AAV载体是指利用腺相关病毒（Adeno-associated Virus, AAV）构建的基因传递工具，用于将外源基因传送到目标细胞或组织中，以实现基因表达或基因修复。在基因治疗中，AAV载体的构建通常包括将AAV病毒的非必要基因去除，然后插入需要传递的治疗性基因。经过改造的AAV载体不会引起病毒性疾病，但保留了病毒将基因传递到宿主细胞的能力。
在基因治疗中，腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）作为载体有一些显著的优势，使其在很多基因治疗应用中成为首选。AAV的优势主要包括以下几个方面：
1.低致病性
AAV本身对人体无已知的致病性。尽管它可以感染细胞并将基因送入其中，但它不会引起显著的免疫反应，通常不会引起患者的严重副作用。这与其他病毒载体，如腺病毒载体和逆转录病毒载体相比有明显的安全性优势。
2.持久的基因表达
AAV在非分裂细胞中（如神经细胞和肝细胞）可以实现较长时间的基因表达。它能够以环状DNA形式长期存在于宿主细胞内，有效地避免了基因随着细胞分裂而逐渐丢失的情况，因此在治疗慢性病和遗传性疾病中有显著效果。
3.广泛的组织靶向性
AAV有多个血清型（如AAV1、AAV2、AAV5、AAV8等），每个血清型的宿主细胞特异性不同，因此可选择特定的AAV血清型来靶向特定的组织和细胞。例如，AAV8适合传递到肝脏，AAV9适合跨血脑屏障等。这种靶向能力使其在精确治疗中特别有优势。
4.有效的基因传递效率
AAV在许多组织中具有较高的转导效率，能够有效地将外源基因导入目标细胞，并进行有效表达。此外，通过基因工程手段可以进一步优化AAV载体的转导效率。
5.低基因插入风险
AAV在感染宿主细胞时，多数情况下不会将其基因插入宿主的基因组中，而是作为游离的表外染色体存在。这降低了基因插入引起的致癌风险，使其在临床中更为安全。
不过，AAV也有一些局限性，比如其载荷容量较小（约4.7kb），难以携带大于这一大小的外源基因。此外，在一些病例中，高剂量AAV可能会引发免疫反应。因此，在使用AAV载体时，需要根据实际情况选择合适的血清型和剂量，以获得最佳的治疗效果。