AAV8对心脏和肌肉细胞的亲和力特别高，使其在心脏疾病和肌肉疾病的治疗中表现出色。它能够有效地将治疗性基因传递到这些组织中，以期修复受损组织或纠正功能障碍。
重组腺相关病毒8（AAV8）载体在基因治疗中的应用主要体现在以下几个方面：
1.新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）治疗：
AAV8被用于递送nVEGFi蛋白，这是一种VEGF抑制蛋白，用于治疗nAMD。研究表明，AAV8介导的nVEGFi表达在小鼠模型中至少维持12周，且在CNV区域减少效果显著优于对照组，显示出良好的疗效和耐受性。
2.家族性高胆固醇血症治疗：
在家族性高胆固醇血症的治疗研究中，AAV8被用于CRISPR/Cas9介导的基因编辑，以改善动脉粥样硬化症状。
3.心脏疾病治疗：
AAV8因其高亲和力特别适用于心脏和肌肉组织，被用于心脏疾病治疗研究。通过AAV8载体，可以将特定的治疗性基因直接传递到心脏组织中，以期修复受损组织或纠正功能障碍。
4.肝脏疾病治疗：
AAV8特别适合于靶向肝脏细胞，因此在治疗肝脏疾病的基因治疗中显示出极大的潜能。例如，GNT0003基因疗法将AAV8载体与UGT1A1基因拷贝结合，用于治疗Crigler-Najjar综合征，这是一种由UGT1A1缺乏引起的罕见肝脏代谢疾病。
5.血友病治疗：
在血友病的基因治疗研究中，AAV8载体被用于递送凝血因子基因，以提高凝血因子活性并减少对外源性凝血因子的依赖。
6.神经肌肉疾病治疗：
AAV8也被用于神经肌肉疾病的基因治疗研究，例如在脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的治疗中。
7.基因表达持久性：
AAV8载体能够实现治疗性蛋白的持久表达，这对于需要长期疗效的疾病尤为重要
| 优势 | 说明 |
| 高转导效率 | AAV8对心脏和肌肉细胞的亲和力特别高，使其在心脏疾病和肌肉疾病的治疗中表现出色。它能够有效地将治疗性基因传递到这些组织中，以期修复受损组织或纠正功能障碍。 |
| 靶向肝脏细胞 | AAV8特别适合靶向肝脏细胞，因此在治疗肝脏疾病（如遗传性肝病）方面显示出极大的潜力。 |
| 广泛的组织感染能力 | 除了肝脏，AAV8还能够有效感染其他多种组织，包括心脏、骨骼肌和中枢神经系统区域，扩展了其应用范围。 |
| 低免疫原性 | AAV8的重组形式在体内通常不会引起显著的免疫反应，降低了治疗过程中可能出现的副作用和免疫排斥反应。 |
| 持久的基因表达 | AAV8能够在非分裂细胞中实现较长时间的基因表达，适合用于慢性病和遗传性疾病的长期治疗。 |
| 安全性高 | AAV8本身对人体无已知的致病性，重组AAV不整合到宿主基因组中，降低了插入突变的风险，使其在临床应用中更为安全。 |
AAV8载体在基因治疗中的应用具有多方面的优势，尤其是在肝脏和心脏疾病治疗中显示出显著的潜力。