近年来，随着科学技术的不断进步和临床研究的深入，基因治疗在罕见病、眼科疾病以及神经退行性疾病等多个治疗领域展现出了巨大的潜力和希望。本文参考insight数据库汇集了近期三家在基因治疗领域取得重要融资进展的CGT企业动态，旨在为读者呈现基因治疗行业的最新发展态势。
GEMMABio 由基因治疗行业先驱 Jim Wilson 博士和他的专家团队领导，专注于为罕见疾病患者提供改变生活的先进疗法。2024 年 10 月，该公司还与巴西卫生部下属的公共卫生研究机构 Fiocruz 基金会达成合作，后者为其提供高达 1 亿美元的资金，用于资助临床研究和生产。
ViGeneron 完成由华盖资本领投的 A+轮融资。本轮融资主要用于推进该公司两款眼科基因治疗药物的临床开发。
ViGeneron 是一家创新基因治疗公司，其产品管线中已有两款产品进入临床试验阶段。其中，VG901 是一种基因替代疗法，可通过玻璃体内注射（IVT）递送 CNGA1 基因，从而降低视网膜损伤风险。另一款 mRNA 反式剪接重组基因疗法 VG801 也已获 FDA 许可进入临床。
GenSight Biologics 宣布从现有投资者那里获得 150 万欧元的融资。GenSight 专注于开发和商业化创新基因疗法，用于治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病。该公司的管线利用线粒体靶向序列（MTS）和光遗传学这两个核心技术平台，来帮助保护或恢复患有致盲性视网膜疾病的患者的视力。