申请（IND）已获 FDA 批准，用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） 。

 

07、尧唐生物开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑

2024年11月5日，尧唐生物联合创始人吴宇轩博士、王子君博士和陆钰明博士与华东师范大学合作，在生物预印本提交网站BioRxiv上发表了一篇原创性研究论文，论文题为“In vivo genome editing of human hematopoietic stem cells for treatment of blood disorders by mRNA delivery”。

研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。

创新突破

01、华中农业大学赵凌教授团队在环状RNA疫苗研究方面取得新进展

近日，华中农业大学动物科学技术学院、动物医学院赵凌教授团队研究成果以“CXCL13 promotes broad immune responses induced by circular RNA vaccines”为题在PNAS发表。研究提出了一种新型环状RNA疫苗设计思路，能够诱导针对多种病毒变体的交叉反应性抗体应答。

 
02、全新CRISPR-Cas13系统登上《细胞》！筛选出近800个必需lncRNA，“垃圾”区域也有重要功能

纽约大学Neville Sanjana教授领导的团队基于CRISPR-Cas13系统，开发了靶向RNA的CRISPR筛选技术。在《细胞》杂志的最新研究中，研究团队利用这项技术再次为非编码RNA正名——他们共筛选出778个必需的lncRNA，这些lncRNA在不同的人类细胞中具有重要功能。

 
03、Nature子刊：顾宇昂等人开发金属有机纳米颗粒，用于mRNA递送

2024年11月8日，墨尔本大学Frank Caruso实验室（顾宇昂、Jingyu Chen）在 Nature Communications 期刊发表了题为：mRNA delivery enabled by metal–organic nanoparticles 的研究论文。

 

资本速递

01、康霖生物完成1.5亿元A轮融资，加速基因治疗药物研发

11月8日，康霖生物科技（杭州）有限公司（以下简称“康霖生物”）刚刚宣布完成1.5亿元A轮融资，本轮融资由浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、老股东浙江秘银投资管理有限公司共同投资。根据新闻稿，本轮融资将助力康霖生物全力加速基因治疗药物研发及商业化进程。