热点聚焦
1、上海交通大学医学院附属新华医院范建高教授团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药
2024年11月20日，由新华医院消化内科范建高教授作为主要研究者发起、迈威（上海）生物科技股份有限公司自主研发的MWAV201注射液在首例肝豆状核变性（HLD）成人受试者中成功给药。该临床研究是一项单中心、非随机、开放标签、单次给药的研究——“一项评估MWAV201注射液在HLD成人患者的安全性、耐受性和初步疗效的临床研究”。
2、【重磅】《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》团体标准发布——丹纳赫生命科学参与编写
2024年11月15日，《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》团体标准（T/FDSA 0055—2024）发布及颁证仪式在深圳国际会展中心举办，丹纳赫生命科学旗下贝克曼库尔特生命科学和SCIEX作为参编单位参加了颁证仪式。
3、推动生物医药产业高质量发展，上海发布《上海市促进医疗卫生机构科技成果转化操作细则（修订草案征求意见稿）》
为贯彻落实《关于进一步深化科技体制机制改革增强科技创新中心策源能力的意见》《上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》等精神，根据《上海市促进科技成果转化条例》《上海市促进科技成果转移转化行动方案（2024-2027年）》等相关规定，结合本市医疗卫生行业科技成果转化特点和实际，制定本操作细则。
4、上海发布2024年度“科技创新行动计划”合成生物学领域项目立项通知
根据《关于发布上海市2024年度“科技创新行动计划”合成生物学领域项目申报指南的通知》（沪科指南〔2024〕24号）要求，经申报推荐、形式审查、专家评审、立项公示等程序，现对《新型CRISPR技术开发及其在底盘菌株中的应用》等16个项目予以立项，市科委资助3700万元，其中2024年拨款2960万元。
5、降低患者死亡和心血管事件风险，FDA接受罕见病RNAi疗法监管申请
11月26日，Alnylam Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：ALNY）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受该公司针对vutrisiran的补充新药申请（sNDA），vutrisiran是一种正在开发的用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的研究性RNAi治疗剂。
6、治疗视网膜术后病变！CureVac利用mRNA表达显性负性蛋白，减少眼部纤维细胞和异常血管增生
2024年11月27日，德国生物技术公司CureVac联合马萨诸塞州眼耳医院在期刊Science Translational Medicine上发表了题为“An mRNA-encoded dominant-negative inhibitor of transcription factor RUNX1 suppresses vitreoretinal disease in experimental models”的研究论文。研究人员基于RUNX1的转录调控因子CBFβ和平滑肌肌球蛋白重链（SMMHC）片段组成一类融合蛋白，通过在细胞质中阻止RUNX1的核易位表现出显性负性特性。C端缺失95个氨基酸的二次突变保留了RUNX1抑制特性并阻断了相关白血病的发生。
创新突破
1、中国首个! 锐正基因LNP基因编辑药物完成首例ATTR-CM患者用药
近日，在北京大学第三医院心血管内科监护病房，顺利完成由锐正基因（苏州）有限公司自主研发的基因编辑药物ART001注册I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者用药。
2、Immunity:迟洪波团队利用体内CRISPR筛选，揭示营养物质和细胞器信号塑造组织免疫
2024年11月12日，美国圣裘德儿童研究医院迟洪波团队在 Immunity 期刊发表了题为：CRISPR screens unveil nutrient-dependent lysosomal and mitochondrial nodes impacting intestinal tissue-resident memory CD8+ T cell formation 的研究论文。
该研究利用体内CRISPR筛选，揭示了TRM细胞的发育依赖于线粒体活性，并被溶酶体中的营养感知通路所抑制。
3、国家纳米科学中心陈春英院士团队开发mRNA区室化DNA纳米结构组装技术，提出肿瘤疫苗免疫增效新策略
2024年11月22日，国家纳米医学中心陈春英院士团队在Science Advances上发表了题为“mRNA Compartmentalization via Muti-Module DNA Nanostructure Assembly Augmentsthe lmmunogenicity and Efficacy of Cancer mRNA Vaccine”的研究论文。
本研究中，利用DNA杂交链式组装技术，构建了基于多功能模块DNA纳米结构（MMDNS）的mRNA肿瘤疫苗，实现了对mRNA抗原模块、CpG佐剂模块、酸响应模块和树突状细胞（DC）靶向配体模块的精准整合。
4、刘如谦最新论文：优化LNP递送RNP，实现更安全更高效的碱基编辑和先导编辑
2024年11月28日，刘如谦团队联合加州大学欧文分校的研究人员在 Nature 子刊 Nature Biomedical Engineering 上发表了题为：Safer and efficient base editing and prime editing via ribonucleoproteins delivered through optimized lipid-nanoparticle formulations 的研究论文。
该研究通过优化脂质纳米颗粒（LNP）配方以核糖核蛋白（RNP）的形式递送碱基编辑器（Base Editor）和先导编辑（Prime Editor），实现了更安全、更高效的基因编辑。
5、Nature子刊：崔庆华团队开发新型AI算法，实现人类蛋白质重要性的预测分析
2024年11月27日，崔庆华团队在 Nature 子刊 Nature Computational Science 上发表了题为：Comprehensive prediction and analysis of human protein essentiality based on a pre-trained protein large language model 的研究论文。
资本速递
1、超100亿美元！两公司联手开发数十款罕见病药物
2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals与Sarepta Therapeutics达成合作协议，Sarepta将获得多达13个管线项目的权利，其中包括4个已经进入临床阶段和2款临床前管线的项目，这些项目主要关注罕见疾病。
2、宜明昂科成功融资2.3亿港元
近日，港股上市的宜明昂科发布公告，宣布根据配售协议的条款，已于2024年11月28日成功交割，完成新H股的配售。宜明昂科成立于2015年，致力于肿瘤的免疫治疗产品的开发研究，包括双特异性抗体、新型重组蛋白、以及TANKTM 细胞治疗等。