腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）是一种小型、非包膜的单链DNA病毒，常用于基因治疗载体。根据其衣壳蛋白的抗原性，AAV被分为多个血清型和基因型。不同血清型的AAV具有特异的组织和细胞靶向性，这种特性被称为嗜性（tropism）。以下是一些常见AAV血清型及其主要靶组织：
1. AAV1
靶组织/细胞：骨骼肌、心肌、神经组织
特点：在肌肉和心脏组织中具有高效的基因转导能力。
2. AAV2
靶组织/细胞：肝脏、神经组织、视网膜
特点：是研究最广泛的血清型，靶向性较为广泛，基因转导效率高，但受限于宿主细胞中整合酶的表达。
3. AAV3
靶组织/细胞：肝脏
特点：转导效率较低，但在某些实验条件下可能表现出独特的组织嗜性。
4. AAV4
靶组织/细胞：脑（特别是脉络丛和室管膜）
特点：常用于靶向中枢神经系统的基因治疗研究。
5. AAV5
靶组织/细胞：肺、脑、视网膜
特点：对神经组织和肺部的转导效果较好。
6. AAV6
靶组织/细胞：肺、骨骼肌
特点：在骨骼肌中的转导效率显著高于AAV2，同时在肺组织中表现良好。
7. AAV7和AAV8
靶组织/细胞：肝脏
特点：对肝脏细胞具有极高的嗜性，特别是AAV8常用于肝脏相关基因治疗。
8. AAV9
靶组织/细胞：全身分布，包括心脏、肝脏、中枢神经系统
特点：能够穿过血脑屏障，非常适合用于中枢神经系统相关疾病的治疗。
9. AAVrh10
靶组织/细胞：中枢神经系统、肺、肝脏
特点：在中枢神经系统和外周组织中表现出高效的转导能力。
10. AAV-DJ（重组型）
靶组织/细胞：广泛，包括肝脏、肌肉、神经等
特点：是一种人工重组的血清型，转导效率高、组织嗜性广。
应用场景
神经系统疾病：用于治疗如脊髓性肌萎缩症（SMA）等疾病。
眼科疾病：用于治疗视网膜色素变性和Leber遗传性视神经病变。
肌肉疾病：用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
肝脏疾病：用于治疗如血友病等遗传性肝病。