腺相关病毒（AAV，Adeno-Associated Virus）被认为是基因治疗的热门工具，主要是因为它在基因递送方面具有许多优点和独特特性。以下是AAV广受欢迎的原因：
1. 安全性高
低致病性：AAV本身是非致病性的病毒，不会引起人体疾病，这使其成为相对安全的基因递送载体。
不整合入宿主基因组：AAV主要以外染色体的形式存在于细胞核中，而不是整合到宿主基因组中，从而减少了插入突变（如致癌风险）的可能性。
2. 感染范围广
AAV可以感染多种类型的细胞，包括分裂和非分裂细胞。因此，它适合用于多种组织（如肝脏、肌肉、眼睛和中枢神经系统）的基因治疗。
3. 持久的基因表达
尽管AAV的基因组不会整合到宿主DNA中，但其基因表达可以持续很长时间，尤其是在非分裂细胞中。这使得它在需要长期基因表达的治疗中非常有用。
4. 可工程化
AAV的衣壳可以通过基因工程手段进行改造，以增强其组织特异性或减少免疫反应。例如，通过开发不同的AAV血清型或工程化变体，可以实现对特定组织的靶向递送。
5. 免疫原性低
与其他病毒载体（如腺病毒或逆转录病毒）相比，AAV引发的免疫反应较弱，尤其是在初次治疗时，这使其更容易在临床应用中获得成功。
6. 小基因组适合多种基因插入
AAV的基因组大小有限（约4.7kb），尽管限制了可插入基因的大小，但它适合递送许多单基因突变相关的遗传疾病。
7. 成功的临床应用
AAV已在多种疾病的基因治疗中展现了显著效果，例如：
Luxturna（RPE65基因突变引起的遗传性视网膜病变）
Zolgensma（脊髓性肌萎缩症） 这些成功案例进一步验证了AAV的实用性和可靠性。
8. 生产工艺逐渐成熟
AAV载体的生产工艺已经在过去几十年中得到了优化，可实现大规模、高纯度生产，从而满足临床和商业化需求。
面临的挑战
尽管AAV具有众多优势，但它也存在一些局限性，如：
载体容量有限：不适合递送较大的基因。
存在预存免疫问题：一些人群可能对AAV已有免疫反应，这会降低疗效。
AAV凭借其安全性、有效性和多样化的工程潜力，成为基因治疗研究和应用的核心工具之一。